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Uno studio di estensione di fase 2 in aperto su compresse a rilascio prolungato di acido sialico (SA-ER) e capsule a rilascio immediato di acido sialico (SA-IR) in pazienti con glucosamina (UDP-N-acetil)-2-epimerasi (GNE) ) Miopatia

16 marzo 2018 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio di estensione di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine delle compresse di acido sialico a rilascio prolungato (SA-ER) e delle capsule di acido sialico a rilascio immediato (SA-IR) in pazienti con miopatia GNE o miopatia ereditaria da corpi inclusi

Gli obiettivi di sicurezza dello studio sono: valutare l'ulteriore sicurezza a lungo termine del trattamento SA-ER dei partecipanti con miopatia GNE precedentemente trattati con SA-ER alla dose di 6 g/die (Parte I); valutare la sicurezza di 12 g/giorno di SA (consegnati da 1,5 g di compresse SA-ER e 1,5 g di capsule SA-IR 4 volte al giorno) nel trattamento dei partecipanti con miopatia GNE (Parte II) per un periodo di trattamento di 6 mesi; valutare la sicurezza del trattamento SA sia a 6 g/giorno che a 12 g/giorno (Parte III [SA-ER/SA-IR] e Parte IV [SA-ER]).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

59

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Iscrizione e completamento con successo del protocollo UX001-CL201 (NCT01517880) OPPURE (per 10 soggetti naïve al trattamento):

    • Avere una diagnosi confermata di miopatia GNE
    • Età compresa tra i 18 e i 65 anni
    • In grado di camminare ≥ 200 metri e < 80% del normale previsto durante il 6-Minute Walk Test (6MWT; plantari e dispositivi di assistenza consentiti)
  • Deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio
  • I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono in menopausa da almeno due anni o che hanno subito la legatura delle tube almeno un anno prima del basale o che hanno subito un'isterectomia totale

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (diverso dalle compresse SA-ER) per il trattamento della miopatia GNE
  • Ingestione di N-acetil-D-mannosammina (ManNAc) o composti simili che producono SA
  • - Gravidanza o allattamento al basale o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio
  • Ha avuto qualsiasi ipersensibilità alla SA o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi
  • Avere qualsiasi condizione di comorbilità, inclusa una o più malattie instabili del sistema di organi principali che, a parere dello sperimentatore, espone il soggetto a un aumentato rischio di complicanze, interferisce con la partecipazione o la compliance allo studio o confonde gli obiettivi dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Partecipanti al crossover

I partecipanti che hanno completato lo studio di 48 settimane (UX001-CL201; NCT01517880) sono stati arruolati nella Parte I dello studio:

  • Parte I: i partecipanti hanno continuato con 6 g/die SA-ER per 12 settimane
  • Parte II: 12 g/giorno SA (1,5 g di SA-ER e 1,5 g di trattamento SA-IR 4 volte al giorno [QID]) per 36 mesi
  • Parte III: 6 g/die o 12 g/die SA (sia SA-ER che SA-IR)
  • Parte IV: 6 g/die o 12 g/die SA (solo SA-ER)
Droga: SA-ER 500 mg
compresse orali
Droga: SA-IR 500 mg
capsule orali
SPERIMENTALE: Partecipanti ingenui

I partecipanti naïve al trattamento con miopatia GNE sono stati arruolati nella Parte II dello studio:

  • Parte II: 12 g/giorno SA (1,5 g di SA-ER e 1,5 g di trattamento SA-IR QID) per 36 mesi
  • Parte III: 6 g/die o 12 g/die SA (sia SA-ER che SA-IR)
  • Parte IV: 6 g/die o 12 g/die SA (solo SA-ER)
Droga: SA-ER 500 mg
compresse orali
Droga: SA-IR 500 mg
capsule orali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e TEAE che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media (SD) del trattamento è stata di 1170,0 (170,2) giorni per i partecipanti al crossover e di 897 (380) giorni per i partecipanti naïve
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole, considerato o meno correlato al farmaco. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che, a qualsiasi dose, provoca uno dei seguenti eventi: morte, un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita; un'anomalia congenita/difetto alla nascita. I TEAE includono tutti gli eventi avversi che iniziano durante o dopo la prima dose del farmaco in studio, o gli eventi avversi che sono presenti prima della prima dose del farmaco in studio, ma la loro gravità o relazione aumenta dopo la prima dose del farmaco in studio fino a 30 anni inclusi giorni dopo la data di somministrazione finale del farmaco in studio. I TEAE sono stati classificati come lievi (grado 1), moderati (grado 2), gravi (grado 3), pericolosi per la vita (grado 4) o mortali (grado 5). La relazione TEAE con il farmaco in studio è stata classificata come non correlata, possibilmente correlata o probabilmente correlata.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media (SD) del trattamento è stata di 1170,0 (170,2) giorni per i partecipanti al crossover e di 897 (380) giorni per i partecipanti naïve
Cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali, nei risultati degli esami fisici e neurologici e nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media (SD) del trattamento è stata di 1170,0 (170,2) giorni per i partecipanti al crossover e di 897 (380) giorni per i partecipanti naïve
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media (SD) del trattamento è stata di 1170,0 (170,2) giorni per i partecipanti al crossover e di 897 (380) giorni per i partecipanti naïve
Cronologia dell'intervallo: il partecipante ha sperimentato nuove condizioni o esacerbazioni di una condizione esistente dall'ultima visita di studio?
Lasso di tempo: Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, termine dello studio
La cronologia di ogni intervallo aveva lo scopo di registrare qualsiasi segno, sintomo o evento (ad es. cadute, cambiamenti nei farmaci o nelle terapie) sperimentati dal partecipante dalla precedente visita di studio che non erano correlati alle procedure di studio eseguite nelle precedenti visite di studio o farmaco in studio. La storia dell'intervallo può aver incluso l'esacerbazione o il miglioramento delle condizioni mediche esistenti (comprese le manifestazioni cliniche della miopatia GNE) che potrebbero aver interferito con la partecipazione allo studio, la sicurezza e/o avere un impatto positivo o negativo sulle prestazioni delle valutazioni funzionali.
Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, termine dello studio
Cronologia dell'intervallo: il partecipante ha iniziato a prendere nuovi farmaci o ha interrotto qualsiasi farmaco dopo la visita di studio?
Lasso di tempo: Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, termine dello studio
La cronologia di ogni intervallo aveva lo scopo di registrare qualsiasi segno, sintomo o evento (ad es. cadute, cambiamenti nei farmaci o nelle terapie) sperimentati dal partecipante dalla precedente visita di studio che non erano correlati alle procedure di studio eseguite nelle precedenti visite di studio o farmaco in studio. La storia dell'intervallo può aver incluso l'esacerbazione o il miglioramento delle condizioni mediche esistenti (comprese le manifestazioni cliniche della miopatia GNE) che potrebbero aver interferito con la partecipazione allo studio, la sicurezza e/o avere un impatto positivo o negativo sulle prestazioni delle valutazioni funzionali.
Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, termine dello studio
Cronologia dell'intervallo: il partecipante ha iniziato a ricevere una nuova terapia o ha interrotto qualsiasi terapia dall'ultima visita di studio?
Lasso di tempo: Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, termine dello studio
La cronologia di ogni intervallo aveva lo scopo di registrare qualsiasi segno, sintomo o evento (ad es. cadute, cambiamenti nei farmaci o nelle terapie) sperimentati dal partecipante dalla precedente visita di studio che non erano correlati alle procedure di studio eseguite nelle precedenti visite di studio o farmaco in studio. La storia dell'intervallo può aver incluso l'esacerbazione o il miglioramento delle condizioni mediche esistenti (comprese le manifestazioni cliniche della miopatia GNE) che potrebbero aver interferito con la partecipazione allo studio, la sicurezza e/o avere un impatto positivo o negativo sulle prestazioni delle valutazioni funzionali.
Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, termine dello studio
Intervallo storico: numero tipico di cadute all'anno
Lasso di tempo: Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, termine dello studio
La cronologia di ogni intervallo aveva lo scopo di registrare qualsiasi segno, sintomo o evento (ad es. cadute, cambiamenti nei farmaci o nelle terapie) sperimentati dal partecipante dalla precedente visita di studio che non erano correlati alle procedure di studio eseguite nelle precedenti visite di studio o farmaco in studio. La storia dell'intervallo può aver incluso l'esacerbazione o il miglioramento delle condizioni mediche esistenti (comprese le manifestazioni cliniche della miopatia GNE) che potrebbero aver interferito con la partecipazione allo studio, la sicurezza e/o avere un impatto positivo o negativo sulle prestazioni delle valutazioni funzionali.
Parte I: Basale (Studio UX001-CL201 Settimana 48), Mese 6; Parte II-IV: Basale, Mesi 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, termine dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

4 giugno 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

14 febbraio 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

14 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2013

Primo Inserito (STIMA)

12 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

11 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2018

Ultimo verificato

1 marzo 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX001-CL202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miopatia GNE

Prove cliniche su SA-ER 500 mg

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