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Estudio de seguridad de la inmunoglobulina intravenosa (IGIV) posterior a la portoenterostomía en lactantes con atresia biliar (PRIME)

20 de septiembre de 2019 actualizado por: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Un ensayo de fase 1/2A de terapia con inmunoglobulina intravenosa (IGIV) después de una portoenterostomía en bebés con atresia biliar

La Red de Investigación y Educación sobre Enfermedades Hepáticas Infantiles (ChiLDREN) está realizando un ensayo clínico para determinar la viabilidad, aceptabilidad, tolerabilidad y perfil de seguridad del tratamiento con IVIG administrado a bebés después de la portoenterostomía hepática (HPE) para la atresia biliar, así como para investigar la evidencia preliminar de actividad y explorar los mecanismos de acción.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En este ensayo multicéntrico prospectivo abierto de fase 1/2A, se evaluará la viabilidad, la tolerabilidad y la seguridad de la terapia con inmunoglobulina intravenosa (IVIG) después de la portoenterostomía hepática (HPE) en 29 bebés con atresia biliar (BA), se estimará la eficacia y se explorará se realizarán estudios de investigación mecanicistas. Después de obtener el consentimiento por escrito del padre o tutor, el sujeto se inscribirá y recibirá tres dosis intravenosas de IVIG a intervalos designados durante los primeros 60 días posteriores a HPE y se le dará seguimiento durante 360 ​​días después de la inscripción. También se obtendrá sangre durante este estudio para evaluar los posibles mecanismos por los cuales la IVIG puede alterar o reducir la inflamación y lesión de los conductos biliares y mejorar el flujo de bilis. Todos los bebés en este ensayo también serán tratados con dosis estandarizadas de otros tratamientos estándar de atención de rutina para BA durante este ensayo (ácido ursodesoxicólico, trimetoprim-sulfametoxasol y suplementos de vitaminas liposolubles). Esta atención clínica de rutina no se verá modificada por la participación en este estudio. Los sujetos de este estudio no recibirán terapia con corticosteroides para el tratamiento de la atresia biliar, ya que actualmente no se ha demostrado su beneficio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 días a 3 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Lactante menor de 120 días con diagnóstico establecido de BA. Los sujetos de este ensayo deben comenzar el tratamiento dentro de los 3 a 5 días posteriores al procedimiento de Kasai y ser parte de un estudio prospectivo de la historia natural de la atresia biliar que también está siendo realizado por ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?pedido=3).
  • Se ha realizado una operación HPE estándar para BA en los 3 días anteriores
  • Edad posterior a la concepción ≥ 36 semanas en el momento de la inscripción
  • Peso al enrolamiento ≥ 2000 g
  • Consentimiento informado por escrito para participar en el estudio obtenido dentro de los 3 días posteriores a la finalización de HPE.

Criterio de exclusión:

  • Se realizó cirugía laparoscópica HPE o "vesícula biliar Kasai" (colecisto-portostomía)
  • Síndrome de malformación esplénica de atresia biliar (presencia de asplenia, poliesplenia o doble bazo)
  • Antecedentes de un trastorno de hipercoagulabilidad
  • Enfermedad renal definida como creatinina sérica > 1,0 mg/dl antes de la inscripción o presencia de anomalías renales complejas encontradas en imágenes
  • Evidencia de insuficiencia cardíaca congestiva o sobrecarga de líquidos
  • Presencia de hipertensión sistémica significativa para la edad (definida como presión arterial sistólica persistente ≥112 mmHg medida en al menos 3 ocasiones después de HPE)
  • Bebés cuya madre se sabe que tiene infección por el virus de la inmunodeficiencia humana
  • Lactantes cuya madre se sabe que es HBsAg sérico o anticuerpos contra el virus de la hepatitis C positivos
  • Tratamiento previo con terapia de inmunoglobulina intravenosa o terapia con corticosteroides
  • Tratamiento previo con cualquier otro agente en investigación
  • Antecedentes de reacción alérgica a cualquier infusión de productos de sangre humana.
  • Lactantes con otras enfermedades concurrentes graves, como trastornos neurológicos, cardiovasculares, pulmonares, metabólicos, endocrinos y renales, que podrían interferir con la realización y los resultados del estudio.
  • Cualquier otra condición clínica que sea una contraindicación para el uso de IVIG

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento activo IVIG
Inmunoglobulina intravenosa (IVIG) 10% 1 g/kg de peso corporal/dosis Día 3-5, 30, 60 post HPE
Droga: Inmunoglobulina intravenosa (IGIV)
Todos los participantes recibirán la misma dosis de IVIG en los mismos intervalos de forma abierta, siempre que el sujeto no tenga un mayor riesgo de toxicidad por cualquier infusión de IVIG. La IVIG se iniciará el día 3 (hasta el día 5) después de la cirugía HPE (HPE es el día 0) a una dosis de 1 g/kg de peso corporal mediante infusión intravenosa lenta durante al menos 4 horas. La misma dosis (1 g/kg) y duración de la infusión se repetirá el día 30 y el día 60 después de HPE.
Otros nombres:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Viabilidad del tratamiento IVIG
Periodo de tiempo: 60 días después de HPE
Porcentaje de sujetos para los que es factible la administración de IVIG, definida como la administración satisfactoria (al menos el 80 % de cada dosis) de las 3 dosis de IVIG
60 días después de HPE
Aceptabilidad de IVIG
Periodo de tiempo: 60 días después de HPE
Porcentaje de sujetos para quienes el estudio es aceptable, definido como la capacidad de la familia o el tutor del sujeto para permitir la colocación de vías intravenosas, extracciones de sangre y otros procedimientos de estudio para los sujetos del estudio.
60 días después de HPE
Eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 360 días posteriores a HPE
Porcentaje de sujetos con eventos adversos graves (SAE) antes del trasplante de hígado
360 días posteriores a HPE
Toxicidad de nivel 3-5
Periodo de tiempo: 360 días posteriores a HPE
Porcentaje de sujetos con cualquier nivel de toxicidad 3, 4 o 5 (según el sistema de clasificación NCI CTEP)
360 días posteriores a HPE
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 360 días posteriores a HPE
Porcentaje de sujetos con otros eventos adversos esperados
360 días posteriores a HPE

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Buen drenaje biliar a los 90 días post-HPE
Periodo de tiempo: 90 días después de HPE
Porcentaje de sujetos que sobreviven 90 días después de HPE con bilirrubina total tanto en su hígado nativo como en suero <1.5 mg/dL a los 90 días después de HPE
90 días después de HPE
Buen drenaje biliar a los 180 días post-HPE
Periodo de tiempo: 180 días posteriores a HPE
Porcentaje de sujetos que sobreviven 180 días después de HPE con bilirrubina total tanto en su hígado nativo como en suero <1,5 mg/dL a los 180 días después de HPE
180 días posteriores a HPE
Buen drenaje biliar a los 360 días post-HPE
Periodo de tiempo: 360 días posteriores a HPE
Porcentaje de sujetos que sobreviven 360 días después de HPE con bilirrubina total tanto en su hígado original como en suero <1,5 mg/dL a los 360 días después de HPE
360 días posteriores a HPE
Supervivencia sin trasplante
Periodo de tiempo: 360 días posteriores a HPE
Porcentaje de sujetos que sobreviven con su hígado nativo a los 360 días después de HPE.
360 días posteriores a HPE
Células T reguladoras circulantes, citocinas inflamatorias y autoanticuerpos específicos.
Periodo de tiempo: Más de 360 ​​días después de HPE
Porcentaje y número absoluto de Tregs (CD4+CD25+FoxP3+), linfocitos T CD3/4, linfocitos T CD3/8, linfocitos NK (CD56), linfocitos T NK (CD3/56), linfocitos B CD19/20, macrófagos (CD14 /11b), y neutrófilos; niveles plasmáticos de anticuerpos anti-enolasa; y niveles plasmáticos de citoquinas (Th1/Th2 multiplex e IL17)
Más de 360 ​​días después de HPE

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Silla de estudio: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Director de estudio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Director de estudio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de septiembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de mayo de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de octubre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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