Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label fase 2-extensieonderzoek van siaalzuur-tabletten met verlengde afgifte (SA-ER) met hogere dosis en capsules met siaalzuur-onmiddellijke afgifte (SA-IR) bij patiënten met glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-epimerase (GNE ) Myopathie

16 maart 2018 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Een open-label fase 2-extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van siaalzuur-tabletten met verlengde afgifte (SA-ER) en siaalzuur-capsules met onmiddellijke afgifte (SA-IR) te evalueren bij patiënten met GNE-myopathie of myopathie met erfelijke inclusielichaampjes

De veiligheidsdoelstellingen van de studie zijn: evaluatie van de extra veiligheid op lange termijn van SA-ER-behandeling van deelnemers met GNE-myopathie die eerder werden behandeld met SA-ER in een dosis van 6 g/dag (Deel I); evalueer de veiligheid van 12 g /dag SA (toegediend door 1,5 g SA-ER-tabletten en 1,5 g SA-IR-capsules 4 keer per dag) bij de behandeling van deelnemers met GNE-myopathie (deel II) gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden; evalueer de veiligheid van SA-behandeling bij zowel 6 g/dag als 12 g/dag (Deel III [SA-ER/SA-IR] en Deel IV [SA-ER]).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

59

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Inschrijving in, en succesvolle afronding van het UX001-CL201 (NCT01517880) protocol OF (voor 10 niet eerder behandelde proefpersonen):

    • Een bevestigde diagnose van GNE-myopathie hebben
    • Leeftijd 18 -65 jaar, inclusief
    • In staat om ≥ 200 meter te lopen en < 80% van de voorspelde normaalwaarde tijdens de 6-minuten looptest (6MWT; orthesen en hulpmiddelen toegestaan)
  • Moet bereid en in staat zijn om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures
  • Moet bereid en in staat zijn om alle studieprocedures na te leven
  • Seksueel actieve proefpersonen moeten bereid zijn om tijdens deelname aan het onderzoek een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij baseline en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek. Tot de vrouwen die niet in de vruchtbare leeftijd worden gerekend, behoren degenen die al ten minste twee jaar in de menopauze zijn, of die ten minste een jaar voorafgaand aan de baseline een afbinding van de eileiders hebben ondergaan, of die een totale hysterectomie hebben ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van een onderzoeksproduct (anders dan SA-ER-tabletten) om GNE-myopathie te behandelen
  • Inname van N-acetyl-D-mannosamine (ManNAc) of vergelijkbare SA-producerende verbindingen
  • Zwanger of borstvoeding bij baseline of van plan om op enig moment tijdens het onderzoek zwanger te worden (zelf of partner).
  • Heeft enige overgevoeligheid voor SA of zijn hulpstoffen gehad die, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico op bijwerkingen geeft
  • Een comorbide aandoening hebben, waaronder onstabiele belangrijke orgaansysteemziekte(n) die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon een verhoogd risico op complicaties geven, deelname aan of naleving van het onderzoek belemmeren, of onderzoeksdoelstellingen in de war brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Crossover-deelnemers

Deelnemers die het 48 weken durende onderzoek (UX001-CL201; NCT01517880) voltooiden, namen deel aan deel I van het onderzoek:

  • Deel I: deelnemers gingen door met 6 g/dag SA-ER gedurende 12 weken
  • Deel II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER en 1,5 g SA-IR-behandeling 4 keer per dag [QID]) gedurende 36 maanden
  • Deel III: 6 g/dag of 12 g/dag SA (zowel SA-ER als SA-IR)
  • Deel IV: 6 g/dag of 12 g/dag SA (alleen SA-ER)
Geneesmiddel: SA-ER 500 mg
orale tabletten
Geneesmiddel: SA-IR 500 mg
orale capsules
EXPERIMENTEEL: Naïeve deelnemers

Niet eerder behandelde deelnemers met GNE-myopathie namen deel aan deel II van het onderzoek:

