Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen fas 2-förlängningsstudie av högre dos Sialic Acid-Extended Release (SA-ER) tabletter och Sialic Acid-omedelbar frisättning (SA-IR) kapslar hos patienter med glukosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimeras (GNE) ) Myopati

16 mars 2018 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En öppen fas 2-förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av tabletter med förlängd frisättning av sialinsyra (SA-ER) och kapslar för sialsyra med omedelbar frisättning (SA-IR) hos patienter med GNE-myopati eller ärftlig inklusionskroppsmyopati

Säkerhetsmålen för studien är att: utvärdera ytterligare långsiktig säkerhet för SA-ER-behandling av deltagare med GNE-myopati som tidigare behandlats med SA-ER i en dos på 6 g/dag (del I); utvärdera säkerheten för 12 g/dag SA (levereras med 1,5 g SA-ER-tabletter och 1,5 g SA-IR-kapslar 4 gånger per dag) vid behandling av deltagare med GNE-myopati (del II) under en 6 månaders behandlingsperiod; utvärdera säkerheten för SA-behandling vid både 6 g/dag och 12 g/dag (del III [SA-ER/SA-IR] och del IV [SA-ER]).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

59

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Inskrivning i och framgångsrikt slutförande av UX001-CL201 (NCT01517880)-protokollet ELLER (för 10 behandlingsnaiva patienter):

    • Har en bekräftad diagnos av GNE Myopati
    • Åldern 18-65 år, inklusive
    • Kan gå ≥ 200 meter och < 80 % av förväntad normal under 6-minuters gångtestet (6MWT; ortoser och hjälpmedel tillåtna)
  • Måste vara villig och kunna ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer
  • Måste vara villig och kunna följa alla studieprocedurer
  • Sexuellt aktiva försökspersoner måste vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod medan de deltar i studien
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid Baseline och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien. Kvinnor som inte anses vara fertil inkluderar de som har varit i klimakteriet i minst två år, eller som har haft tubal ligering minst ett år före Baseline, eller som har genomgått total hysterektomi

Exklusions kriterier:

  • Användning av någon prövningsprodukt (andra än SA-ER-tabletter) för att behandla GNE-myopati
  • Förtäring av N-acetyl-D-mannosamin (ManNAc) eller liknande SA-producerande föreningar
  • Gravid eller ammar vid Baseline eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien
  • Har haft någon överkänslighet mot SA eller dess hjälpämnen som, enligt utredarens bedömning, gör att patienten löper ökad risk för biverkningar
  • Har några komorbida tillstånd, inklusive instabil(a) större organsystemsjukdom(ar) som enligt utredarens åsikt gör att försökspersonen löper ökad risk för komplikationer, stör studiedeltagandet eller följsamheten, eller förvirrar studiemålen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Crossover-deltagare

Deltagare som genomförde den 48 veckor långa studien (UX001-CL201; NCT01517880) inkluderades i del I av studien:

  • Del I: deltagarna fortsatte med 6 g/dag SA-ER i 12 veckor
  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER och 1,5 g SA-IR-behandling 4 gånger per dag [QID]) i 36 månader
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER och SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (endast SA-ER)
Läkemedel: SA-ER 500 mg
orala tabletter
Läkemedel: SA-IR 500 mg
orala kapslar
EXPERIMENTELL: Naiva deltagare

Behandlingsnaiva deltagare med GNE-myopati inkluderades i del II av studien:

  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER och 1,5 g SA-IR behandling QID) i 36 månader
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER och SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (endast SA-ER)
Läkemedel: SA-ER 500 mg
orala tabletter
Läkemedel: SA-IR 500 mg
orala kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), allvarliga TEAEs och TEAEs som leder till avbrott
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Genomsnittlig (SD) behandlingslängd var 1170,0 (170,2) dagar för deltagare i crossover och 897 (380) dagar för naiva deltagare
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse, oavsett om den anses vara drogrelaterad eller inte. En allvarlig AE (SAE) är en AE som vid vilken dos som helst resulterar i något av följande: död, en livshotande AE; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; en medfödd anomali/födelsedefekt. TEAE inkluderar alla biverkningar som börjar på eller efter den första dosen av studiemedicin, eller biverkningar som förekommer före den första dosen av studiemedicin, men deras svårighetsgrad eller samband ökar efter den första dosen av studiemedicin upp till och med 30 dagar efter det sista dosdatumet för studieläkemedlet. TEAE bedömdes som mild (grad 1), måttlig (grad 2), svår (grad 3), livshotande (grad 4) eller död (grad 5). TEAE-samband med studiemedicin klassificerades som inte relaterat, möjligen relaterat eller troligtvis relaterat.
Från den första dosen av studieläkemedlet till upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Genomsnittlig (SD) behandlingslängd var 1170,0 (170,2) dagar för deltagare i crossover och 897 (380) dagar för naiva deltagare
Kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken, fysiska och neurologiska undersökningsfynd och laboratorieutvärderingar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Genomsnittlig (SD) behandlingslängd var 1170,0 (170,2) dagar för deltagare i crossover och 897 (380) dagar för naiva deltagare
Från den första dosen av studieläkemedlet till upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Genomsnittlig (SD) behandlingslängd var 1170,0 (170,2) dagar för deltagare i crossover och 897 (380) dagar för naiva deltagare
Intervallhistorik: Har deltagaren upplevt några nya tillstånd eller exacerbationer av ett befintligt tillstånd sedan senaste studiebesöket?
Tidsram: Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslut
Varje intervallhistoria var avsedd att registrera alla tecken, symtom eller händelser (t.ex. fall, förändringar i mediciner eller terapier) som deltagaren upplevt sedan det tidigare studiebesöket och som inte var relaterade till studieprocedur(er) utförda vid tidigare studiebesök eller studera läkemedel. Intervallanamnes kan ha inkluderat exacerbation eller förbättring av befintliga medicinska tillstånd (inklusive de kliniska manifestationerna av GNE-myopati) som kan ha stört studiedeltagandet, säkerheten och/eller positivt eller negativt påverkat prestanda för funktionella bedömningar.
Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslut
Intervallhistorik: Har deltagaren börjat ta några nya mediciner eller avbrutit mediciner sedan studiebesöket?
Tidsram: Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslut
Varje intervallhistoria var avsedd att registrera alla tecken, symtom eller händelser (t.ex. fall, förändringar i mediciner eller terapier) som deltagaren upplevt sedan det tidigare studiebesöket och som inte var relaterade till studieprocedur(er) utförda vid tidigare studiebesök eller studera läkemedel. Intervallanamnes kan ha inkluderat exacerbation eller förbättring av befintliga medicinska tillstånd (inklusive de kliniska manifestationerna av GNE-myopati) som kan ha stört studiedeltagandet, säkerheten och/eller positivt eller negativt påverkat prestanda för funktionella bedömningar.
Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslut
Intervallhistorik: Har deltagaren börjat få någon ny terapi eller avbrutit någon terapi sedan senaste studiebesöket?
Tidsram: Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslut
Varje intervallhistoria var avsedd att registrera alla tecken, symtom eller händelser (t.ex. fall, förändringar i mediciner eller terapier) som deltagaren upplevt sedan det tidigare studiebesöket och som inte var relaterade till studieprocedur(er) utförda vid tidigare studiebesök eller studera läkemedel. Intervallanamnes kan ha inkluderat exacerbation eller förbättring av befintliga medicinska tillstånd (inklusive de kliniska manifestationerna av GNE-myopati) som kan ha stört studiedeltagandet, säkerheten och/eller positivt eller negativt påverkat prestanda för funktionella bedömningar.
Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieavslut
Intervallhistorik: Typiskt antal fall per år
Tidsram: Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieavslut
Varje intervallhistoria var avsedd att registrera alla tecken, symtom eller händelser (t.ex. fall, förändringar i mediciner eller terapier) som deltagaren upplevt sedan det tidigare studiebesöket och som inte var relaterade till studieprocedur(er) utförda vid tidigare studiebesök eller studera läkemedel. Intervallanamnes kan ha inkluderat exacerbation eller förbättring av befintliga medicinska tillstånd (inklusive de kliniska manifestationerna av GNE-myopati) som kan ha stört studiedeltagandet, säkerheten och/eller positivt eller negativt påverkat prestanda för funktionella bedömningar.
Del I: Baslinje (Studie UX001-CL201 Vecka 48), månad 6; Del II-IV: Baslinje, månader 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieavslut

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

4 juni 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

14 februari 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

14 februari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 april 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2013

Första postat (UPPSKATTA)

12 april 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2018

Senast verifierad

1 mars 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UX001-CL202

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på GNE Myopati

Kliniska prövningar på SA-ER 500 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera