Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) turvallisuustutkimus portoenterostomiasta pikkulapsilla, joilla on sappireuma (PRIME)

perjantai 20. syyskuuta 2019 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vaiheen 1/2A koe laskimonsisäisen immunoglobuliinihoidon (IVIG) hoidosta portoenterostomian jälkeen pikkulapsilla, joilla on sapen atresia

Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) suorittaa kliinistä tutkimusta selvittääkseen IVIG-hoidon toteutettavuuden, hyväksyttävyyden, siedettävyyden ja turvallisuusprofiilin, joka annetaan imeväisille maksan portoenterostomia (HPE) jälkeen sapen atresiaa varten, sekä tutkia alustavia todisteita toimintaa ja tutkia toimintamekanismeja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä monikeskustutkimuksessa, avoimessa vaiheessa 1/2A, suonensisäisen immunoglobuliinihoidon (IVIG) toteutettavuus, siedettävyys ja turvallisuus maksan portoenterostomia (HPE) jälkeen arvioidaan 29 lapsella, joilla on biliaariatresia (BA). Teho on arvioitu ja tutkiva. tehdään mekanistisia tutkimuksia. Kun vanhemmalta tai huoltajalta on saatu kirjallinen suostumus, koehenkilö rekisteröidään ja hän saa kolme IVIG-annosta laskimoon määrätyin väliajoin ensimmäisten 60 päivän aikana HPE:n jälkeen ja häntä seurataan 360 päivän ajan ilmoittautumisen jälkeen. Tämän tutkimuksen aikana otetaan myös verta, jotta voidaan arvioida mahdollisia mekanismeja, joilla IVIG voi muuttaa tai vähentää sappitiehyiden tulehdusta ja vaurioita ja parantaa sapen virtausta. Kaikkia tässä tutkimuksessa mukana olevia imeväisiä hoidetaan myös standardoiduilla annoksilla muita rutiininomaisia ​​hoitomuotoja BA:n hoitoon tämän tutkimuksen aikana (ursodeoksikoolihappo, trimetopriimi-sulfametoksasoli ja rasvaliukoiset vitamiinilisät). Tähän tutkimukseen osallistuminen ei muuta tätä rutiinihoitoa. Tämän tutkimuksen koehenkilöt eivät saa kortikosteroidihoitoa sapen atresian hoitoon, koska tästä ei ole tällä hetkellä todistettua hyötyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 päivää - 3 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Alle 120 päivän ikäinen vauva, jolla on todettu BA-diagnoosi. Tämän kokeen koehenkilöiden on aloitettava hoito 3–5 päivän kuluessa Kasai-toimenpiteestä, ja heidän on oltava mukana tulevassa tutkimuksessa sapen atresian luonnollisesta historiasta, jota myös suorittaa ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?order=3).
  • Normaali HPE-leikkaus on suoritettu BA:lle viimeisten 3 päivän aikana
  • Raskauden jälkeinen ikä ≥ 36 viikkoa ilmoittautumisajankohtana
  • Paino ilmoittautumisen yhteydessä ≥ 2000 gm
  • Kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen saatu 3 päivän kuluessa HPE:n valmistumisesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Laparoskooppinen HPE tai "sappirakko Kasai" (kolekysto-portostomia) leikkaus suoritettiin
  • Biliary atresia pernan epämuodostuma-oireyhtymä (asplenia, polysplenia tai kaksoisperna)
  • Hyperkoaguloituva häiriö historia
  • Munuaissairaus, joka määritellään seerumin kreatiniiniksi > 1,0 mg/dl ennen rekisteröintiä tai monimutkaisiksi munuaispoikkeavuuksiksi, jotka havaitaan kuvantamisessa
  • Todisteet sydämen vajaatoiminnasta tai nesteen ylikuormituksesta
  • Merkittävä systeeminen verenpainetauti iän mukaan (määritelty jatkuvaksi systoliseksi verenpaineeksi ≥ 112 mmHg mitattuna vähintään 3 kertaa HPE:n jälkeen)
  • Lapset, joiden äidillä tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirusinfektio
  • Pikkulapset, joiden äidin tiedetään olevan seerumin HBsAg- tai hepatiitti C -viruksen vasta-ainepositiivinen
  • Aiempi hoito suonensisäisellä immunoglobuliinihoidolla tai kortikosteroidihoidolla
  • Aikaisempi hoito millä tahansa muulla tutkimusaineella
  • Aiempi allerginen reaktio ihmisverivalmisteen infuusiolle
  • Vauvat, joilla on muita vakavia samanaikaisia ​​sairauksia, kuten neurologisia, sydän- ja verisuonisairauksia, keuhko-, aineenvaihdunta-, endokriinisiä ja munuaissairauksia, jotka voisivat häiritä tutkimuksen suorittamista ja tuloksia
  • Mikä tahansa muu kliininen tila, joka on vasta-aihe IVIG:n käytölle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IVIG aktiivinen hoito
Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG) 10 % 1 g/kg/annos Päivä 3-5, 30, 60 HPE:n jälkeen
Lääke: Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG)
Kaikki osallistujat saavat saman IVIG-annoksen samoin väliajoin avoimesti niin kauan kuin potilaalla ei ole lisääntynyttä myrkyllisyyden riskiä minkään IVIG-infuusion yhteydessä. IVIG-hoito aloitetaan päivänä 3 (päivään 5) HPE-leikkauksen jälkeen (HPE on päivä 0) annoksella 1 g/kg kehon painoa kohti hitaalla suonensisäisellä infuusiolla vähintään 4 tunnin ajan. Sama annos (1 g/kg) ja infuusion kesto toistetaan päivänä 30 ja päivänä 60 HPE:n jälkeen.
Muut nimet:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
IVIG-hoidon toteutettavuus
Aikaikkuna: 60 päivää HPE:n jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joille IVIG:n antaminen on mahdollista, määriteltynä kaikkien kolmen IVIG-annoksen onnistuneeksi antoksi (vähintään 80 % kustakin annoksesta)
60 päivää HPE:n jälkeen
IVIG:n hyväksyttävyys
Aikaikkuna: 60 päivää HPE:n jälkeen
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joille tutkimus on hyväksyttävä, määritellään potilaan perheen tai huoltajan kyvynä sallia suonensisäiset linjat, veren otokset ja muut tutkimustoimenpiteet koehenkilöille.
60 päivää HPE:n jälkeen
Vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 360 päivää HPE:n jälkeen
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli vakavia haittavaikutuksia (SAE) ennen maksansiirtoa
360 päivää HPE:n jälkeen
Taso 3-5 toksisuus
Aikaikkuna: 360 päivää HPE:n jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on minkä tahansa tason 3, 4 tai 5 toksisuus (NCI CTEP -luokitusjärjestelmää kohti)
360 päivää HPE:n jälkeen
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 360 päivää HPE:n jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on muita odotettavissa olevia haittavaikutuksia
360 päivää HPE:n jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyvä sapen poisto 90 päivää HPE:n jälkeen
Aikaikkuna: 90 päivää HPE:n jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka selvisivät 90 päivää HPE:n jälkeen ja joilla on sekä natiivi maksa että seerumin kokonaisbilirubiini <1,5 mg/dl 90 päivää HPE:n jälkeen
90 päivää HPE:n jälkeen
Hyvä sapen poisto 180 päivää HPE:n jälkeen
Aikaikkuna: 180 päivää HPE:n jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka selvisivät 180 päivää HPE:n jälkeen ja joilla on sekä natiivi maksa että seerumin kokonaisbilirubiini <1,5 mg/dl 180 päivää HPE:n jälkeen
180 päivää HPE:n jälkeen
Hyvä sapen poisto 360 päivää HPE:n jälkeen
Aikaikkuna: 360 päivää HPE:n jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka selvisivät 360 päivää HPE:n jälkeen ja joilla on sekä natiivi maksa että seerumin kokonaisbilirubiini <1,5 mg/dl 360 päivää HPE:n jälkeen
360 päivää HPE:n jälkeen
Elinsiirto ilman siirtoa
Aikaikkuna: 360 päivää HPE:n jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka selvisivät alkuperäisestä maksasta 360 päivää HPE:n jälkeen.
360 päivää HPE:n jälkeen
Verenkierrossa säätelevät T-solut, tulehdukselliset sytokiinit ja spesifiset autovasta-aineet.
Aikaikkuna: Yli 360 päivää HPE:n jälkeen
Tregien (CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T-solujen, CD3/8 T-solujen, NK-solujen (CD56), NK T-solujen (CD3/56), CD19/20 B-solujen, makrofagien (CD14) prosenttiosuus ja absoluuttinen lukumäärä /llb) ja neutrofiilit; anti-enolaasivasta-aineen tasot plasmassa; ja plasman sytokiinitasot (Th1/Th2-multipleksi ja IL17)
Yli 360 päivää HPE:n jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Opintojohtaja: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Opintojohtaja: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. syyskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. toukokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 16. toukokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa