Открытое расширенное исследование фазы 2 более высоких доз таблеток сиаловой кислоты с пролонгированным высвобождением (SA-ER) и капсул с сиаловой кислотой с немедленным высвобождением (SA-IR) у пациентов с глюкозамин (UDP-N-ацетил)-2-эпимераза (GNE) ) Миопатия
16 марта 2018 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Открытое дополнительное исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности и эффективности таблеток с пролонгированным высвобождением сиаловой кислоты (SA-ER) и капсул с сиаловой кислотой с немедленным высвобождением (SA-IR) у пациентов с миопатией GNE или наследственной миопатией с включениями
Целями безопасности исследования являются: оценка дополнительной долгосрочной безопасности лечения SA-ER участников с миопатией GNE, ранее получавших SA-ER в дозе 6 г/день (Часть I); оценить безопасность 12 г/день SA (доставляемого в виде 1,5 г таблеток SA-ER и 1,5 г капсул SA-IR 4 раза в день) при лечении участников с миопатией GNE (Часть II) в течение 6-месячного периода лечения; оценить безопасность лечения СА как в дозе 6 г/день, так и в дозе 12 г/день (Часть III [SA-ER/SA-IR] и Часть IV [SA-ER]).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
59
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Регистрация и успешное завершение протокола UX001-CL201 (NCT01517880) ИЛИ (для 10 субъектов, ранее не получавших лечения):
- Подтвержденный диагноз миопатии ГНЭ
- Возраст от 18 до 65 лет включительно
- Способность пройти ≥ 200 метров и <80% от предполагаемой нормы во время 6-минутного теста ходьбы (6MWT; разрешены ортопедические и вспомогательные устройства)
- Должен быть готов и способен предоставить письменное подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до любых связанных с исследованием процедур.
- Должен быть готов и способен соблюдать все процедуры обучения
- Сексуально активные субъекты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный исходный тест на беременность и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают тех, кто находился в менопаузе в течение как минимум двух лет, или у которых была перевязка маточных труб по крайней мере за один год до исходного уровня, или у которых была тотальная гистерэктомия.
Критерий исключения:
- Использование любого исследуемого продукта (кроме таблеток SA-ER) для лечения миопатии ГНЭ
- Проглатывание N-ацетил-D-маннозамина (ManNAc) или аналогичных соединений, продуцирующих SA
- Беременность или кормление грудью на исходном уровне или планирование беременности (самостоятельно или от партнера) в любое время во время исследования
- Имела какую-либо повышенную чувствительность к СА или его вспомогательным веществам, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
- Наличие каких-либо сопутствующих заболеваний, включая нестабильные заболевания основных систем органов, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта повышенному риску осложнений, мешают участию в исследовании или его соблюдению или мешают целям исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: КРОССОВЕР
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Участники кроссовера
Участники, завершившие 48-недельное исследование (UX001-CL201; NCT01517880), были включены в часть I исследования:
|
оральные таблетки
оральные капсулы
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Наивные участники
Участники, ранее не получавшие лечения, с миопатией ГНЭ были включены в часть II исследования:
|
оральные таблетки
оральные капсулы
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), серьезными TEAE и TEAE, приведшими к прекращению лечения
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 1170,0 (170,2) дней для участников кроссовера и 897 (380) дней для наивных участников.
|
Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление, независимо от того, считается ли оно связанным с лекарственным средством или нет.
Серьезное НЯ (СНЯ) представляет собой НЯ, которое при любой дозе приводит к любому из следующего: смерть, угрожающее жизни НЯ; стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; стойкая или выраженная нетрудоспособность или существенное нарушение способности вести нормальную жизнедеятельность; врожденная аномалия/врожденный порок.
TEAE включают все нежелательные явления, которые начинаются во время или после приема первой дозы исследуемого препарата, или нежелательные явления, которые присутствуют до приема первой дозы исследуемого препарата, но их тяжесть или взаимосвязь усиливаются после приема первой дозы исследуемого препарата до 30 включительно. дней после последней даты приема исследуемого препарата.
TEAE классифицировались как легкие (1-я степень), умеренные (2-я степень), тяжелые (3-я степень), опасные для жизни (4-я степень) или смерть (5-я степень).
Связь TEAE с исследуемым препаратом классифицировали как не связанную, возможно связанную или вероятно связанную.
|
От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 1170,0 (170,2) дней для участников кроссовера и 897 (380) дней для наивных участников.
|
|
Клинически значимые изменения показателей жизнедеятельности, результатов физического и неврологического обследования и лабораторных оценок по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 1170,0 (170,2) дней для участников кроссовера и 897 (380) дней для наивных участников.
|
От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 1170,0 (170,2) дней для участников кроссовера и 897 (380) дней для наивных участников.
|
|
|
Интервальная история: Испытывал ли участник какие-либо новые состояния или обострения существующего состояния после последнего визита в рамках исследования?
Временное ограничение: Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, окончание исследования
|
История каждого интервала предназначалась для записи любых признаков, симптомов или событий (например, падений, изменений в лекарствах или методах лечения), испытанных участником после предыдущего исследовательского визита, которые не были связаны с процедурами исследования, выполненными во время предыдущих визитов или изучить препарат.
Интервальный анамнез мог включать обострение или улучшение существующих медицинских состояний (включая клинические проявления миопатии ГНЭ), которые могли помешать участию в исследовании, безопасности и/или положительно или отрицательно повлиять на выполнение функциональных оценок.
|
Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, окончание исследования
|
|
Интервальная история: начал ли участник принимать какие-либо новые лекарства или прекратил прием каких-либо лекарств после исследовательского визита?
Временное ограничение: Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, окончание исследования
|
История каждого интервала предназначалась для записи любых признаков, симптомов или событий (например, падений, изменений в лекарствах или методах лечения), испытанных участником после предыдущего исследовательского визита, которые не были связаны с процедурами исследования, выполненными во время предыдущих визитов или изучить препарат.
Интервальный анамнез мог включать обострение или улучшение существующих медицинских состояний (включая клинические проявления миопатии ГНЭ), которые могли помешать участию в исследовании, безопасности и/или положительно или отрицательно повлиять на выполнение функциональных оценок.
|
Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, окончание исследования
|
|
Интервальная история: Начал ли участник получать какую-либо новую терапию или прекратил какую-либо терапию с момента последнего визита в рамках исследования?
Временное ограничение: Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, окончание исследования
|
История каждого интервала предназначалась для записи любых признаков, симптомов или событий (например, падений, изменений в лекарствах или методах лечения), испытанных участником после предыдущего исследовательского визита, которые не были связаны с процедурами исследования, выполненными во время предыдущих визитов или изучить препарат.
Интервальный анамнез мог включать обострение или улучшение существующих медицинских состояний (включая клинические проявления миопатии ГНЭ), которые могли помешать участию в исследовании, безопасности и/или положительно или отрицательно повлиять на выполнение функциональных оценок.
|
Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, окончание исследования
|
|
Интервальная история: типичное количество падений в год
Временное ограничение: Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, окончание исследования
|
История каждого интервала предназначалась для записи любых признаков, симптомов или событий (например, падений, изменений в лекарствах или методах лечения), испытанных участником после предыдущего исследовательского визита, которые не были связаны с процедурами исследования, выполненными во время предыдущих визитов или изучить препарат.
Интервальный анамнез мог включать обострение или улучшение существующих медицинских состояний (включая клинические проявления миопатии ГНЭ), которые могли помешать участию в исследовании, безопасности и/или положительно или отрицательно повлиять на выполнение функциональных оценок.
|
Часть I: исходный уровень (исследование UX001-CL201, неделя 48), месяц 6; Часть II-IV: исходный уровень, месяцы 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, окончание исследования
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
4 июня 2013 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
14 февраля 2017 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
14 февраля 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 апреля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 апреля 2013 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
12 апреля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
11 апреля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 марта 2018 г.
Последняя проверка
1 марта 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UX001-CL202
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .