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Un estudio de extensión de fase 2 de etiqueta abierta de dosis más altas de tabletas de liberación prolongada de ácido siálico (SA-ER) y cápsulas de liberación inmediata de ácido siálico (SA-IR) en pacientes con glucosamina (UDP-N-acetil)-2-epimerasa (GNE) ) miopatía

16 de marzo de 2018 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio abierto de extensión de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de las tabletas de ácido siálico de liberación prolongada (SA-ER) y las cápsulas de ácido siálico de liberación inmediata (SA-IR) en pacientes con miopatía GNE o miopatía hereditaria con cuerpos de inclusión

Los objetivos de seguridad del estudio son: evaluar la seguridad adicional a largo plazo del tratamiento con SA-ER de participantes con miopatía GNE tratados previamente con SA-ER a una dosis de 6 g/día (Parte I); evaluar la seguridad de 12 g/día de SA (entregados en 1,5 g de tabletas SA-ER y 1,5 g de cápsulas SA-IR 4 veces al día) en el tratamiento de participantes con miopatía GNE (Parte II) durante un período de tratamiento de 6 meses; evaluar la seguridad del tratamiento con SA tanto a 6 g/día como a 12 g/día (Parte III [SA-ER/SA-IR] y Parte IV [SA-ER]).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

59

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Inscripción y finalización exitosa del protocolo UX001-CL201 (NCT01517880) O (para 10 sujetos sin tratamiento previo):

    • Tener un diagnóstico confirmado de miopatía GNE
    • De 18 a 65 años de edad, ambos inclusive
    • Capaz de caminar ≥ 200 metros y < 80 % de lo normal predicho durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT; dispositivos ortopédicos y de asistencia permitidos)
  • Debe estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  • Debe estar dispuesto y ser capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
  • Los sujetos sexualmente activos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo aceptable mientras participan en el estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio. Las mujeres que no se consideran en edad fértil incluyen aquellas que han estado en la menopausia durante al menos dos años, o que se han sometido a una ligadura de trompas al menos un año antes del inicio, o que se han sometido a una histerectomía total

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier producto en investigación (que no sean tabletas SA-ER) para tratar la miopatía GNE
  • Ingestión de N-acetil-D-manosamina (ManNAc) o compuestos similares que producen SA
  • Embarazada o amamantando al inicio o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio
  • Ha tenido hipersensibilidad a SA o sus excipientes que, a juicio del investigador, coloca al sujeto en mayor riesgo de efectos adversos.
  • Tener cualquier afección comórbida, incluidas enfermedades inestables de los principales órganos y sistemas que, en opinión del investigador, coloca al sujeto en un mayor riesgo de complicaciones, interfiere con la participación o el cumplimiento del estudio, o confunde los objetivos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Participantes cruzados

Los participantes que completaron el estudio de 48 semanas (UX001-CL201; NCT01517880) se inscribieron en la Parte I del estudio:

  • Parte I: los participantes continuaron con 6 g/día de SA-ER durante 12 semanas
  • Parte II: 12 g/día SA (1,5 g de SA-ER y 1,5 g de tratamiento SA-IR 4 veces al día [QID]) durante 36 meses
  • Parte III: 6 g/día o 12 g/día SA (tanto SA-ER como SA-IR)
  • Parte IV: 6 g/día o 12 g/día SA (solo SA-ER)
Droga: SA-ER 500 mg
tabletas orales
Droga: SA-IR 500 mg
cápsulas orales
EXPERIMENTAL: Participantes ingenuos

Los participantes sin tratamiento previo con miopatía GNE se inscribieron en la Parte II del estudio:

  • Parte II: 12 g/día SA (1,5 g de SA-ER y 1,5 g de tratamiento SA-IR QID) durante 36 meses
  • Parte III: 6 g/día o 12 g/día SA (tanto SA-ER como SA-IR)
  • Parte IV: 6 g/día o 12 g/día SA (solo SA-ER)
Droga: SA-ER 500 mg
tabletas orales
Droga: SA-IR 500 mg
cápsulas orales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves y TEAE que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La duración media (DE) del tratamiento fue de 1170,0 (170,2) días para los participantes cruzados y de 897 (380) días para los participantes sin tratamiento previo
Un evento adverso (EA) se define como cualquier evento médico adverso, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento. Un EA grave (SAE) es un EA que a cualquier dosis resulta en cualquiera de los siguientes: muerte, un EA potencialmente mortal; hospitalización de pacientes internados o prolongación de la hospitalización existente; incapacidad persistente o significativa o alteración sustancial de la capacidad para realizar las funciones normales de la vida; una anomalía congénita/defecto de nacimiento. Los TEAE incluyen todos los eventos adversos que comienzan en o después de la primera dosis del medicamento del estudio, o los eventos adversos que están presentes antes de la primera dosis del medicamento del estudio, pero su gravedad o relación aumenta después de la primera dosis del medicamento del estudio hasta 30 días después de la fecha de dosificación final del medicamento del estudio. Los TEAE se clasificaron como leves (grado 1), moderados (grado 2), graves (grado 3), potencialmente mortales (grado 4) o mortales (grado 5). La relación de TEAE con la medicación del estudio se clasificó como no relacionada, posiblemente relacionada o probablemente relacionada.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La duración media (DE) del tratamiento fue de 1170,0 (170,2) días para los participantes cruzados y de 897 (380) días para los participantes sin tratamiento previo
Cambios clínicamente significativos desde el inicio en signos vitales, hallazgos de exámenes físicos y neurológicos y evaluaciones de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La duración media (DE) del tratamiento fue de 1170,0 (170,2) días para los participantes cruzados y de 897 (380) días para los participantes sin tratamiento previo
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La duración media (DE) del tratamiento fue de 1170,0 (170,2) días para los participantes cruzados y de 897 (380) días para los participantes sin tratamiento previo
Historial del intervalo: ¿Ha experimentado el participante alguna condición nueva o exacerbaciones de una condición existente desde la última visita del estudio?
Periodo de tiempo: Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, terminación del estudio
Cada historial de intervalo estaba destinado a registrar cualquier signo, síntoma o evento (p. ej., caídas, cambios en los medicamentos o terapias) experimentado por el participante desde la visita anterior del estudio que no estaba relacionado con los procedimientos del estudio realizados en las visitas anteriores del estudio o fármaco de estudio. El historial del intervalo puede haber incluido una exacerbación o mejoría de las condiciones médicas existentes (incluidas las manifestaciones clínicas de la miopatía GNE) que podrían haber interferido con la participación en el estudio, la seguridad y/o un impacto positivo o negativo en el desempeño de las evaluaciones funcionales.
Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, terminación del estudio
Historial de intervalos: ¿Ha comenzado el participante a tomar algún medicamento nuevo o ha interrumpido algún medicamento desde la visita del estudio?
Periodo de tiempo: Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, terminación del estudio
Cada historial de intervalo estaba destinado a registrar cualquier signo, síntoma o evento (p. ej., caídas, cambios en los medicamentos o terapias) experimentado por el participante desde la visita anterior del estudio que no estaba relacionado con los procedimientos del estudio realizados en las visitas anteriores del estudio o fármaco de estudio. El historial del intervalo puede haber incluido una exacerbación o mejoría de las condiciones médicas existentes (incluidas las manifestaciones clínicas de la miopatía GNE) que podrían haber interferido con la participación en el estudio, la seguridad y/o un impacto positivo o negativo en el desempeño de las evaluaciones funcionales.
Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, terminación del estudio
Historial de intervalos: ¿Ha comenzado el participante a recibir alguna terapia nueva o ha interrumpido alguna terapia desde la última visita del estudio?
Periodo de tiempo: Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, terminación del estudio
Cada historial de intervalo estaba destinado a registrar cualquier signo, síntoma o evento (p. ej., caídas, cambios en los medicamentos o terapias) experimentado por el participante desde la visita anterior del estudio que no estaba relacionado con los procedimientos del estudio realizados en las visitas anteriores del estudio o fármaco de estudio. El historial del intervalo puede haber incluido una exacerbación o mejoría de las condiciones médicas existentes (incluidas las manifestaciones clínicas de la miopatía GNE) que podrían haber interferido con la participación en el estudio, la seguridad y/o un impacto positivo o negativo en el desempeño de las evaluaciones funcionales.
Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, terminación del estudio
Historial de intervalos: número típico de caídas por año
Periodo de tiempo: Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, finalización del estudio
Cada historial de intervalo estaba destinado a registrar cualquier signo, síntoma o evento (p. ej., caídas, cambios en los medicamentos o terapias) experimentado por el participante desde la visita anterior del estudio que no estaba relacionado con los procedimientos del estudio realizados en las visitas anteriores del estudio o fármaco de estudio. El historial del intervalo puede haber incluido una exacerbación o mejoría de las condiciones médicas existentes (incluidas las manifestaciones clínicas de la miopatía GNE) que podrían haber interferido con la participación en el estudio, la seguridad y/o un impacto positivo o negativo en el desempeño de las evaluaciones funcionales.
Parte I: Línea de base (Estudio UX001-CL201 Semana 48), Mes 6; Parte II-IV: línea de base, meses 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, finalización del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

4 de junio de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

14 de febrero de 2017

Finalización del estudio (ACTUAL)

14 de febrero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de abril de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

12 de abril de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

11 de abril de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2018

Última verificación

1 de marzo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UX001-CL202

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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