Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone fazy 2 dotyczące stosowania tabletek o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER) z większą dawką kwasu sialowego i kapsułek z kwasem sialowym o natychmiastowym uwalnianiu (SA-IR) u pacjentów z glukozaminą (UDP-N-acetylo)-2-epimerazą (GNE) ) Miopatia

16 marca 2018 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otwarte badanie rozszerzone fazy 2 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tabletek kwasu sialowego o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER) i kapsułek kwasu sialowego o natychmiastowym uwalnianiu (SA-IR) u pacjentów z miopatią GNE lub dziedziczną miopatią ciałek wtrętowych

Celem badania dotyczącym bezpieczeństwa jest: ocena dodatkowego długoterminowego bezpieczeństwa leczenia SA-ER uczestników z miopatią GNE leczonych wcześniej SA-ER w dawce 6 g/dzień (Część I); ocenić bezpieczeństwo 12g SA-ER/dobę (dostarczane przez 1,5g tabletek SA-ER i 1,5g kapsułek SA-IR 4 razy dziennie) w leczeniu uczestników z miopatią GNE (Część II) w ciągu 6-miesięcznego okresu leczenia; ocenić bezpieczeństwo leczenia SA zarówno w dawce 6 g/dzień, jak i 12 g/dzień (Część III [SA-ER/SA-IR] i Część IV [SA-ER]).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

59

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rejestracja i pomyślne ukończenie protokołu UX001-CL201 (NCT01517880) LUB (dla 10 wcześniej nieleczonych pacjentów):

    • Mieć potwierdzoną diagnozę miopatii GNE
    • Wiek 18 -65 lat włącznie
    • Zdolność do przejścia ≥ 200 metrów i < 80% przewidywanej normy podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT; dozwolone ortezy i urządzenia wspomagające)
  • Musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
  • Musi być chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w okresie menopauzy przez co najmniej dwa lata lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed punktem wyjściowym lub które przeszły całkowitą histerektomię

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (innego niż tabletki SA-ER) w leczeniu miopatii GNE
  • Spożycie N-acetylo-D-mannozaminy (ManNAc) lub podobnych związków wytwarzających SA
  • Ciąża lub karmienie piersią na początku badania lub planowanie zajścia w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania
  • Miał jakąkolwiek nadwrażliwość na SA lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża osobę na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  • Mieć jakiekolwiek współistniejące schorzenia, w tym niestabilne choroby głównych narządów, które w opinii badacza narażają uczestnika na zwiększone ryzyko powikłań, przeszkadzają w uczestnictwie w badaniu lub jego przestrzeganiu lub zakłócają cele badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Uczestnicy crossoveru

Uczestnicy, którzy ukończyli 48-tygodniowe badanie (UX001-CL201; NCT01517880) zostali włączeni do części I badania:

  • Część I: uczestnicy kontynuowali przyjmowanie SA-ER w dawce 6 g/dzień przez 12 tygodni
  • Część II: 12 g/dzień SA (kuracja 1,5 g SA-ER i 1,5 g SA-IR 4 razy dziennie [QID]) przez 36 miesięcy
  • Część III: 6 g/dzień lub 12 g/dzień SA (zarówno SA-ER jak i SA-IR)
  • Część IV: 6 g/dzień lub 12 g/dzień SA (tylko SA-ER)
Lek: SA-ER 500 mg
tabletki doustne
Lek: SA-IR 500 mg
kapsułki doustne
EKSPERYMENTALNY: Naiwni uczestnicy

Nieleczonych wcześniej uczestników z miopatią GNE włączono do Części II badania:

  • Część II: 12 g/dzień SA (kuracja 1,5 g SA-ER i 1,5 g SA-IR QID) przez 36 miesięcy
  • Część III: 6 g/dzień lub 12 g/dzień SA (zarówno SA-ER jak i SA-IR)
  • Część IV: 6 g/dzień lub 12 g/dzień SA (tylko SA-ER)
Lek: SA-ER 500 mg
tabletki doustne
Lek: SA-IR 500 mg
kapsułki doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE), poważnych TEAE i TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 1170,0 (170,2) dni dla uczestników crossover i 897 (380) dni dla uczestników naiwnych
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy jest ono związane z lekiem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane, które przy dowolnej dawce powoduje którekolwiek z następujących zdarzeń: śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; uporczywa lub znacząca niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; wrodzona anomalia/wada wrodzona. TEAE obejmują wszystkie zdarzenia niepożądane, które rozpoczynają się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku, lub zdarzenia niepożądane, które występują przed pierwszą dawką badanego leku, ale ich nasilenie lub związek wzrasta po pierwszej dawce badanego leku do 30 włącznie dni po ostatecznej dacie podania badanego leku. TEAE zostały ocenione jako łagodne (stopień 1), umiarkowane (stopień 2), ciężkie (stopień 3), zagrażające życiu (stopień 4) lub zgon (stopień 5). Związek TEAE z badanym lekiem został sklasyfikowany jako niezwiązany, prawdopodobnie związany lub prawdopodobnie związany.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 1170,0 (170,2) dni dla uczestników crossover i 897 (380) dni dla uczestników naiwnych
Klinicznie istotne zmiany w zakresie parametrów życiowych, wyników badań fizykalnych i neurologicznych oraz ocen laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 1170,0 (170,2) dni dla uczestników crossover i 897 (380) dni dla uczestników naiwnych
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 1170,0 (170,2) dni dla uczestników crossover i 897 (380) dni dla uczestników naiwnych
Historia interwałowa: Czy od ostatniej wizyty studyjnej uczestnik doświadczył jakichkolwiek nowych dolegliwości lub zaostrzeń istniejącej choroby?
Ramy czasowe: Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, zakończenie badania
Każda historia interwałów miała na celu odnotowanie wszelkich objawów przedmiotowych, podmiotowych lub zdarzeń (np. badany lek. Historia interwału mogła obejmować zaostrzenie lub poprawę istniejących schorzeń (w tym klinicznych objawów miopatii GNE), które mogły zakłócać udział w badaniu, bezpieczeństwo i/lub pozytywnie lub negatywnie wpływać na wyniki oceny czynnościowej.
Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, zakończenie badania
Historia interwałów: Czy uczestnik zaczął przyjmować jakieś nowe leki lub odstawił jakiekolwiek leki od czasu wizyty studyjnej?
Ramy czasowe: Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, zakończenie badania
Każda historia interwałów miała na celu odnotowanie wszelkich objawów przedmiotowych, podmiotowych lub zdarzeń (np. badany lek. Historia interwału mogła obejmować zaostrzenie lub poprawę istniejących schorzeń (w tym klinicznych objawów miopatii GNE), które mogły zakłócać udział w badaniu, bezpieczeństwo i/lub pozytywnie lub negatywnie wpływać na wyniki oceny czynnościowej.
Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, zakończenie badania
Historia interwałów: Czy uczestnik zaczął otrzymywać jakąkolwiek nową terapię lub przerwał jakiekolwiek terapie od ostatniej wizyty studyjnej?
Ramy czasowe: Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, zakończenie badania
Każda historia interwałów miała na celu odnotowanie wszelkich objawów przedmiotowych, podmiotowych lub zdarzeń (np. badany lek. Historia interwału mogła obejmować zaostrzenie lub poprawę istniejących schorzeń (w tym klinicznych objawów miopatii GNE), które mogły zakłócać udział w badaniu, bezpieczeństwo i/lub pozytywnie lub negatywnie wpływać na wyniki oceny czynnościowej.
Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, zakończenie badania
Historia interwałów: typowa liczba upadków w ciągu roku
Ramy czasowe: Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, zakończenie badania
Każda historia interwałów miała na celu odnotowanie wszelkich objawów przedmiotowych, podmiotowych lub zdarzeń (np. badany lek. Historia interwału mogła obejmować zaostrzenie lub poprawę istniejących schorzeń (w tym klinicznych objawów miopatii GNE), które mogły zakłócać udział w badaniu, bezpieczeństwo i/lub pozytywnie lub negatywnie wpływać na wyniki oceny czynnościowej.
Część I: Wartość wyjściowa (badanie UX001-CL201 tydzień 48), miesiąc 6; Część II-IV: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, zakończenie badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

4 czerwca 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

14 lutego 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

14 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

12 kwietnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX001-CL202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Miopatia GNE

Badania kliniczne na SA-ER 500 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj