Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen etikett fase 2 utvidelsesstudie av høyere dose sialinsyre-forlenget frigjøring (SA-ER) tabletter og sialinsyre-umiddelbar frigjøring (SA-IR) kapsler hos pasienter med glukosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase (GNE) ) Myopati

16. mars 2018 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En åpen fase 2 utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Sialic Acid-Extended Release (SA-ER) tabletter og Sialic Acid-umiddelbar frigjøring (SA-IR) kapsler hos pasienter med GNE-myopati eller arvelig inklusjonskroppsmyopati

Sikkerhetsmålene for studien er å: evaluere ytterligere langsiktig sikkerhet ved SA-ER-behandling av deltakere med GNE-myopati tidligere behandlet med SA-ER i en dose på 6g/dag (del I); evaluere sikkerheten til 12g/dag SA (levert med 1,5g SA-ER-tabletter og 1,5g SA-IR-kapsler 4 ganger per dag) i behandlingen av deltakere med GNE-myopati (del II) over en 6 måneders behandlingsperiode; vurdere sikkerheten til SA-behandling ved både 6g/dag og 12 g/dag (del III [SA-ER/SA-IR] og del IV [SA-ER]).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Påmelding til og vellykket gjennomføring av UX001-CL201 (NCT01517880) protokollen ELLER (for 10 behandlingsnaive personer):

    • Har en bekreftet diagnose GNE Myopati
    • I alderen 18-65 år, inkludert
    • Kan gå ≥ 200 meter og < 80 % av antatt normal under 6-minutters gangtest (6MWT; ortotika og hjelpemidler tillatt)
  • Må være villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens art er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer
  • Må være villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer
  • Seksuelt aktive personer må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens de deltar i studien
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien. Kvinner som anses som ikke i fertil alder inkluderer de som har vært i overgangsalder i minst to år, eller har hatt tubal ligering minst ett år før baseline, eller som har hatt total hysterektomi

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (annet enn SA-ER-tabletter) for å behandle GNE-myopati
  • Svelging av N-acetyl-D-mannosamin (ManNAc) eller lignende SA-produserende forbindelser
  • Gravid eller ammer ved baseline eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien
  • Har hatt noen overfølsomhet overfor SA eller dets hjelpestoffer som, etter etterforskerens vurdering, gir forsøkspersonen økt risiko for bivirkninger
  • Har noen komorbide tilstander, inkludert ustabil(e) alvorlig(e) organsystemsykdom(er) som etter etterforskerens mening gir forsøkspersonen økt risiko for komplikasjoner, forstyrrer studiedeltakelse eller etterlevelse, eller forvirrer studiemålene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Crossover-deltakere

Deltakere som fullførte den 48 uker lange studien (UX001-CL201; NCT01517880) ble registrert i del I av studien:

  • Del I: Deltakerne fortsatte på 6 g/dag SA-ER i 12 uker
  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER og 1,5 g SA-IR-behandling 4 ganger per dag [QID]) i 36 måneder
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER og SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (kun SA-ER)
Legemiddel: SA-ER 500 mg
orale tabletter
Legemiddel: SA-IR 500 mg
orale kapsler
EKSPERIMENTELL: Naive deltakere

Behandlingsnaive deltakere med GNE-myopati ble registrert i del II av studien:

  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER og 1,5 g SA-IR behandling QID) i 36 måneder
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER og SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (kun SA-ER)
Legemiddel: SA-ER 500 mg
orale tabletter
Legemiddel: SA-IR 500 mg
orale kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), alvorlige TEAEs og TEAEs som fører til seponering
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til opptil 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig (SD) behandlingsvarighet var 1170,0 (170,2) dager for crossover-deltakere og 897 (380) dager for naive deltakere
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse, uansett om den anses medikamentrelatert eller ikke. En alvorlig AE (SAE) er en AE som ved enhver dose resulterer i ett av følgende: død, en livstruende AE; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; en medfødt anomali/fødselsdefekt. TEAE inkluderer alle uønskede hendelser som starter på eller etter den første dosen av studiemedisinen, eller bivirkninger som er tilstede før den første dosen av studiemedisinen, men deres alvorlighetsgrad eller forhold øker etter den første dosen med studiemedisin opp til og med 30. dager etter den endelige doseringsdatoen for studiemedisin. TEAE ble gradert som mild (grad 1), moderat (grad 2), alvorlig (grad 3), livstruende (grad 4) eller død (grad 5). TEAE-forhold til studiemedisin ble klassifisert som ikke relatert, muligens relatert eller sannsynligvis relatert.
Fra første dose studiemedisin til opptil 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig (SD) behandlingsvarighet var 1170,0 (170,2) dager for crossover-deltakere og 897 (380) dager for naive deltakere
Klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn, fysiske og nevrologiske undersøkelsesfunn og laboratorieevalueringer
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til opptil 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig (SD) behandlingsvarighet var 1170,0 (170,2) dager for crossover-deltakere og 897 (380) dager for naive deltakere
Fra første dose studiemedisin til opptil 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig (SD) behandlingsvarighet var 1170,0 (170,2) dager for crossover-deltakere og 897 (380) dager for naive deltakere
Intervallhistorie: Har deltakeren opplevd noen nye tilstander eller forverringer av en eksisterende tilstand siden siste studiebesøk?
Tidsramme: Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslutning
Hver intervallhistorie var ment å registrere eventuelle tegn, symptomer eller hendelser (f.eks. fall, endringer i medisiner eller terapier) som deltakeren har opplevd siden det forrige studiebesøket som ikke var relatert til studieprosedyre(r) utført ved tidligere studiebesøk eller studere stoffet. Intervallhistorie kan ha inkludert forverring eller forbedring av eksisterende medisinske tilstander (inkludert de kliniske manifestasjonene av GNE-myopati) som kan ha interferert med studiedeltakelse, sikkerhet og/eller positivt eller negativt påvirket ytelsen til funksjonelle vurderinger.
Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslutning
Intervallhistorie: Har deltakeren begynt å ta noen nye medisiner eller avbrutt noen medisiner siden studiebesøket?
Tidsramme: Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslutning
Hver intervallhistorie var ment å registrere eventuelle tegn, symptomer eller hendelser (f.eks. fall, endringer i medisiner eller terapier) som deltakeren har opplevd siden det forrige studiebesøket som ikke var relatert til studieprosedyre(r) utført ved tidligere studiebesøk eller studere stoffet. Intervallhistorie kan ha inkludert forverring eller forbedring av eksisterende medisinske tilstander (inkludert de kliniske manifestasjonene av GNE-myopati) som kan ha interferert med studiedeltakelse, sikkerhet og/eller positivt eller negativt påvirket ytelsen til funksjonelle vurderinger.
Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslutning
Intervallhistorie: Har deltakeren begynt å motta noen ny terapi eller avbrutt noen terapier siden siste studiebesøk?
Tidsramme: Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslutning
Hver intervallhistorie var ment å registrere eventuelle tegn, symptomer eller hendelser (f.eks. fall, endringer i medisiner eller terapier) som deltakeren har opplevd siden det forrige studiebesøket som ikke var relatert til studieprosedyre(r) utført ved tidligere studiebesøk eller studere stoffet. Intervallhistorie kan ha inkludert forverring eller forbedring av eksisterende medisinske tilstander (inkludert de kliniske manifestasjonene av GNE-myopati) som kan ha interferert med studiedeltakelse, sikkerhet og/eller positivt eller negativt påvirket ytelsen til funksjonelle vurderinger.
Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslutning
Intervallhistorie: Typisk antall fall per år
Tidsramme: Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieavslutning
Hver intervallhistorie var ment å registrere eventuelle tegn, symptomer eller hendelser (f.eks. fall, endringer i medisiner eller terapier) som deltakeren har opplevd siden det forrige studiebesøket som ikke var relatert til studieprosedyre(r) utført ved tidligere studiebesøk eller studere stoffet. Intervallhistorie kan ha inkludert forverring eller forbedring av eksisterende medisinske tilstander (inkludert de kliniske manifestasjonene av GNE-myopati) som kan ha interferert med studiedeltakelse, sikkerhet og/eller positivt eller negativt påvirket ytelsen til funksjonelle vurderinger.
Del I: Grunnlinje (Studie UX001-CL201 uke 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieavslutning

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

4. juni 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

14. februar 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

14. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

12. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2018

Sist bekreftet

1. mars 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX001-CL202

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på GNE Myopati

Kliniske studier på SA-ER 500 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere