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高剂量唾液酸缓释 (SA-ER) 片剂和唾液酸速释 (SA-IR) 胶囊对氨基葡萄糖 (UDP-N-乙酰基)-2-差向异构酶 (GNE) 患者的开放标签 2 期扩展研究) 肌病

2018年3月16日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

一项评估唾液酸缓释 (SA-ER) 片剂和唾液酸速释 (SA-IR) 胶囊在 GNE 肌病或遗传性包涵体肌病患者中的长期安全性和有效性的开放标签 2 期扩展研究

该研究的安全性目标是： 评估 SA-ER 治疗对先前接受 SA-ER 剂量为 6 克/天的 GNE 肌病参与者的额外长期安全性（第 I 部分）；评估 12 克/天 SA（通过 1.5 克 SA-ER 片剂和 1.5 克 SA-IR 胶囊给药，每天 4 次）在 6 个月治疗期间治疗 GNE 肌病（第二部分）参与者的安全性；评估 6 克/天和 12 克/天的 SA 治疗的安全性（第 III 部分 [SA-ER/SA-IR] 和第 IV 部分 [SA-ER]）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

59

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • Hadassah University Hospital
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • NYU Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 注册并成功完成 UX001-CL201 (NCT01517880) 方案或（针对 10 名未接受过治疗的受试者）：

    • 确诊 GNE 肌病
    • 18岁-65岁，含
    • 在 6 分钟步行测试（6MWT；允许使用矫形器和辅助设备）期间，能够步行 ≥ 200 米且< 80% 的预计正常值
  • 必须愿意并能够在研究的性质得到解释后以及任何与研究相关的程序之前提供书面的、签署的知情同意书
  • 必须愿意并能够遵守所有学习程序
  • 性活跃的受试者在参与研究时必须愿意使用可接受的避孕方法
  • 有生育能力的女性必须在基线时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验。 被认为不具有生育潜力的女性包括已绝经至少两年，或在基线前至少一年进行过输卵管结扎，或进行过全子宫切除术的女性

排除标准：

  • 使用任何研究产品（SA-ER 片剂除外）治疗 GNE 肌病
  • 摄入 N-乙酰基-D-甘露糖胺 (ManNAc) 或类似的产生 SA 的化合物
  • 在基线时怀孕或哺乳或计划在研究期间的任何时间怀孕（自己或伴侣）
  • 对 SA 或其赋形剂有过任何超敏反应，根据研究者的判断，这会增加受试者发生不良反应的风险
  • 有任何并存病症，包括研究者认为不稳定的主要器官系统疾病，使受试者发生并发症的风险增加，干扰研究参与或依从性，或混淆研究目标。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机
  • 介入模型：跨界
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：交叉参与者

完成为期 48 周的研究（UX001-CL201；NCT01517880）的参与者被纳入研究的第一部分：

  • 第一部分：参与者继续服用 6 克/天的 SA-ER，持续 12 周
  • 第二部分：12 克/天 SA（1.5 克 SA-ER 和 1.5 克 SA-IR 治疗，每天 4 次 [QID]），持续 36 个月
  • 第 III 部分：6 克/天或 12 克/天 SA（SA-ER 和 SA-IR）
  • 第 IV 部分：6 克/天或 12 克/天 SA（仅限 SA-ER）
药品：SA-ER 500 毫克
口服片剂
药品：SA-IR 500 毫克
口服胶囊
实验性的：天真的参与者

未经治疗的 GNE 肌病参与者被纳入研究的第二部分：

  • 第二部分：12 克/天 SA（1.5 克 SA-ER 和 1.5 克 SA-IR 治疗 QID），持续 36 个月
  • 第 III 部分：6 克/天或 12 克/天 SA（SA-ER 和 SA-IR）
  • 第 IV 部分：6 克/天或 12 克/天 SA（仅限 SA-ER）
药品：SA-ER 500 毫克
口服片剂
药品：SA-IR 500 毫克
口服胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和导致停药的 TEAE 的参与者人数
大体时间：从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药后 30 天。交叉参与者的平均 (SD) 治疗持续时间为 1170.0 (170.2) 天，天真的参与者为 897 (380) 天
不良事件 (AE) 定义为任何不良的医学事件，无论是否被认为与药物有关。 严重 AE (SAE) 是在任何剂量下都会导致以下任何情况的 AE：死亡，危及生命的 AE；住院治疗或延长现有住院治疗；进行正常生活功能的能力持续或严重丧失或严重受损；先天性异常/出生缺陷。 TEAE 包括在研究药物首次给药时或之后开始的所有不良事件，或在研究药物首次给药之前存在的不良事件，但它们的严重性或相关性在研究药物首次给药后增加直至并包括 30最终研究药物给药日期后的天数。 TEAE 分为轻度（1 级）、中度（2 级）、重度（3 级）、危及生命（4 级）或死亡（5 级）。 TEAE 与研究药物的关系被分类为不相关、可能相关或可能相关。
从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药后 30 天。交叉参与者的平均 (SD) 治疗持续时间为 1170.0 (170.2) 天，天真的参与者为 897 (380) 天
生命体征、身体和神经系统检查结果和实验室评估相对于基线的临床显着变化
大体时间：从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药后 30 天。交叉参与者的平均 (SD) 治疗持续时间为 1170.0 (170.2) 天，天真的参与者为 897 (380) 天
从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药后 30 天。交叉参与者的平均 (SD) 治疗持续时间为 1170.0 (170.2) 天，天真的参与者为 897 (380) 天
间隔历史：自上次研究访问以来，参与者是否经历过任何新的病症或现有病症的恶化？
大体时间：第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 个月，研究终止
每个间隔历史旨在记录参与者自上次研究访问以来经历的与之前研究访问时执行的研究程序无关的任何体征、症状或事件（例如跌倒、药物或疗法的变化）或研究药物。 间隔史可能包括现有医疗条件的恶化或改善（包括 GNE 肌病的临床表现），这可能会干扰研究参与、安全性和/或对功能评估的性能产生积极或消极影响。
第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 个月，研究终止
间隔历史：自研究访问以来，参与者是否开始服用任何新药或停用任何药物？
大体时间：第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 个月，研究终止
每个间隔历史旨在记录参与者自上次研究访问以来经历的与之前研究访问时执行的研究程序无关的任何体征、症状或事件（例如跌倒、药物或疗法的变化）或研究药物。 间隔史可能包括现有医疗条件的恶化或改善（包括 GNE 肌病的临床表现），这可能会干扰研究参与、安全性和/或对功能评估的性能产生积极或消极影响。
第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 个月，研究终止
间隔历史：自上次研究访问以来，参与者是否开始接受任何新疗法或停止任何疗法？
大体时间：第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 个月，研究终止
每个间隔历史旨在记录参与者自上次研究访问以来经历的与之前研究访问时执行的研究程序无关的任何体征、症状或事件（例如跌倒、药物或疗法的变化）或研究药物。 间隔史可能包括现有医疗条件的恶化或改善（包括 GNE 肌病的临床表现），这可能会干扰研究参与、安全性和/或对功能评估的性能产生积极或消极影响。
第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 个月，研究终止
区间历史：每年跌倒的典型次数
大体时间：第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、6、12、18、24、30、36 个月，研究终止
每个间隔历史旨在记录参与者自上次研究访问以来经历的与之前研究访问时执行的研究程序无关的任何体征、症状或事件（例如跌倒、药物或疗法的变化）或研究药物。 间隔史可能包括现有医疗条件的恶化或改善（包括 GNE 肌病的临床表现），这可能会干扰研究参与、安全性和/或对功能评估的性能产生积极或消极影响。
第一部分：基线（研究 UX001-CL201 第 48 周），第 6 个月；第 II-IV 部分：基线，第 1、6、12、18、24、30、36 个月，研究终止

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年6月4日

初级完成 (实际的)

2017年2月14日

研究完成 (实际的)

2017年2月14日

研究注册日期

首次提交

2013年4月10日

首先提交符合 QC 标准的

2013年4月10日

首次发布 (估计)

2013年4月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年4月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年3月16日

最后验证

2018年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • UX001-CL202

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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