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글루코사민(UDP-N-아세틸)-2-에피머라제(GNE ) 근병증

2018년 3월 16일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

GNE 근육병증 또는 유전성 봉입체 근육병증 환자에서 시알산 연장 방출(SA-ER) 정제 및 시알산 즉시 방출(SA-IR) 캡슐의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 2상 확장 연구

연구의 안전성 목표는 이전에 SA-ER 6g/일 용량으로 치료받은 GNE 근육병증 참가자의 SA-ER 치료에 대한 추가 장기 안전성을 평가하는 것입니다(파트 I). 6개월의 치료 기간에 걸쳐 GNE 근육병증(파트 II) 참가자의 치료에서 12g/일 SA(1일 4회 SA-ER 정제 1.5g 및 SA-IR 캡슐 1.5g으로 전달됨)의 안전성을 평가합니다. 6g/일 및 12g/일 모두에서 SA 치료의 안전성을 평가합니다(파트 III[SA-ER/SA-IR] 및 파트 IV[SA-ER]).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

59

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU Medical Center
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Hadassah University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • UX001-CL201(NCT01517880) 프로토콜 등록 및 성공적인 완료 또는(치료 경험이 없는 10명의 피험자):

    • GNE 근육병증 진단이 확정된 경우
    • 만 18세 - 65세 포함
    • 200미터 이상 걸을 수 있고 6분 걷기 테스트(6MWT; 보조기 및 보조 장치 허용) 동안 예측 정상의 80% 미만
  • 연구의 성격이 설명된 후 및 연구 관련 절차 이전에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
  • 모든 학습 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  • 성적으로 활발한 피험자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  • 가임 여성은 베이스라인에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성에는 최소 2년 동안 폐경 상태이거나 기준선보다 최소 1년 전에 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁적출술을 받은 여성이 포함됩니다.

제외 기준:

  • GNE 근육병증 치료를 위한 조사 제품(SA-ER 정제 제외)의 사용
  • N-아세틸-D-만노사민(ManNAc) 또는 유사한 SA 생성 화합물 섭취
  • 기준선에서 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 배우자)
  • SA 또는 그 부형제에 대한 과민증이 있어 연구자의 판단에 따라 피험자를 부작용의 위험이 증가된 상태에 놓이게 합니다.
  • 연구자의 의견에 따라 피험자를 합병증의 위험이 증가시키거나, 연구 참여 또는 순응을 방해하거나, 연구 목표를 혼란스럽게 하는 불안정한 주요 장기계 질환(들)을 포함하는 임의의 동반이환 상태를 가집니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 크로스오버 참가자

48주 연구(UX001-CL201; NCT01517880)를 완료한 참가자는 연구의 파트 I에 등록되었습니다.

  • 파트 I: 참가자는 12주 동안 6g/일 SA-ER을 계속 사용했습니다.
  • 파트 II: 36개월 동안 12g/일 SA(SA-ER 1.5g 및 SA-IR 1.5g 하루 4회[QID] 치료)
  • 파트 III: 6g/일 또는 12g/일 SA(SA-ER 및 SA-IR 모두)
  • 파트 IV: 6g/일 또는 12g/일 SA(SA-ER만 해당)
의약품: SA-ER 500mg
경구 정제
의약품: SA-IR 500mg
경구 캡슐
실험적: 순진한 참가자

GNE 근육병증이 있는 치료 경험이 없는 참가자가 연구의 파트 II에 등록되었습니다.

