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Eine Open-Label-Phase-2-Verlängerungsstudie mit höher dosierten Sialinsäure-Tabletten mit verlängerter Freisetzung (SA-ER) und Sialinsäure-Kapseln mit sofortiger Freisetzung (SA-IR) bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase (GNE). ) Myopathie

16. März 2018 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine offene Verlängerungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Sialinsäure-Retardtabletten (SA-ER) und Sialinsäure-Sofortfreisetzungskapseln (SA-IR) bei Patienten mit GNE-Myopathie oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie

Die Sicherheitsziele der Studie sind: Bewertung der zusätzlichen Langzeitsicherheit der SA-ER-Behandlung von Teilnehmern mit GNE-Myopathie, die zuvor mit SA-ER in einer Dosis von 6 g/Tag behandelt wurden (Teil I); Bewertung der Sicherheit von 12 g/Tag SA (verabreicht durch 1,5 g SA-ER-Tabletten und 1,5 g SA-IR-Kapseln 4-mal täglich) bei der Behandlung von Teilnehmern mit GNE-Myopathie (Teil II) über einen Behandlungszeitraum von 6 Monaten; Bewertung der Sicherheit einer SA-Behandlung mit 6 g/Tag und 12 g/Tag (Teil III [SA-ER/SA-IR] und Teil IV [SA-ER]).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

59

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Anmeldung und erfolgreicher Abschluss des UX001-CL201 (NCT01517880)-Protokolls ODER (für 10 behandlungsnaive Probanden):

    • Eine bestätigte Diagnose einer GNE-Myopathie haben
    • Im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren
    • Während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT; Orthesen und Hilfsmittel erlaubt) ≥ 200 Meter und < 80 % des vorhergesagten Normalwertes gehen können
  • Muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren
  • Muss bereit und in der Lage sein, alle Studienverfahren einzuhalten
  • Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die sich seit mindestens zwei Jahren in der Menopause befinden oder mindestens ein Jahr vor Baseline eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats (außer SA-ER-Tabletten) zur Behandlung der GNE-Myopathie
  • Einnahme von N-Acetyl-D-Mannosamin (ManNAc) oder ähnlichen SA-produzierenden Verbindungen
  • Schwanger oder stillend zu Studienbeginn oder geplant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
  • Hatte eine Überempfindlichkeit gegen SA oder seine Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Subjekt einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt
  • Vorliegen von Komorbiditäten, einschließlich instabiler Erkrankungen des Hauptorgansystems, die nach Meinung des Prüfarztes das Subjekt einem erhöhten Risiko für Komplikationen aussetzen, die Studienteilnahme oder -einhaltung beeinträchtigen oder die Studienziele verfälschen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Crossover-Teilnehmer

Teilnehmer, die die 48-wöchige Studie (UX001-CL201; NCT01517880) abschlossen, wurden in Teil I der Studie aufgenommen:

  • Teil I: Die Teilnehmer setzten 12 Wochen lang 6 g/Tag SA-ER fort
  • Teil II: 12 g/Tag SA (1,5 g SA-ER und 1,5 g SA-IR Behandlung 4 mal täglich [QID]) für 36 Monate
  • Teil III: 6 g/Tag oder 12 g/Tag SA (sowohl SA-ER als auch SA-IR)
  • Teil IV: 6 g/Tag oder 12 g/Tag SA (nur SA-ER)
Arzneimittel: SA-ER 500 mg
orale Tabletten
Arzneimittel: SA-IR 500 mg
orale Kapseln
EXPERIMENTAL: Naive Teilnehmer

Behandlungsnaive Teilnehmer mit GNE-Myopathie wurden in Teil II der Studie aufgenommen:

  • Teil II: 12 g/Tag SA (1,5 g SA-ER und 1,5 g SA-IR Behandlung QID) für 36 Monate
  • Teil III: 6 g/Tag oder 12 g/Tag SA (sowohl SA-ER als auch SA-IR)
  • Teil IV: 6 g/Tag oder 12 g/Tag SA (nur SA-ER)
Arzneimittel: SA-ER 500 mg
orale Tabletten
Arzneimittel: SA-IR 500 mg
orale Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und TEAEs, die zum Abbruch führen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 1170,0 (170,2) Tage für Crossover-Teilnehmer und 897 (380) Tage für naive Teilnehmer
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Ein schwerwiegendes UE (SAE) ist ein UE, das bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ereignisse führt: Tod, ein lebensbedrohliches UE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler. TEAEs umfassen alle unerwünschten Ereignisse, die bei oder nach der ersten Dosis der Studienmedikation beginnen, oder unerwünschte Ereignisse, die vor der ersten Dosis der Studienmedikation vorhanden sind, deren Schwere oder Beziehung jedoch nach der ersten Dosis der Studienmedikation bis einschließlich 30 zunimmt Tage nach dem letzten Dosierungsdatum der Studienmedikation. TEAEs wurden als leicht (Grad 1), mäßig (Grad 2), schwer (Grad 3), lebensbedrohlich (Grad 4) oder Tod (Grad 5) eingestuft. Die Beziehung zwischen TEAE und der Studienmedikation wurde als „nicht verwandt“, „möglicherweise verwandt“ oder „wahrscheinlich verwandt“ eingestuft.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 1170,0 (170,2) Tage für Crossover-Teilnehmer und 897 (380) Tage für naive Teilnehmer
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen, körperliche und neurologische Untersuchungsbefunde und Laborauswertungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 1170,0 (170,2) Tage für Crossover-Teilnehmer und 897 (380) Tage für naive Teilnehmer
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 1170,0 (170,2) Tage für Crossover-Teilnehmer und 897 (380) Tage für naive Teilnehmer
Intervallhistorie: Hat der Teilnehmer seit dem letzten Studienbesuch neue Erkrankungen oder Verschlechterungen einer bestehenden Erkrankung erfahren?
Zeitfenster: Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, Studienende
Jede Intervallanamnese sollte alle Anzeichen, Symptome oder Ereignisse (z. B. Stürze, Änderungen der Medikation oder Therapien) aufzeichnen, die der Teilnehmer seit dem vorherigen Studienbesuch erlebt hat und die nicht mit Studienverfahren in Zusammenhang standen, die bei früheren Studienbesuchen oder durchgeführt wurden Medikament studieren. Die Intervallanamnese kann eine Verschlimmerung oder Verbesserung bestehender Erkrankungen (einschließlich der klinischen Manifestationen einer GNE-Myopathie) beinhalten, die die Teilnahme an der Studie und die Sicherheit beeinträchtigt und/oder die Leistung von Funktionsbewertungen positiv oder negativ beeinflusst haben könnten.
Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, Studienende
Intervallhistorie: Hat der Teilnehmer seit dem Studienbesuch mit der Einnahme neuer Medikamente begonnen oder Medikamente abgesetzt?
Zeitfenster: Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, Studienende
Jede Intervallanamnese sollte alle Anzeichen, Symptome oder Ereignisse (z. B. Stürze, Änderungen der Medikation oder Therapien) aufzeichnen, die der Teilnehmer seit dem vorherigen Studienbesuch erlebt hat und die nicht mit Studienverfahren in Zusammenhang standen, die bei früheren Studienbesuchen oder durchgeführt wurden Medikament studieren. Die Intervallanamnese kann eine Verschlimmerung oder Verbesserung bestehender Erkrankungen (einschließlich der klinischen Manifestationen einer GNE-Myopathie) beinhalten, die die Teilnahme an der Studie und die Sicherheit beeinträchtigt und/oder die Leistung von Funktionsbewertungen positiv oder negativ beeinflusst haben könnten.
Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, Studienende
Intervallhistorie: Hat der Teilnehmer seit dem letzten Studienbesuch begonnen, eine neue Therapie zu erhalten oder eine Therapie abgebrochen?
Zeitfenster: Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, Studienende
Jede Intervallanamnese sollte alle Anzeichen, Symptome oder Ereignisse (z. B. Stürze, Änderungen der Medikation oder Therapien) aufzeichnen, die der Teilnehmer seit dem vorherigen Studienbesuch erlebt hat und die nicht mit Studienverfahren in Zusammenhang standen, die bei früheren Studienbesuchen oder durchgeführt wurden Medikament studieren. Die Intervallanamnese kann eine Verschlimmerung oder Verbesserung bestehender Erkrankungen (einschließlich der klinischen Manifestationen einer GNE-Myopathie) beinhalten, die die Teilnahme an der Studie und die Sicherheit beeinträchtigt und/oder die Leistung von Funktionsbewertungen positiv oder negativ beeinflusst haben könnten.
Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, Studienende
Intervallverlauf: Typische Anzahl von Stürzen pro Jahr
Zeitfenster: Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, Studienende
Jede Intervallanamnese sollte alle Anzeichen, Symptome oder Ereignisse (z. B. Stürze, Änderungen der Medikation oder Therapien) aufzeichnen, die der Teilnehmer seit dem vorherigen Studienbesuch erlebt hat und die nicht mit Studienverfahren in Zusammenhang standen, die bei früheren Studienbesuchen oder durchgeführt wurden Medikament studieren. Die Intervallanamnese kann eine Verschlimmerung oder Verbesserung bestehender Erkrankungen (einschließlich der klinischen Manifestationen einer GNE-Myopathie) beinhalten, die die Teilnahme an der Studie und die Sicherheit beeinträchtigt und/oder die Leistung von Funktionsbewertungen positiv oder negativ beeinflusst haben könnten.
Teil I: Baseline (Studie UX001-CL201, Woche 48), Monat 6; Teil II-IV: Baseline, Monate 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, Studienende

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

4. Juni 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

14. Februar 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

14. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

12. April 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

11. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2018

Zuletzt verifiziert

1. März 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX001-CL202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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