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Une étude d'extension de phase 2 en ouvert portant sur des comprimés à libération prolongée d'acide sialique à dose plus élevée (SA-ER) et des capsules à libération immédiate d'acide sialique (SA-IR) chez des patients atteints de glucosamine (UDP-N-acétyl)-2-épimérase (GNE ) Myopathie

16 mars 2018 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Une étude d'extension de phase 2 en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme des comprimés d'acide sialique à libération prolongée (SA-ER) et des capsules d'acide sialique à libération immédiate (SA-IR) chez les patients atteints de myopathie GNE ou de myopathie héréditaire à corps d'inclusion

Les objectifs de sécurité de l'étude sont les suivants : évaluer la sécurité supplémentaire à long terme du traitement SA-ER des participants atteints de myopathie GNE précédemment traités par SA-ER à une dose de 6 g/jour (Partie I) ; évaluer l'innocuité de 12 g/jour de SA (délivrés par 1,5 g de comprimés SA-ER et 1,5 g de capsules SA-IR 4 fois par jour) dans le traitement des participants atteints de myopathie GNE (Partie II) sur une période de traitement de 6 mois ; évaluer l'innocuité du traitement par SA à la fois à 6 g/jour et à 12 g/jour (Partie III [SA-ER/SA-IR] et Partie IV [SA-ER]).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

59

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Inscription et réussite du protocole UX001-CL201 (NCT01517880) OU (pour 10 sujets naïfs de traitement) :

    • Avoir un diagnostic confirmé de myopathie GNE
    • De 18 à 65 ans inclus
    • Capable de marcher ≥ 200 mètres et < 80 % de la normale prévue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT ; orthèses et appareils fonctionnels autorisés)
  • Doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche
  • Doit être disposé et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude
  • Les sujets sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif au départ et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude. Les femmes considérées comme n'étant pas en âge de procréer comprennent celles qui sont ménopausées depuis au moins deux ans, ou qui ont subi une ligature des trompes au moins un an avant le départ, ou qui ont subi une hystérectomie totale

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout produit expérimental (autre que les comprimés SA-ER) pour traiter la myopathie GNE
  • Ingestion de N-acétyl-D-mannosamine (ManNAc) ou de composés similaires producteurs de SA
  • Enceinte ou allaitante au départ ou prévoyant de devenir enceinte (elle-même ou partenaire) à tout moment de l'étude
  • A eu une hypersensibilité au SA ou à ses excipients qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque accru d'effets indésirables
  • Avoir des conditions comorbides, y compris une ou plusieurs maladies instables du système organique majeur qui, de l'avis de l'investigateur, exposent le sujet à un risque accru de complications, interfèrent avec la participation ou la conformité à l'étude, ou confondent les objectifs de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Participants croisés

Les participants ayant terminé l'étude de 48 semaines (UX001-CL201 ; NCT01517880) ont été inscrits à la partie I de l'étude :

  • Partie I : les participants ont continué à prendre 6 g/jour de SA-ER pendant 12 semaines
  • Partie II : 12 g/jour de SA (1,5 g de SA-ER et 1,5 g de SA-IR 4 fois par jour [QID]) pendant 36 mois
  • Partie III : 6 g/jour ou 12 g/jour SA (à la fois SA-ER et SA-IR)
  • Partie IV : 6 g/jour ou 12 g/jour SA (SA-ER uniquement)
Médicament: SA-ER 500 mg
comprimés oraux
Médicament: SA-IR 500 mg
gélules orales
EXPÉRIMENTAL: Participants naïfs

Les participants naïfs de traitement atteints de myopathie GNE ont été inscrits dans la partie II de l'étude :

  • Partie II : 12 g/jour de SA (1,5 g de SA-ER et 1,5 g de traitement SA-IR QID) pendant 36 mois
  • Partie III : 6 g/jour ou 12 g/jour SA (à la fois SA-ER et SA-IR)
  • Partie IV : 6 g/jour ou 12 g/jour SA (SA-ER uniquement)
Médicament: SA-ER 500 mg
comprimés oraux
Médicament: SA-IR 500 mg
gélules orales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des EIAT graves et des EIAT entraînant l'arrêt du traitement
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La durée moyenne (ET) du traitement était de 1170,0 (170,2) jours pour les participants croisés et de 897 (380) jours pour les participants naïfs
Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable, qu'il soit ou non considéré comme lié à un médicament. Un EI grave (EIG) est un EI qui, à n'importe quelle dose, entraîne l'un des effets suivants : la mort, un EI menaçant le pronostic vital ; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale ; une anomalie congénitale/malformation congénitale. Les EIAT incluent tous les événements indésirables qui commencent à ou après la première dose du médicament à l'étude, ou les événements indésirables qui sont présents avant la première dose du médicament à l'étude, mais dont la gravité ou la relation augmente après la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 ans inclus. jours après la date de dosage finale du médicament à l'étude. Les EIAT ont été classés comme légers (grade 1), modérés (grade 2), graves (grade 3), menaçant le pronostic vital (grade 4) ou mortels (grade 5). La relation TEAE avec le médicament à l'étude a été classée comme non liée, peut-être liée ou probablement liée.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La durée moyenne (ET) du traitement était de 1170,0 (170,2) jours pour les participants croisés et de 897 (380) jours pour les participants naïfs
Changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans les signes vitaux, les résultats des examens physiques et neurologiques et les évaluations de laboratoire
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La durée moyenne (ET) du traitement était de 1170,0 (170,2) jours pour les participants croisés et de 897 (380) jours pour les participants naïfs
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La durée moyenne (ET) du traitement était de 1170,0 (170,2) jours pour les participants croisés et de 897 (380) jours pour les participants naïfs
Historique de l'intervalle : le participant a-t-il connu de nouvelles conditions ou des exacerbations d'une condition existante depuis la dernière visite d'étude ?
Délai: Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, fin de l'étude
Chaque historique d'intervalle était destiné à enregistrer tous les signes, symptômes ou événements (par exemple, les chutes, les changements de médicaments ou de thérapies) ressentis par le participant depuis la visite d'étude précédente qui n'étaient pas liés à la ou aux procédures d'étude effectuées lors des visites d'étude précédentes ou médicament à l'étude. Les antécédents d'intervalle peuvent avoir inclus une exacerbation ou une amélioration des conditions médicales existantes (y compris les manifestations cliniques de la myopathie GNE) qui pourraient avoir interféré avec la participation à l'étude, la sécurité et/ou avoir un impact positif ou négatif sur la performance des évaluations fonctionnelles.
Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, fin de l'étude
Historique de l'intervalle : le participant a-t-il commencé à prendre de nouveaux médicaments ou a-t-il cessé de prendre des médicaments depuis la visite d'étude ?
Délai: Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, fin de l'étude
Chaque historique d'intervalle était destiné à enregistrer tous les signes, symptômes ou événements (par exemple, les chutes, les changements de médicaments ou de thérapies) ressentis par le participant depuis la visite d'étude précédente qui n'étaient pas liés à la ou aux procédures d'étude effectuées lors des visites d'étude précédentes ou médicament à l'étude. Les antécédents d'intervalle peuvent avoir inclus une exacerbation ou une amélioration des conditions médicales existantes (y compris les manifestations cliniques de la myopathie GNE) qui pourraient avoir interféré avec la participation à l'étude, la sécurité et/ou avoir un impact positif ou négatif sur la performance des évaluations fonctionnelles.
Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, fin de l'étude
Historique de l'intervalle : le participant a-t-il commencé à recevoir un nouveau traitement ou a-t-il interrompu un traitement depuis la dernière visite d'étude ?
Délai: Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, fin de l'étude
Chaque historique d'intervalle était destiné à enregistrer tous les signes, symptômes ou événements (par exemple, les chutes, les changements de médicaments ou de thérapies) ressentis par le participant depuis la visite d'étude précédente qui n'étaient pas liés à la ou aux procédures d'étude effectuées lors des visites d'étude précédentes ou médicament à l'étude. Les antécédents d'intervalle peuvent avoir inclus une exacerbation ou une amélioration des conditions médicales existantes (y compris les manifestations cliniques de la myopathie GNE) qui pourraient avoir interféré avec la participation à l'étude, la sécurité et/ou avoir un impact positif ou négatif sur la performance des évaluations fonctionnelles.
Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, fin de l'étude
Historique de l'intervalle : nombre typique de chutes par an
Délai: Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, fin de l'étude
Chaque historique d'intervalle était destiné à enregistrer tous les signes, symptômes ou événements (par exemple, les chutes, les changements de médicaments ou de thérapies) ressentis par le participant depuis la visite d'étude précédente qui n'étaient pas liés à la ou aux procédures d'étude effectuées lors des visites d'étude précédentes ou médicament à l'étude. Les antécédents d'intervalle peuvent avoir inclus une exacerbation ou une amélioration des conditions médicales existantes (y compris les manifestations cliniques de la myopathie GNE) qui pourraient avoir interféré avec la participation à l'étude, la sécurité et/ou avoir un impact positif ou négatif sur la performance des évaluations fonctionnelles.
Partie I : Baseline (Étude UX001-CL201 Semaine 48), Mois 6 ; Partie II-IV : Initial, mois 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

4 juin 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

14 février 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

14 février 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2013

Première publication (ESTIMATION)

12 avril 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

11 avril 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2018

Dernière vérification

1 mars 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX001-CL202

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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