Um estudo aberto de extensão de fase 2 de comprimidos de liberação prolongada de ácido siálico de dose mais alta (SA-ER) e cápsulas de liberação imediata de ácido siálico (SA-IR) em pacientes com glucosamina (UDP-N-acetil)-2-epimerase (GNE) ) Miopatia
16 de março de 2018 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Um estudo aberto de extensão de fase 2 para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de comprimidos de liberação prolongada de ácido siálico (SA-ER) e cápsulas de liberação imediata de ácido siálico (SA-IR) em pacientes com miopatia associada ao GNE ou miopatia hereditária do corpo por inclusão
Os objetivos de segurança do estudo são: avaliar a segurança adicional a longo prazo do tratamento SA-ER de participantes com miopatia GNE previamente tratados com SA-ER na dose de 6g/dia (Parte I); avaliar a segurança de 12g/dia SA (entregue por 1,5g de SA-ER comprimidos e 1,5g de SA-IR cápsulas 4 vezes por dia) no tratamento de participantes com miopatia GNE (Parte II) durante um período de tratamento de 6 meses; avaliar a segurança do tratamento com SA em 6 g/dia e 12 g/dia (Parte III [SA-ER/SA-IR] e Parte IV [SA-ER]).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
59
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Medical Center
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Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Inscrição e conclusão bem-sucedida do protocolo UX001-CL201 (NCT01517880) OU (para 10 indivíduos virgens de tratamento):
- Ter um diagnóstico confirmado de Miopatia GNE
- Dos 18 aos 65 anos, inclusive
- Capaz de caminhar ≥ 200 metros e < 80% do normal previsto durante o Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT; órteses e dispositivos auxiliares permitidos)
- Deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa
- Deve estar disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo
- Indivíduos sexualmente ativos devem estar dispostos a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na linha de base e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que estão na menopausa há pelo menos dois anos, ou tiveram laqueadura tubária pelo menos um ano antes da linha de base, ou que tiveram histerectomia total
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer produto experimental (exceto comprimidos SA-ER) para tratar a miopatia associada ao GNE
- Ingestão de N-acetil-D-manosamina (ManNAc) ou compostos similares produtores de SA
- Grávida ou amamentando na linha de base ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo
- Tiver qualquer hipersensibilidade ao SA ou seus excipientes que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
- Ter quaisquer condições comórbidas, incluindo doenças instáveis de sistemas de órgãos principais que, na opinião do investigador, colocam o sujeito em maior risco de complicações, interferem na participação ou adesão ao estudo ou confundem os objetivos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Participantes cruzados
Os participantes que concluíram o estudo de 48 semanas (UX001-CL201; NCT01517880) foram inscritos na Parte I do estudo:
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comprimidos orais
cápsulas orais
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EXPERIMENTAL: Participantes ingênuos
Participantes virgens de tratamento com miopatia GNE foram inscritos na Parte II do estudo:
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comprimidos orais
cápsulas orais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves e TEAEs que levaram à descontinuação
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. A duração média (DP) do tratamento foi de 1.170,0 (170,2) dias para participantes cruzados e 897 (380) dias para participantes ingênuos
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Um evento adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável, considerada ou não relacionada ao medicamento.
Um EA grave (SAE) é um EA que, em qualquer dose, resulta em qualquer um dos seguintes: morte, um EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida; uma anomalia congênita/defeito de nascimento.
TEAEs incluem todos os eventos adversos que começam na ou após a primeira dose da medicação do estudo, ou eventos adversos que estão presentes antes da primeira dose da medicação do estudo, mas sua gravidade ou relação aumenta após a primeira dose da medicação do estudo até 30 anos inclusive dias após a data final de dosagem da medicação do estudo.
Os TEAEs foram classificados como leve (grau 1), moderado (grau 2), grave (grau 3), risco de vida (grau 4) ou morte (grau 5).
A relação do TEAE com a medicação do estudo foi classificada como não relacionada, possivelmente relacionada ou provavelmente relacionada.
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Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. A duração média (DP) do tratamento foi de 1.170,0 (170,2) dias para participantes cruzados e 897 (380) dias para participantes ingênuos
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Alterações clinicamente significativas da linha de base em sinais vitais, achados de exames físicos e neurológicos e avaliações laboratoriais
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. A duração média (DP) do tratamento foi de 1.170,0 (170,2) dias para participantes cruzados e 897 (380) dias para participantes ingênuos
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Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. A duração média (DP) do tratamento foi de 1.170,0 (170,2) dias para participantes cruzados e 897 (380) dias para participantes ingênuos
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Histórico de intervalo: O participante experimentou alguma nova condição ou exacerbação de uma condição existente desde a última visita do estudo?
Prazo: Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Linha de Base, Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, término do estudo
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Cada histórico de intervalo destinava-se a registrar quaisquer sinais, sintomas ou eventos (por exemplo, quedas, alterações em medicamentos ou terapias) experimentados pelo participante desde a visita anterior do estudo que não estavam relacionados ao(s) procedimento(s) do estudo realizado(s) em visitas anteriores ou medicamento em estudo.
A história do intervalo pode ter incluído exacerbação ou melhora nas condições médicas existentes (incluindo as manifestações clínicas de miopatia GNE) que podem ter interferido na participação no estudo, segurança e/ou impacto positivo ou negativo no desempenho das avaliações funcionais.
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Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Linha de Base, Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, término do estudo
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Histórico de Intervalo: O Participante Começou a Tomar Novos Medicamentos ou Descontinuou Algum Medicamento Desde a Visita do Estudo?
Prazo: Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Linha de Base, Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, término do estudo
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Cada histórico de intervalo destinava-se a registrar quaisquer sinais, sintomas ou eventos (por exemplo, quedas, alterações em medicamentos ou terapias) experimentados pelo participante desde a visita anterior do estudo que não estavam relacionados ao(s) procedimento(s) do estudo realizado(s) em visitas anteriores ou medicamento em estudo.
A história do intervalo pode ter incluído exacerbação ou melhora nas condições médicas existentes (incluindo as manifestações clínicas de miopatia GNE) que podem ter interferido na participação no estudo, segurança e/ou impacto positivo ou negativo no desempenho das avaliações funcionais.
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Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Linha de Base, Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, término do estudo
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Histórico de intervalo: o participante começou a receber qualquer nova terapia ou interrompeu qualquer terapia desde a última visita do estudo?
Prazo: Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Linha de Base, Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, término do estudo
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Cada histórico de intervalo destinava-se a registrar quaisquer sinais, sintomas ou eventos (por exemplo, quedas, alterações em medicamentos ou terapias) experimentados pelo participante desde a visita anterior do estudo que não estavam relacionados ao(s) procedimento(s) do estudo realizado(s) em visitas anteriores ou medicamento em estudo.
A história do intervalo pode ter incluído exacerbação ou melhora nas condições médicas existentes (incluindo as manifestações clínicas de miopatia GNE) que podem ter interferido na participação no estudo, segurança e/ou impacto positivo ou negativo no desempenho das avaliações funcionais.
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Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Linha de Base, Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, término do estudo
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Histórico de intervalo: número típico de quedas por ano
Prazo: Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Baseline, Meses 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, término do estudo
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Cada histórico de intervalo destinava-se a registrar quaisquer sinais, sintomas ou eventos (por exemplo, quedas, alterações em medicamentos ou terapias) experimentados pelo participante desde a visita anterior do estudo que não estavam relacionados ao(s) procedimento(s) do estudo realizado(s) em visitas anteriores ou medicamento em estudo.
A história do intervalo pode ter incluído exacerbação ou melhora nas condições médicas existentes (incluindo as manifestações clínicas de miopatia GNE) que podem ter interferido na participação no estudo, segurança e/ou impacto positivo ou negativo no desempenho das avaliações funcionais.
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Parte I: Baseline (Estudo UX001-CL201 Semana 48), Mês 6; Parte II-IV: Baseline, Meses 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, término do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
4 de junho de 2013
Conclusão Primária (REAL)
14 de fevereiro de 2017
Conclusão do estudo (REAL)
14 de fevereiro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
12 de abril de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
11 de abril de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de março de 2018
Última verificação
1 de março de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UX001-CL202
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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