  • 파트 II: 36개월 동안 12g/일 SA(SA-ER 1.5g 및 SA-IR 치료 QID 1.5g)
  • 파트 III: 6g/일 또는 12g/일 SA(SA-ER 및 SA-IR 모두)
  • 파트 IV: 6g/일 또는 12g/일 SA(SA-ER만 해당)
의약품: SA-ER 500mg
경구 정제
의약품: SA-IR 500mg
경구 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용(TEAE), 심각한 TEAE 및 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지. 평균(SD) 치료 기간은 교차 참가자의 경우 1170.0(170.2)일, 순진한 참가자의 경우 897(380)일이었습니다.
유해 사례(AE)는 약물 관련 여부에 관계없이 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다. 심각한 AE(SAE)는 임의의 투여량에서 다음 중 임의의 결과를 초래하는 AE이다: 사망, 생명을 위협하는 AE; 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적인 또는 상당한 무능력 또는 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 상당한 장애; 선천적 기형/출생 결함. TEAE에는 연구 약물의 첫 번째 투여 시 또는 그 이후에 시작되는 모든 부작용 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 존재하지만 연구 약물의 첫 번째 투여 후 최대 30까지 증가하거나 그 관계가 증가하는 부작용이 포함됩니다. 최종 연구 약물 투약 날짜 후 일. TEAE는 경증(1등급), 중등도(2등급), 중증(3등급), 생명을 위협하는(4등급) 또는 사망(5등급)으로 등급이 매겨졌습니다. 연구 약물에 대한 TEAE 관계는 관련 없음, 관련 가능성 또는 관련 가능성으로 분류되었습니다.
연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지. 평균(SD) 치료 기간은 교차 참가자의 경우 1170.0(170.2)일, 순진한 참가자의 경우 897(380)일이었습니다.
활력 징후, 신체 및 신경학적 검사 소견 및 검사실 평가의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지. 평균(SD) 치료 기간은 교차 참가자의 경우 1170.0(170.2)일, 순진한 참가자의 경우 897(380)일이었습니다.
연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지. 평균(SD) 치료 기간은 교차 참가자의 경우 1170.0(170.2)일, 순진한 참가자의 경우 897(380)일이었습니다.
간격 이력: 참가자가 마지막 연구 방문 이후 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화를 경험했습니까?
기간: 파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36개월, 연구 종료
각 간격 이력은 이전 연구 방문 또는 이전 연구 방문에서 수행된 연구 절차(들)와 관련되지 않은 이전 연구 방문 이후 참가자가 경험한 모든 징후, 증상 또는 사건(예: 낙상, 약물 또는 요법의 변화)을 기록하기 위한 것입니다. 연구 약물. 간격 이력에는 연구 참여, 안전성 및/또는 기능 평가 수행에 긍정적 또는 부정적 영향을 미칠 수 있는 기존 의학적 상태(GNE 근육병증의 임상 증상 포함)의 악화 또는 개선이 포함될 수 있습니다.
파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36개월, 연구 종료
간격 이력: 연구 방문 이후 참가자가 새로운 약물을 복용하기 시작했거나 약물을 중단했습니까?
기간: 파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36개월, 연구 종료
각 간격 이력은 이전 연구 방문 또는 이전 연구 방문에서 수행된 연구 절차(들)와 관련되지 않은 이전 연구 방문 이후 참가자가 경험한 모든 징후, 증상 또는 사건(예: 낙상, 약물 또는 요법의 변화)을 기록하기 위한 것입니다. 연구 약물. 간격 이력에는 연구 참여, 안전성 및/또는 기능 평가 수행에 긍정적 또는 부정적 영향을 미칠 수 있는 기존 의학적 상태(GNE 근육병증의 임상 증상 포함)의 악화 또는 개선이 포함될 수 있습니다.
파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36개월, 연구 종료
간격 이력: 참가자가 새로운 요법을 받기 시작했거나 마지막 연구 방문 이후 요법을 중단했습니까?
기간: 파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36개월, 연구 종료
각 간격 이력은 이전 연구 방문 또는 이전 연구 방문에서 수행된 연구 절차(들)와 관련되지 않은 이전 연구 방문 이후 참가자가 경험한 모든 징후, 증상 또는 사건(예: 낙상, 약물 또는 요법의 변화)을 기록하기 위한 것입니다. 연구 약물. 간격 이력에는 연구 참여, 안전성 및/또는 기능 평가 수행에 긍정적 또는 부정적 영향을 미칠 수 있는 기존 의학적 상태(GNE 근육병증의 임상 증상 포함)의 악화 또는 개선이 포함될 수 있습니다.
파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36개월, 연구 종료
간격 기록: 연간 낙상 횟수
기간: 파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36개월, 연구 종료
각 간격 이력은 이전 연구 방문 또는 이전 연구 방문에서 수행된 연구 절차(들)와 관련되지 않은 이전 연구 방문 이후 참가자가 경험한 모든 징후, 증상 또는 사건(예: 낙상, 약물 또는 요법의 변화)을 기록하기 위한 것입니다. 연구 약물. 간격 이력에는 연구 참여, 안전성 및/또는 기능 평가 수행에 긍정적 또는 부정적 영향을 미칠 수 있는 기존 의학적 상태(GNE 근육병증의 임상 증상 포함)의 악화 또는 개선이 포함될 수 있습니다.
파트 I: 기준선(연구 UX001-CL201 48주차), 6개월; 파트 II-IV: 기준선, 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36개월, 연구 종료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 6월 4일

기본 완료 (실제)

2017년 2월 14일

연구 완료 (실제)

2017년 2월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 4월 10일

처음 게시됨 (추정)

2013년 4월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 4월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2018년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX001-CL202

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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