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Studio sulla sicurezza dell'immunoglobulina endovenosa (IVIG) post-portoenterostomia nei neonati con atresia biliare (PRIME)

20 settembre 2019 aggiornato da: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Uno studio di fase 1/2A sulla terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) dopo portoenterostomia in neonati con atresia biliare

Il Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) sta conducendo uno studio clinico per determinare la fattibilità, l'accettabilità, la tollerabilità e il profilo di sicurezza del trattamento con IVIG somministrato ai neonati dopo la portoenterostomia epatica (HPE) per l'atresia biliare, oltre a esaminare le prove preliminari di attività ed esplorare i meccanismi di azione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio multicentrico prospettico di fase 1/2A in aperto, la fattibilità, la tollerabilità e la sicurezza della terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) dopo portoenterostomia epatica (HPE) saranno valutate in 29 neonati con atresia biliare (BA), l'efficacia sarà stimata ed esplorativa saranno eseguiti studi di ricerca meccanicistica. Dopo aver ottenuto il consenso scritto dal genitore o dal tutore, il soggetto verrà arruolato e riceverà tre dosi endovenose di IVIG a intervalli designati nei primi 60 giorni successivi all'HPE e sarà seguito per 360 giorni dopo l'arruolamento. Durante questo studio verrà anche prelevato sangue per valutare i potenziali meccanismi mediante i quali l'IVIG può alterare o ridurre l'infiammazione e la lesione del dotto biliare e migliorare il flusso biliare. Tutti i neonati in questo studio saranno trattati anche con dosi standardizzate di altri trattamenti standard di routine per BA durante questo studio (acido ursodesossicolico, trimetoprim-sulfametossasolo e integratori vitaminici liposolubili). Questa cura clinica di routine non sarà modificata dalla partecipazione a questo studio. I soggetti in questo studio non riceveranno terapia con corticosteroidi per il trattamento dell'atresia biliare, poiché al momento questo è di beneficio non dimostrato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 giorni a 3 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonato di età inferiore a 120 giorni con diagnosi accertata di BA. I soggetti in questo studio devono iniziare il trattamento entro 3-5 giorni dalla procedura Kasai e far parte di uno studio prospettico sulla storia naturale dell'atresia biliare anch'esso condotto da ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?ordine=3).
  • L'operazione HPE standard è stata eseguita per BA nei 3 giorni precedenti
  • Età post-concepimento ≥ 36 settimane al momento dell'arruolamento
  • Peso all'arruolamento ≥ 2000 gm
  • Consenso informato scritto a partecipare allo studio ottenuto entro 3 giorni dal completamento di HPE.

Criteri di esclusione:

  • È stato eseguito un intervento di HPE laparoscopica o "cistifellea Kasai" (colecisto-portostomia).
  • Atresia biliare sindrome da malformazione splenica (presenza di asplenia, polisplenia o doppia milza)
  • Storia di un disturbo ipercoagulabile
  • Malattia renale definita come creatinina sierica > 1,0 mg/dl prima dell'arruolamento o presenza di anomalie renali complesse rilevate all'imaging
  • Evidenza di insufficienza cardiaca congestizia o sovraccarico di liquidi
  • Presenza di ipertensione sistemica significativa per età (definita come pressione arteriosa sistolica persistente ≥112 mmHg misurata in almeno 3 occasioni dopo HPE)
  • Neonati la cui madre è nota per avere un'infezione da virus dell'immunodeficienza umana
  • Neonati la cui madre è nota per essere sieropositiva per HBsAg o anticorpo del virus dell'epatite C
  • Precedente trattamento con terapia con immunoglobuline per via endovenosa o terapia con corticosteroidi
  • Trattamento precedente con qualsiasi altro agente sperimentale
  • Anamnesi di reazione allergica a qualsiasi infusione di emoderivati ​​umani
  • Neonati con altre gravi malattie concomitanti, come disturbi neurologici, cardiovascolari, polmonari, metabolici, endocrini e renali, che potrebbero interferire con lo svolgimento e i risultati dello studio
  • Qualsiasi altra condizione clinica che costituisca una controindicazione all'uso di IVIG

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento attivo IVIG
Immunoglobulina endovenosa (IVIG) 10% 1 gm/kg peso corporeo/dose Giorni 3-5,30, 60 post HPE
Droga: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
Tutti i partecipanti riceveranno la stessa dose di IVIG agli stessi intervalli in modo aperto fintanto che il soggetto non presenta alcun aumento del rischio di tossicità per qualsiasi infusione di IVIG. IVIG verrà avviato il giorno 3 (fino al giorno 5) dopo l'intervento chirurgico HPE (HPE è il giorno 0) alla dose di 1 gm / kg di peso corporeo mediante infusione endovenosa lenta per almeno 4 ore. La stessa dose (1 gm/kg) e la stessa durata dell'infusione saranno ripetute il giorno 30 e il giorno 60 dopo HPE.
Altri nomi:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità del trattamento IVIG
Lasso di tempo: 60 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti per i quali è fattibile la somministrazione di IVIG, definita come somministrazione riuscita (almeno l'80% di ciascuna dose) di tutte e 3 le dosi di IVIG
60 giorni dopo HPE
Accettabilità dell'IVIG
Lasso di tempo: 60 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti per i quali lo studio è accettabile, definita come la capacità della famiglia o del tutore del soggetto di consentire il posizionamento di linee endovenose, prelievi di sangue e altre procedure di studio per i soggetti dello studio.
60 giorni dopo HPE
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti con eventi avversi gravi (SAE) prima del trapianto di fegato
360 giorni dopo HPE
Tossicità di livello 3-5
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti con qualsiasi livello di tossicità 3, 4 o 5 (secondo il sistema di classificazione NCI CTEP)
360 giorni dopo HPE
Eventi avversi
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti con altri eventi avversi attesi
360 giorni dopo HPE

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Buon drenaggio della bile a 90 giorni post-HPE
Lasso di tempo: 90 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono 90 giorni dopo HPE con bilirubina totale sia epatica che sierica nativa <1,5 mg/dL a 90 giorni dopo HPE
90 giorni dopo HPE
Buon drenaggio della bile a 180 giorni post-HPE
Lasso di tempo: 180 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono 180 giorni dopo HPE con bilirubina totale nativa sia epatica che sierica <1,5 mg/dL a 180 giorni dopo HPE
180 giorni dopo HPE
Buon drenaggio della bile a 360 giorni post-HPE
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono 360 giorni dopo HPE con bilirubina totale nativa sia epatica che sierica <1,5 mg/dL a 360 giorni dopo HPE
360 giorni dopo HPE
Sopravvivenza senza trapianto
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono con il loro fegato nativo a 360 giorni dopo HPE.
360 giorni dopo HPE
Cellule T regolatrici circolanti, citochine infiammatorie e autoanticorpi specifici.
Lasso di tempo: Oltre 360 ​​giorni dopo HPE
Percentuale e numero assoluto di Treg (CD4+CD25+FoxP3+), cellule T CD3/4, cellule T CD3/8, cellule NK (CD56), cellule T NK (CD3/56), cellule B CD19/20, macrofagi (CD14 /11b) e neutrofili; livelli plasmatici di anticorpi anti-enolasi; e livelli plasmatici di citochine (Th1/Th2 multiplex e IL17)
Oltre 360 ​​giorni dopo HPE

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

  • Cattedra di studio: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Direttore dello studio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Direttore dello studio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

16 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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