Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af intravenøs immunoglobulin (IVIG) post-portoenterostomi hos spædbørn med galdeatresi (PRIME)

20. september 2019 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Et fase 1/2A-forsøg med intravenøs immunoglobulin (IVIG) terapi efter portoenterostomi hos spædbørn med galdeatresi

Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) gennemfører et klinisk forsøg for at bestemme gennemførligheden, acceptabiliteten, tolerabiliteten og sikkerhedsprofilen af ​​IVIG-behandling administreret til spædbørn efter hepatisk portoenterostomi (HPE) for galdeatresi, samt undersøge foreløbige beviser for aktivitet og udforske virkningsmekanismer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I dette multicenter prospektive fase 1/2A åbne forsøg vil gennemførligheden, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​intravenøs immunoglobulin (IVIG) behandling efter leverportoenterostomi (HPE) blive vurderet hos 29 spædbørn med galdeatresi (BA), effektivitet vil blive estimeret og undersøgende der vil blive udført mekanistiske forskningsundersøgelser. Efter skriftligt samtykke er opnået fra forælderen eller værgen, vil forsøgspersonen blive tilmeldt og vil modtage tre intravenøse doser af IVIG med angivne intervaller over de første 60 dage efter HPE og vil blive fulgt i 360 dage efter tilmelding. Blod vil også blive indhentet i løbet af denne undersøgelse for at vurdere potentielle mekanismer, hvorved IVIG kan ændre eller reducere galdegangsbetændelse og -skade og forbedre galdestrømmen. Alle spædbørn i dette forsøg vil også blive behandlet med standardiserede doser af andre rutinemæssige standard-of-care-behandlinger for BA under dette forsøg (ursodeoxycholsyre, trimethoprim-sulfamethoxasol og fedtopløselige vitamintilskud). Denne rutinemæssige kliniske pleje vil ikke blive ændret ved deltagelse i denne undersøgelse. Forsøgspersoner i denne undersøgelse vil ikke modtage kortikosteroidbehandling til behandling af galdeatresi, da dette er af ubevist fordel på nuværende tidspunkt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 dage til 3 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbarn under 120 dage med etableret diagnose BA. Forsøgspersoner i dette forsøg skal påbegynde behandling inden for 3-5 dage efter Kasai-proceduren og være en del af en prospektiv undersøgelse af den naturlige historie af galdeatresi, som også udføres af ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?ordre=3).
  • Standard HPE-operation er blevet udført for BA inden for de foregående 3 dage
  • Alder efter befrugtning ≥ 36 uger på tidspunktet for tilmelding
  • Vægt ved tilmelding ≥ 2000 gm
  • Skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen opnået inden for 3 dage efter afslutning af HPE.

Ekskluderingskriterier:

  • Laparoskopisk HPE eller "galdeblære Kasai" (cholecysto-portostomi) kirurgi blev udført
  • Biliær atresi miltmisdannelsessyndrom (tilstedeværelse af aspleni, polyspleni eller dobbelt milt)
  • Anamnese med en hyperkoagulerbar lidelse
  • Nyresygdom defineret som serumkreatinin > 1,0 mg/dl før indskrivning eller tilstedeværelse af komplekse nyreanomalier fundet på billeddiagnostik
  • Bevis på kongestiv hjertesvigt eller væskeoverbelastning
  • Tilstedeværelse af signifikant systemisk hypertension for alder (defineret som vedvarende systolisk blodtryk ≥112 mmHg målt ved mindst 3 lejligheder efter HPE)
  • Spædbørn, hvis mor vides at have human immundefektvirusinfektion
  • Spædbørn, hvis mor vides at være serum HBsAg eller hepatitis C virus antistof positiv
  • Tidligere behandling med intravenøs immunoglobulinbehandling eller kortikosteroidbehandling
  • Tidligere behandling med ethvert andet forsøgsmiddel
  • Anamnese med allergisk reaktion på enhver infusion af humant blodprodukt
  • Spædbørn med andre alvorlige samtidige sygdomme, såsom neurologiske, kardiovaskulære, pulmonale, metaboliske, endokrine og nyrelidelser, der ville forstyrre undersøgelsens gennemførelse og resultater
  • Enhver anden klinisk tilstand, der er en kontraindikation for brugen af ​​IVIG

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IVIG aktiv behandling
Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) 10% 1 gm/kg kropsvægt/dosis Dag 3-5,30, 60 efter HPE
Medicin: Intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG)
Alle deltagere vil modtage den samme dosis IVIG med samme intervaller på en åben-label måde, så længe forsøgspersonen ikke har nogen øget risiko for toksicitet for nogen IVIG-infusion. IVIG vil blive påbegyndt på dag 3 (op til dag 5) efter HPE-kirurgi (HPE er dag 0) ved en dosis på 1 gm/kg legemsvægt ved langsom intravenøs infusion over mindst 4 timer. Den samme dosis (1 g/kg) og varighed af infusionen vil blive gentaget på dag 30 og dag 60 efter HPE.
Andre navne:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mulighed for IVIG-behandling
Tidsramme: 60 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, for hvem administration af IVIG er mulig, defineret som vellykket administration (mindst 80 % af hver dosis) af alle 3 doser IVIG
60 dage efter HPE
Acceptabilitet af IVIG
Tidsramme: 60 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, for hvilke undersøgelsen er acceptabel, defineret som forsøgspersonens families eller værges evne til at tillade intravenøse linjeplaceringer, blodudtagninger og andre undersøgelsesprocedurer for forsøgspersonerne.
60 dage efter HPE
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner med alvorlige bivirkninger (SAE) før levertransplantation
360 dage efter HPE
Niveau 3-5 Toksicitet
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner med enhver toksicitet på niveau 3, 4 eller 5 (i henhold til NCI CTEP-klassificeringssystem)
360 dage efter HPE
Uønskede hændelser
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner med andre forventede bivirkninger
360 dage efter HPE

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
God galdedræning 90 dage efter HPE
Tidsramme: 90 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever 90 dage efter HPE med både deres oprindelige lever og serum total bilirubin <1,5 mg/dL 90 dage efter HPE
90 dage efter HPE
God galdedræning 180 dage efter HPE
Tidsramme: 180 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever 180 dage efter HPE med både deres oprindelige lever og serum total bilirubin <1,5 mg/dL 180 dage efter HPE
180 dage efter HPE
God galdedræning 360 dage efter HPE
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever 360 dage efter HPE med både deres oprindelige lever og serum total bilirubin <1,5 mg/dL 360 dage efter HPE
360 dage efter HPE
Transplantationsfri overlevelse
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever med deres oprindelige lever 360 dage efter HPE.
360 dage efter HPE
Cirkulerende regulatoriske T-celler, inflammatoriske cytokiner og specifikke autoantistoffer.
Tidsramme: Over 360 dage efter HPE
Procentdel og absolut antal Tregs (CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T-celler, CD3/8 T-celler, NK-celler (CD56), NK T-celler (CD3/56), CD19/20 B-celler, makrofager (CD14) /llb) og neutrofiler; plasmaniveauer af anti-enolase-antistof; og plasmacytokinniveauer (Th1/Th2 multiplex og IL17)
Over 360 dage efter HPE

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Studiestol: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Studieleder: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2013

Først opslået (Skøn)

16. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner