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Sicherheitsstudie zu intravenösem Immunglobulin (IVIG) nach der Portoenterostomie bei Säuglingen mit Gallengangsatresie (PRIME)

20. September 2019 aktualisiert von: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Eine Phase-1/2A-Studie zur intravenösen Immunglobulin (IVIG)-Therapie nach Portoenterostomie bei Säuglingen mit Gallengangsatresie

Das Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) führt eine klinische Studie durch, um die Durchführbarkeit, Akzeptanz, Verträglichkeit und das Sicherheitsprofil einer IVIG-Behandlung zu bestimmen, die Säuglingen nach hepatischer Portoenterostomie (HPE) bei Gallenatresie verabreicht wird, sowie vorläufige Beweise dafür zu untersuchen Aktivität und Erforschung von Wirkmechanismen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser multizentrischen prospektiven Phase-1/2A-Open-Label-Studie werden die Durchführbarkeit, Verträglichkeit und Sicherheit einer intravenösen Immunglobulin (IVIG)-Therapie nach hepatischer Portoenterostomie (HPE) bei 29 Säuglingen mit Gallengangsatresie (BA) bewertet, die Wirksamkeit abgeschätzt und explorativ Es werden mechanistische Forschungsstudien durchgeführt. Nachdem die schriftliche Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten eingeholt wurde, wird der Proband aufgenommen und erhält in den ersten 60 Tagen nach HPE drei intravenöse Dosen IVIG in festgelegten Abständen und wird 360 Tage nach der Aufnahme nachbeobachtet. Während dieser Studie wird auch Blut entnommen, um mögliche Mechanismen zu beurteilen, durch die das IVIG Entzündungen und Verletzungen der Gallenwege verändern oder reduzieren und den Gallenfluss verbessern kann. Alle Säuglinge in dieser Studie werden während dieser Studie auch mit standardisierten Dosen anderer routinemäßiger Standardbehandlungen für BA behandelt (Ursodeoxycholsäure, Trimethoprim-Sulfamethoxasol und fettlösliche Vitaminpräparate). Diese klinische Routineversorgung wird durch die Teilnahme an dieser Studie nicht verändert. Die Probanden in dieser Studie erhalten keine Kortikosteroidtherapie zur Behandlung der Gallengangsatresie, da dies zum gegenwärtigen Zeitpunkt von unbewiesenem Nutzen ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Tage bis 3 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Säugling unter 120 Tagen mit gesicherter BA-Diagnose. Die Probanden in dieser Studie müssen innerhalb von 3-5 Tagen nach dem Kasai-Verfahren mit der Behandlung beginnen und an einer prospektiven Studie zum natürlichen Verlauf der Gallengangsatresie teilnehmen, die ebenfalls von ChiLDREN durchgeführt wird (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?order=3).
  • Innerhalb der letzten 3 Tage wurde für BA ein standardmäßiger HPE-Vorgang durchgeführt
  • Alter nach der Empfängnis ≥ 36 Wochen zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Gewicht bei Einschulung ≥ 2000 g
  • Schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie innerhalb von 3 Tagen nach Abschluss von HPE.

Ausschlusskriterien:

  • Es wurde eine laparoskopische HPE- oder "Gallenblasen-Kasai"-Operation (Cholezysto-Portostomie) durchgeführt
  • Milzatresie Milzfehlbildungssyndrom (Vorhandensein von Asplenie, Polysplenie oder Doppelmilz)
  • Anamnese einer hyperkoagulierbaren Störung
  • Nierenerkrankung, definiert als Serumkreatinin > 1,0 mg/dl vor der Aufnahme oder Vorhandensein komplexer Nierenanomalien, die bei der Bildgebung festgestellt wurden
  • Hinweise auf kongestive Herzinsuffizienz oder Flüssigkeitsüberladung
  • Vorhandensein einer signifikanten systemischen Hypertonie für das Alter (definiert als anhaltender systolischer Blutdruck ≥ 112 mmHg, gemessen bei mindestens 3 Gelegenheiten nach HPE)
  • Säuglinge, deren Mutter bekanntermaßen eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus hat
  • Säuglinge, deren Mutter bekanntermaßen Serum-HBsAg- oder Hepatitis-C-Virus-Antikörper-positiv ist
  • Vorherige Behandlung mit intravenöser Immunglobulintherapie oder Kortikosteroidtherapie
  • Vorherige Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf eine Infusion von menschlichen Blutprodukten
  • Säuglinge mit anderen schweren Begleiterkrankungen wie neurologischen, kardiovaskulären, pulmonalen, metabolischen, endokrinen und Nierenerkrankungen, die die Durchführung und die Ergebnisse der Studie beeinträchtigen würden
  • Jeder andere klinische Zustand, der eine Kontraindikation für die Anwendung von IVIG darstellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IVIG-Aktivbehandlung
Intravenöses Immunglobulin (IVIG) 10 % 1 g/kg Körpergewicht/Dosis Tag 3–5, 30, 60 nach HPE
Arzneimittel: Intravenöses Immunglobulin (IVIG)
Alle Teilnehmer erhalten die gleiche IVIG-Dosis in den gleichen Intervallen auf offene Art und Weise, solange der Proband kein erhöhtes Toxizitätsrisiko für eine IVIG-Infusion hat. IVIG wird am Tag 3 (bis Tag 5) nach der HPE-Operation (HPE ist Tag 0) in einer Dosis von 1 g/kg Körpergewicht durch langsame intravenöse Infusion über mindestens 4 Stunden eingeleitet. Dieselbe Dosis (1 g/kg) und Dauer der Infusion wird an Tag 30 und Tag 60 nach HPE wiederholt.
Andere Namen:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchführbarkeit der IVIG-Behandlung
Zeitfenster: 60 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden, bei denen die Verabreichung von IVIG möglich ist, definiert als die erfolgreiche Verabreichung (mindestens 80 % jeder Dosis) aller 3 IVIG-Dosen
60 Tage nach HPE
Akzeptanz von IVIG
Zeitfenster: 60 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden, für die die Studie akzeptabel ist, definiert als die Fähigkeit der Familie oder des Vormunds des Probanden, intravenöse Infusionen, Blutabnahmen und andere Studienverfahren für die Studienprobanden zuzulassen.
60 Tage nach HPE
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 360 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) vor der Lebertransplantation
360 Tage nach HPE
Stufe 3-5 Toxizität
Zeitfenster: 360 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden mit einer Toxizität der Stufen 3, 4 oder 5 (gemäß NCI CTEP-Bewertungssystem)
360 Tage nach HPE
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 360 Tage nach HPE
Prozentsatz der Studienteilnehmer mit anderen erwarteten unerwünschten Ereignissen
360 Tage nach HPE

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Guter Gallendrainage 90 Tage nach HPE
Zeitfenster: 90 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden, die 90 Tage nach HPE mit sowohl ihrem nativen Leber- als auch Serum-Gesamtbilirubin < 1,5 mg/dL 90 Tage nach HPE überleben
90 Tage nach HPE
Gute Gallendrainage 180 Tage nach HPE
Zeitfenster: 180 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden, die 180 Tage nach HPE mit sowohl ihrem nativen Leber- als auch Serum-Gesamtbilirubin < 1,5 mg/dL 180 Tage nach HPE überleben
180 Tage nach HPE
Gute Gallendrainage 360 ​​Tage nach HPE
Zeitfenster: 360 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden, die 360 ​​Tage nach HPE mit sowohl ihrem nativen Leber- als auch Serum-Gesamtbilirubin < 1,5 mg/dl 360 Tage nach HPE überleben
360 Tage nach HPE
Transplantationsfreies Überleben
Zeitfenster: 360 Tage nach HPE
Prozentsatz der Probanden, die 360 ​​Tage nach HPE mit ihrer nativen Leber überleben.
360 Tage nach HPE
Zirkulierende regulatorische T-Zellen, entzündliche Zytokine und spezifische Autoantikörper.
Zeitfenster: Über 360 Tage nach HPE
Prozentuale und absolute Anzahl von Tregs (CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T-Zellen, CD3/8 T-Zellen, NK-Zellen (CD56), NK-T-Zellen (CD3/56), CD19/20 B-Zellen, Makrophagen (CD14 /11b) und Neutrophile; Plasmaspiegel von Anti-Enolase-Antikörpern; und Plasmazytokinspiegel (Th1/Th2 Multiplex und IL17)
Über 360 Tage nach HPE

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ermittler

  • Studienstuhl: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Studienleiter: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Studienleiter: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. September 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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