  • Deel II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER en 1,5 g SA-IR-behandeling QID) gedurende 36 maanden
  • Deel III: 6 g/dag of 12 g/dag SA (zowel SA-ER als SA-IR)
  • Deel IV: 6 g/dag of 12 g/dag SA (alleen SA-ER)
Geneesmiddel: SA-ER 500 mg
orale tabletten
Geneesmiddel: SA-IR 500 mg
orale capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling Emergent Adverse Events (TEAE's), ernstige TEAE's en TEAE's die leiden tot stopzetting
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot maximaal 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De gemiddelde (SD) duur van de behandeling was 1170,0 (170,2) dagen voor Crossover-deelnemers en 897 (380) dagen voor niet eerder behandelde deelnemers
Een ongewenst voorval (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. Een ernstige AE (SAE) is een AE die bij elke dosis resulteert in een van de volgende: overlijden, een levensbedreigende AE; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of significante onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. TEAE's omvatten alle bijwerkingen die beginnen op of na de eerste dosis studiemedicatie, of bijwerkingen die aanwezig zijn voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie, maar hun ernst of relatie toeneemt na de eerste dosis studiemedicatie tot en met 30 dagen na de laatste toedieningsdatum van de studiemedicatie. TEAE's werden beoordeeld als licht (graad 1), matig (graad 2), ernstig (graad 3), levensbedreigend (graad 4) of overlijden (graad 5). De relatie tussen TEAE en studiemedicatie werd geclassificeerd als niet gerelateerd, mogelijk gerelateerd of waarschijnlijk gerelateerd.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot maximaal 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De gemiddelde (SD) duur van de behandeling was 1170,0 (170,2) dagen voor Crossover-deelnemers en 897 (380) dagen voor niet eerder behandelde deelnemers
Klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies, bevindingen van lichamelijk en neurologisch onderzoek en laboratoriumevaluaties
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot maximaal 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De gemiddelde (SD) duur van de behandeling was 1170,0 (170,2) dagen voor Crossover-deelnemers en 897 (380) dagen voor niet eerder behandelde deelnemers
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot maximaal 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De gemiddelde (SD) duur van de behandeling was 1170,0 (170,2) dagen voor Crossover-deelnemers en 897 (380) dagen voor niet eerder behandelde deelnemers
Intervalgeschiedenis: heeft de deelnemer sinds het laatste studiebezoek nieuwe aandoeningen of verergeringen van een bestaande aandoening ervaren?
Tijdsspanne: Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studiebeëindiging
Elke intervalgeschiedenis was bedoeld om eventuele tekenen, symptomen of gebeurtenissen (bijv. vallen, veranderingen in medicatie of therapieën) vast te leggen die de deelnemer had ervaren sinds het eerdere studiebezoek en die geen verband hielden met de studieprocedure(s) die tijdens eerdere studiebezoeken of studie medicijn. Intervalgeschiedenis kan exacerbatie of verbetering van bestaande medische aandoeningen (inclusief de klinische manifestaties van GNE-myopathie) bevatten die de deelname aan het onderzoek, de veiligheid en/of een positieve of negatieve invloed op de uitvoering van functionele beoordelingen kunnen hebben.
Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studiebeëindiging
Intervalgeschiedenis: is de deelnemer begonnen met het innemen van nieuwe medicijnen of gestopt met medicijnen sinds het studiebezoek?
Tijdsspanne: Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studiebeëindiging
Elke intervalgeschiedenis was bedoeld om eventuele tekenen, symptomen of gebeurtenissen (bijv. vallen, veranderingen in medicatie of therapieën) vast te leggen die de deelnemer had ervaren sinds het eerdere studiebezoek en die geen verband hielden met de studieprocedure(s) die tijdens eerdere studiebezoeken of studie medicijn. Intervalgeschiedenis kan exacerbatie of verbetering van bestaande medische aandoeningen (inclusief de klinische manifestaties van GNE-myopathie) bevatten die de deelname aan het onderzoek, de veiligheid en/of een positieve of negatieve invloed op de uitvoering van functionele beoordelingen kunnen hebben.
Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studiebeëindiging
Intervalgeschiedenis: is de deelnemer begonnen met het ontvangen van een nieuwe therapie of is hij gestopt met therapieën sinds het laatste studiebezoek?
Tijdsspanne: Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studiebeëindiging
Elke intervalgeschiedenis was bedoeld om eventuele tekenen, symptomen of gebeurtenissen (bijv. vallen, veranderingen in medicatie of therapieën) vast te leggen die de deelnemer had ervaren sinds het eerdere studiebezoek en die geen verband hielden met de studieprocedure(s) die tijdens eerdere studiebezoeken of studie medicijn. Intervalgeschiedenis kan exacerbatie of verbetering van bestaande medische aandoeningen (inclusief de klinische manifestaties van GNE-myopathie) bevatten die de deelname aan het onderzoek, de veiligheid en/of een positieve of negatieve invloed op de uitvoering van functionele beoordelingen kunnen hebben.
Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studiebeëindiging
Intervalgeschiedenis: typisch aantal valpartijen per jaar
Tijdsspanne: Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studiebeëindiging
Elke intervalgeschiedenis was bedoeld om eventuele tekenen, symptomen of gebeurtenissen (bijv. vallen, veranderingen in medicatie of therapieën) vast te leggen die de deelnemer had ervaren sinds het eerdere studiebezoek en die geen verband hielden met de studieprocedure(s) die tijdens eerdere studiebezoeken of studie medicijn. Intervalgeschiedenis kan exacerbatie of verbetering van bestaande medische aandoeningen (inclusief de klinische manifestaties van GNE-myopathie) bevatten die de deelname aan het onderzoek, de veiligheid en/of een positieve of negatieve invloed op de uitvoering van functionele beoordelingen kunnen hebben.
Deel I: Baseline (onderzoek UX001-CL201 week 48), maand 6; Deel II-IV: Baseline, maanden 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studiebeëindiging

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

4 juni 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

14 februari 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

14 februari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

12 april 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 april 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 maart 2018

Laatst geverifieerd

1 maart 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UX001-CL202

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren