Avoin 2. vaiheen jatkotutkimus korkeamman annoksen sialihappoa vapauttavista (SA-ER) tableteista ja siaalihappoa välittömästi vapauttavista (SA-IR) kapseleista potilailla, joilla on glukosamiinia (UDP-N-asetyyli)-2-epimeraasi (GNE) ) Myopatia
perjantai 16. maaliskuuta 2018 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Avoin vaiheen 2 jatkotutkimus, jolla arvioitiin pidennetyn vapautumisen sialihappotablettien (SA-ER) ja siaalihappoa välittömästi vapauttavien (SA-IR) kapseleiden pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on GNE-myopatia tai perinnöllinen inkluusiokehomyopatia
Tutkimuksen turvallisuustavoitteet ovat: arvioida SA-ER-hoidon pitkän aikavälin lisäturvallisuutta osallistujille, joilla on GNE-myopatia, joita on aiemmin hoidettu SA-ER:llä annoksella 6 g/vrk (osa I); arvioi 12 g/vrk SA:n turvallisuus (anna 1,5 g SA-ER-tabletteja ja 1,5 g SA-IR-kapseleita 4 kertaa päivässä) GNE-myopatiaa sairastavien osallistujien hoidossa (osa II) kuuden kuukauden hoitojakson aikana; arvioi SA-hoidon turvallisuus sekä annoksilla 6 g/vrk että 12 g/vrk (osa III [SA-ER/SA-IR] ja osa IV [SA-ER]).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
59
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ilmoittautuminen ja onnistunut UX001-CL201 (NCT01517880) -protokollan suorittaminen TAI (10 aiemmin hoitamattomalle henkilölle):
- Sinulla on vahvistettu GNE-myopatian diagnoosi
- 18-65-vuotiaat mukaan lukien
- Pystyy kävelemään ≥ 200 metriä ja < 80 % ennustetusta normaalista 6 minuutin kävelytestin aikana (6MWT; ortotiikka ja apuvälineet sallittu)
- On oltava halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
- Hänen tulee olla halukas ja kyettävä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä
- Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistuessaan
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään kaksi vuotta tai joilla on ollut munanjohdinsidonta vähintään vuosi ennen lähtötilannetta tai joille on tehty täydellinen kohdunpoisto
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa tutkimustuotteen (muiden kuin SA-ER-tablettien) käyttö GNE-myopatian hoitoon
- N-asetyyli-D-mannosamiinin (ManNAc) tai vastaavien SA:ta tuottavien yhdisteiden nieleminen
- Raskaana tai imettäessäsi lähtötilanteessa tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
- on ollut yliherkkyyttä SA:lle tai sen apuaineille, mikä tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
- Sinulla on muita samanaikaisia sairauksia, mukaan lukien epästabiilit merkittävät elinjärjestelmän sairaudet, jotka tutkijan mielestä lisäävät koehenkilön komplikaatioriskiä, häiritsevät tutkimukseen osallistumista tai noudattamista tai häiritsevät tutkimuksen tavoitteita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Crossoverin osallistujat
Osallistujat, jotka suorittivat 48 viikkoa kestäneen tutkimuksen (UX001-CL201; NCT01517880), otettiin mukaan tutkimuksen osaan I:
|
suun kautta otettavat tabletit
oraaliset kapselit
|
|
KOKEELLISTA: Naiivit osallistujat
Aiemmin hoitamattomat osallistujat, joilla oli GNE-myopatia, otettiin mukaan tutkimuksen osaan II:
|
suun kautta otettavat tabletit
oraaliset kapselit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE), vakavia TEAE-tapauksia ja TEAE-tapauksia, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta aina 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 1170,0 (170,2) päivää crossover-osallistujille ja 897 (380) päivää naiiveille osallistujille
|
Haittatapahtumaksi (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma riippumatta siitä, onko se lääkkeeseen liittyvää vai ei.
Vakava AE (SAE) on AE, joka millä tahansa annoksella johtaa johonkin seuraavista: kuolema, henkeä uhkaava AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio.
TEAE-tapahtumat sisältävät kaikki haittatapahtumat, jotka alkavat ensimmäisellä tutkimuslääkitysannoksella tai sen jälkeen, tai haittatapahtumat, joita esiintyy ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta, mutta niiden vakavuus tai suhde lisääntyy ensimmäisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen 30 päivään asti. päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annostelupäivän jälkeen.
TEAE:t luokiteltiin lieviksi (aste 1), keskivaikeiksi (aste 2), vakaviksi (aste 3), henkeä uhkaaviksi (aste 4) tai kuolemaksi (aste 5).
TEAE-suhde tutkimuslääkitykseen luokiteltiin ei-liittyvät, mahdollisesti liittyvät tai todennäköisesti liittyvät.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta aina 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 1170,0 (170,2) päivää crossover-osallistujille ja 897 (380) päivää naiiveille osallistujille
|
|
Kliinisesti merkittävät muutokset perustasosta elintoimintojen, fyysisten ja neurologisten tutkimusten löydöksissä ja laboratorioarvioissa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta aina 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 1170,0 (170,2) päivää crossover-osallistujille ja 897 (380) päivää naiiveille osallistujille
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta aina 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 1170,0 (170,2) päivää crossover-osallistujille ja 897 (380) päivää naiiveille osallistujille
|
|
|
Intervallihistoria: Onko osallistujalla ollut uusia tiloja tai olemassa olevan tilan pahenemista edellisen tutkimuskäynnin jälkeen?
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
Jokaisen intervallihistorian oli tarkoitus tallentaa kaikki osallistujan edellisen opintovierailun jälkeen kokemat merkit, oireet tai tapahtumat (esim. kaatumiset, muutokset lääkkeissä tai hoidoissa), jotka eivät liittyneet aiemmilla opintokäynneillä suoritettuihin tutkimustoimenpiteisiin tai tutkia lääkettä.
Intervallihistoria on saattanut sisältää olemassa olevien lääketieteellisten tilojen pahenemista tai paranemista (mukaan lukien GNE-myopatian kliiniset ilmenemismuodot), jotka ovat saattaneet häiritä tutkimukseen osallistumista, turvallisuutta ja/tai vaikuttaa positiivisesti tai negatiivisesti toiminnallisten arviointien suorituskykyyn.
|
Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
|
Intervallihistoria: Onko osallistuja alkanut ottaa uusia lääkkeitä tai lopettanut lääkkeiden käytön opintokäynnin jälkeen?
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
Jokaisen intervallihistorian oli tarkoitus tallentaa kaikki osallistujan edellisen opintovierailun jälkeen kokemat merkit, oireet tai tapahtumat (esim. kaatumiset, muutokset lääkkeissä tai hoidoissa), jotka eivät liittyneet aiemmilla opintokäynneillä suoritettuihin tutkimustoimenpiteisiin tai tutkia lääkettä.
Intervallihistoria on saattanut sisältää olemassa olevien lääketieteellisten tilojen pahenemista tai paranemista (mukaan lukien GNE-myopatian kliiniset ilmenemismuodot), jotka ovat saattaneet häiritä tutkimukseen osallistumista, turvallisuutta ja/tai vaikuttaa positiivisesti tai negatiivisesti toiminnallisten arviointien suorituskykyyn.
|
Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
|
Intervallihistoria: Onko osallistuja alkanut saada uutta terapiaa tai lopettanut hoidon viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen?
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
Jokaisen intervallihistorian oli tarkoitus tallentaa kaikki osallistujan edellisen opintovierailun jälkeen kokemat merkit, oireet tai tapahtumat (esim. kaatumiset, muutokset lääkkeissä tai hoidoissa), jotka eivät liittyneet aiemmilla opintokäynneillä suoritettuihin tutkimustoimenpiteisiin tai tutkia lääkettä.
Intervallihistoria on saattanut sisältää olemassa olevien lääketieteellisten tilojen pahenemista tai paranemista (mukaan lukien GNE-myopatian kliiniset ilmenemismuodot), jotka ovat saattaneet häiritä tutkimukseen osallistumista, turvallisuutta ja/tai vaikuttaa positiivisesti tai negatiivisesti toiminnallisten arviointien suorituskykyyn.
|
Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
|
Intervallihistoria: Tyypillinen putoamismäärä vuodessa
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
Jokaisen intervallihistorian oli tarkoitus tallentaa kaikki osallistujan edellisen opintovierailun jälkeen kokemat merkit, oireet tai tapahtumat (esim. kaatumiset, muutokset lääkkeissä tai hoidoissa), jotka eivät liittyneet aiemmilla opintokäynneillä suoritettuihin tutkimustoimenpiteisiin tai tutkia lääkettä.
Intervallihistoria on saattanut sisältää olemassa olevien lääketieteellisten tilojen pahenemista tai paranemista (mukaan lukien GNE-myopatian kliiniset ilmenemismuodot), jotka ovat saattaneet häiritä tutkimukseen osallistumista, turvallisuutta ja/tai vaikuttaa positiivisesti tai negatiivisesti toiminnallisten arviointien suorituskykyyn.
|
Osa I: Lähtötilanne (tutkimus UX001-CL201, viikko 48), kuukausi 6; Osa II-IV: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, tutkimuksen lopettaminen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 4. kesäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 14. helmikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 14. helmikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 12. huhtikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 11. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. maaliskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX001-CL202
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .