胆道閉鎖症の乳児における門脈造瘻術後の静脈内免疫グロブリン（IVIG）の安全性試験 (PRIME)
胆道閉鎖症の乳児における門脈造瘻術後の静脈内免疫グロブリン（IVIG）療法の第1/2A相試験
Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) は、胆道閉鎖症の肝門脈吻合術 (HPE) 後に乳児に投与される IVIG 治療の実現可能性、許容性、忍容性、および安全性プロファイルを決定するための臨床試験を実施しています。活動し、作用機序を探ります。
調査の概要
詳細な説明
この多施設前向き第 1/2A 相非盲検試験では、肝門脈吻合術（HPE）後の静脈内免疫グロブリン（IVIG）療法の実現可能性、忍容性、および安全性が、胆道閉鎖症（BA）の 29 人の乳児で評価され、有効性が推定され、探索的になります。メカニズム研究が行われます。
親または保護者から書面による同意が得られた後、被験者は登録され、HPE後の最初の60日間に指定された間隔でIVIGの3回の静脈内投与を受け、登録後360日間追跡されます。
IVIGが胆管の炎症と損傷を変化または軽減し、胆汁の流れを改善する可能性のある潜在的なメカニズムを評価するために、この研究中に血液も採取されます。
この試験のすべての乳児は、この試験中、標準化された用量の他の通常の BA 治療 (ウルソデオキシコール酸、トリメトプリム-スルファメトキサゾール、および脂溶性ビタミン サプリメント) で治療されます。
この定期的な臨床ケアは、この研究への参加によって変更されることはありません。
この研究の被験者は、現時点では証明されていない利点であるため、胆道閉鎖症の治療のためにコルチコステロイド療法を受けません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Children's Hospital at Pittsburgh
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3日～3ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -BAの診断が確定した生後120日未満の乳児。 この治験の被験者は、笠井手術後 3 ～ 5 日以内に治療を開始し、ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?order=3)。
- 過去 3 日以内に BA の標準的な HPE 操作が実行されている
- -受胎後年齢が登録時に36週以上
- -登録時の体重≥2000 gm
- HPEの完了から3日以内に得られた研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- 腹腔鏡下HPEまたは「胆嚢カサイ」（胆嚢ポートストミー）手術が行われた
- 胆道閉鎖症脾奇形症候群（無脾症、多脾症または二重脾臓の存在）
- 凝固亢進性疾患の病歴
- -登録前の血清クレアチニン> 1.0 mg / dlとして定義される腎疾患、または画像で見つかった複雑な腎異常の存在
- うっ血性心不全または体液過剰の証拠
- -年齢に対する重大な全身性高血圧の存在（HPEに続いて少なくとも3回測定された持続的な収縮期血圧≥112 mmHgと定義）
- 母親がヒト免疫不全ウイルスに感染していることが判明している乳児
- 母親が血清HBs抗原またはC型肝炎ウイルス抗体陽性であることがわかっている乳児
- -免疫グロブリン静注療法またはコルチコステロイド療法による以前の治療
- -他の治験薬による以前の治療
- ヒト血液製剤注入に対するアレルギー反応の病歴
- -神経、心血管、肺、代謝、内分泌、および腎障害などの他の重度の併発疾患を有する乳児は、研究の実施と結果を妨げる
- -IVIGの使用に対する禁忌である他の臨床状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：IVIGアクティブ治療
静脈内免疫グロブリン (IVIG) 10% 1 gm/kg 体重/用量 HPE 後 3 ～ 5、30、60 日目
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すべての参加者は、非盲検方式で同じ間隔で同じ用量の IVIG を受け取ります。
IVIG は、HPE 手術後 3 日目 (5 日目まで) (HPE は 0 日目) に、体重 1 kg あたり 1 gm の用量で、少なくとも 4 時間にわたるゆっくりとした静脈内注入によって開始されます。
同じ用量 (1 gm/kg) と注入期間は、HPE 後 30 日目と 60 日目に繰り返されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IVIG治療の実現可能性
時間枠：HPE から 60 日後
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IVIGの投与が可能である被験者のパーセンテージは、IVIGの3回の投与すべての投与の成功（各投与量の少なくとも80％）として定義されます
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HPE から 60 日後
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IVIGの受容性
時間枠：HPE から 60 日後
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被験者の家族または保護者が、被験者の静脈ライン配置、採血、およびその他の研究手順を許可する能力として定義される、研究が受け入れられる被験者の割合。
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HPE から 60 日後
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重篤な有害事象
時間枠：HPE の 360 日後
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肝移植前に重大な有害事象（SAE）が発生した被験者の割合
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HPE の 360 日後
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レベル3～5の毒性
時間枠：HPE の 360 日後
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レベル3、4、または5の毒性を持つ被験者の割合（NCI CTEPグレーディングシステムによる）
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HPE の 360 日後
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有害事象
時間枠：HPE の 360 日後
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他の予想される有害事象を有する被験者の割合
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HPE の 360 日後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HPE 後 90 日での良好な胆汁排出
時間枠：HPE から 90 日後
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HPE 後 90 日で生来の肝臓と血清の総ビリルビンが 1.5 mg/dL 未満で、HPE 後 90 日生存した被験者の割合
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HPE から 90 日後
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HPE 後 180 日で良好な胆汁排出
時間枠：HPE後180日
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HPE 後 180 日で生来の肝臓および血清総ビリルビンが <1.5 mg/dL で、HPE 後 180 日生存した被験者の割合
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HPE後180日
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HPE 後 360 日で良好な胆汁排出
時間枠：HPE の 360 日後
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HPE 後 360 日で生来の肝臓と血清の総ビリルビンが 1.5 mg/dL 未満で、HPE 後 360 日生存した被験者の割合
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HPE の 360 日後
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無移植生存
時間枠：HPE の 360 日後
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HPEの360日後にネイティブの肝臓で生存している被験者の割合。
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HPE の 360 日後
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循環制御性 T 細胞、炎症性サイトカイン、および特定の自己抗体。
時間枠：HPE後360日以上
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Treg (CD4+CD25+FoxP3+)、CD3/4 T 細胞、CD3/8 T 細胞、NK 細胞 (CD56)、NK T 細胞 (CD3/56)、CD19/20 B 細胞、マクロファージ (CD14 /11b)、および好中球;抗エノラーゼ抗体の血漿レベル;および血漿サイトカインレベル (Th1/Th2 マルチプレックスおよび IL17)
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HPE後360日以上
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Ronald Sokol, MD、Children's Hospital Colorado
- スタディディレクター：Ed Doo, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
- スタディディレクター：Averell Sherker, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年10月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年7月1日
試験登録日
最初に提出
2012年9月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年5月13日
最初の投稿 (見積もり)
2013年5月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年10月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月20日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。