Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa dożylnej immunoglobuliny (IVIG) po portoenterostomii u niemowląt z atrezją dróg żółciowych (PRIME)

20 września 2019 zaktualizowane przez: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Faza 1/2A Próba leczenia immunoglobulinami dożylnymi (IVIG) po portoenterostomii u niemowląt z atrezją dróg żółciowych

Sieć Badań i Edukacji Chorób Wątroby Dziecięcej (ChiLDREN) prowadzi badanie kliniczne w celu określenia wykonalności, akceptowalności, tolerancji i profilu bezpieczeństwa leczenia IVIG podawanego niemowlętom po portoenterostomii wątrobowej (HPE) z powodu zarośnięcia dróg żółciowych, a także zbadania wstępnych dowodów na aktywność i badać mechanizmy działania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym wieloośrodkowym prospektywnym badaniu otwartym fazy 1/2A wykonalność, tolerancja i bezpieczeństwo leczenia immunoglobulinami dożylnymi (IVIG) po portoenterostomii wątroby (HPE) zostaną ocenione u 29 niemowląt z atrezją dróg żółciowych (BA). zostaną przeprowadzone badania mechanistyczne. Po uzyskaniu pisemnej zgody rodzica lub opiekuna pacjent zostanie włączony do badania i otrzyma trzy dożylne dawki IVIG w wyznaczonych odstępach czasu w ciągu pierwszych 60 dni po HPE i będzie obserwowany przez 360 dni po włączeniu. Podczas tego badania zostanie również pobrana krew w celu oceny potencjalnych mechanizmów, dzięki którym IVIG może zmienić lub zmniejszyć stan zapalny i uszkodzenie dróg żółciowych oraz poprawić przepływ żółci. Wszystkie niemowlęta biorące udział w tym badaniu będą również leczone znormalizowanymi dawkami innych rutynowych standardowych metod leczenia BA podczas tego badania (kwas ursodeoksycholowy, trimetoprim-sulfametoksazol i suplementy witamin rozpuszczalnych w tłuszczach). Ta rutynowa opieka kliniczna nie zostanie zmieniona przez udział w tym badaniu. Osoby biorące udział w tym badaniu nie będą otrzymywać terapii kortykosteroidami w leczeniu zarośnięcia dróg żółciowych, ponieważ obecnie przynosi to nieudowodnione korzyści.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 dni do 3 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlę w wieku poniżej 120 dni z ustalonym rozpoznaniem BA. Pacjenci biorący udział w tym badaniu muszą rozpocząć leczenie w ciągu 3-5 dni od zabiegu Kasai i wziąć udział w prospektywnym badaniu naturalnej historii atrezji dróg żółciowych, również prowadzonym przez ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?zamówienie=3).
  • Standardowa operacja HPE została wykonana dla BA w ciągu ostatnich 3 dni
  • Wiek po zapłodnieniu ≥ 36 tygodni w chwili włączenia
  • Waga w momencie rejestracji ≥ 2000 g
  • Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu uzyskana w ciągu 3 dni od zakończenia HPE.

Kryteria wyłączenia:

  • Wykonano laparoskopową operację HPE lub „pęcherzyka żółciowego Kasai” (cholecysto-portostomia)
  • Zespół malformacji śledziony atrezji dróg żółciowych (obecność asplenii, polisplenii lub podwójnej śledziony)
  • Historia zaburzenia nadkrzepliwości
  • Choroba nerek zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy > 1,0 mg/dl przed włączeniem do badania lub obecność złożonych anomalii nerek stwierdzonych w badaniach obrazowych
  • Dowody na zastoinową niewydolność serca lub przeciążenie płynami
  • Obecność istotnego dla wieku nadciśnienia układowego (zdefiniowanego jako utrzymujące się skurczowe ciśnienie krwi ≥112 mmHg mierzone co najmniej 3 razy po HPE)
  • Niemowlęta, których matka jest zakażona ludzkim wirusem niedoboru odporności
  • Niemowlęta, których matka ma w surowicy HBsAg lub przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C, jest dodatnia
  • Wcześniejsze leczenie dożylną terapią immunoglobulinami lub terapią kortykosteroidami
  • Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek innym badanym środkiem
  • Historia reakcji alergicznej na jakąkolwiek infuzję produktu krwi ludzkiej
  • Niemowlęta z innymi ciężkimi współistniejącymi chorobami, takimi jak zaburzenia neurologiczne, sercowo-naczyniowe, płucne, metaboliczne, endokrynologiczne i nerek, które mogłyby zakłócić przebieg i wyniki badania
  • Każdy inny stan kliniczny, który jest przeciwwskazaniem do stosowania IVIG

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywne leczenie IVIG
Immunoglobulina dożylna (IVIG) 10% 1 g/kg masy ciała/dawka Dzień 3-5,30, 60 po HPE
Lek: Dożylna immunoglobulina (IVIG)
Wszyscy uczestnicy otrzymają tę samą dawkę IVIG w tych samych odstępach czasu w sposób otwarty, o ile pacjent nie ma zwiększonego ryzyka toksyczności dla jakiejkolwiek infuzji IVIG. IVIG zostanie rozpoczęte w dniu 3 (do dnia 5) po operacji HPE (HPE to dzień 0) w dawce 1 g/kg masy ciała w powolnym wlewie dożylnym trwającym co najmniej 4 godziny. Ta sama dawka (1 g/kg mc.) i czas trwania wlewu zostaną powtórzone w 30. i 60. dniu po HPE.
Inne nazwy:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność leczenia IVIG
Ramy czasowe: 60 dni po HPE
Odsetek osób, u których możliwe jest podanie IVIG, zdefiniowany jako pomyślne podanie (co najmniej 80% każdej dawki) wszystkich 3 dawek IVIG
60 dni po HPE
Akceptowalność IVIG
Ramy czasowe: 60 dni po HPE
Odsetek pacjentów, dla których badanie jest akceptowalne, zdefiniowany jako zdolność rodziny lub opiekuna pacjenta do umieszczenia linii dożylnej, pobrania krwi i innych procedur badawczych dla badanych osób.
60 dni po HPE
Poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek osób, u których wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane (SAE) przed przeszczepieniem wątroby
360 dni po HPE
Toksyczność poziomu 3-5
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek osób z toksycznością dowolnego poziomu 3, 4 lub 5 (zgodnie z systemem ocen NCI CTEP)
360 dni po HPE
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek pacjentów z innymi spodziewanymi zdarzeniami niepożądanymi
360 dni po HPE

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dobry drenaż żółci w 90 dni po HPE
Ramy czasowe: 90 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli 90 dni po HPE, zarówno z natywną wątrobą, jak i całkowitą bilirubiną w surowicy <1,5 mg/dl po 90 dniach od HPE
90 dni po HPE
Dobry drenaż żółci po 180 dniach od HPE
Ramy czasowe: 180 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli 180 dni po HPE, zarówno z natywną wątrobą, jak i całkowitą bilirubiną w surowicy <1,5 mg/dl po 180 dniach od HPE
180 dni po HPE
Dobry drenaż żółci po 360 dniach od HPE
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli 360 dni po HPE, zarówno z natywną wątrobą, jak i całkowitą bilirubiną w surowicy <1,5 mg/dl po 360 dniach od HPE
360 dni po HPE
Przeżycie bez przeszczepu
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli z natywną wątrobą po 360 dniach od HPE.
360 dni po HPE
Krążące regulatorowe komórki T, cytokiny zapalne i specyficzne autoprzeciwciała.
Ramy czasowe: Ponad 360 dni po HPE
Procent i liczba bezwzględna Treg (CD4+CD25+FoxP3+), limfocyty T CD3/4, limfocyty T CD3/8, limfocyty NK (CD56), limfocyty T NK (CD3/56), limfocyty B CD19/20, makrofagi (CD14 /11b) i neutrofile; poziomy przeciwciała przeciw enolazie w osoczu; i poziom cytokin w osoczu (multipleks Th1/Th2 i IL17)
Ponad 360 dni po HPE

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Dyrektor Studium: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Dyrektor Studium: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dożylna immunoglobulina (IVIG)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj