담도 폐쇄증이 있는 영아의 정맥 면역글로불린(IVIG) 문맥장절개술 후 안전성 연구 (PRIME)
2019년 9월 20일 업데이트: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
담도 폐쇄증이 있는 영아의 문맥장절개술 후 정맥 면역글로불린(IVIG) 요법의 1/2A상 시험
어린이 간 질환 연구 및 교육 네트워크(Children Liver Disease Research and Education Network, ChiLDREN)는 담도 폐쇄증에 대한 간문장절개술(HPE) 후 영아에게 투여되는 IVIG 치료의 타당성, 수용 가능성, 내약성 및 안전성 프로파일을 결정하기 위한 임상 시험을 수행하고 있습니다. 활동 및 행동 메커니즘을 탐구합니다.
연구 개요
상세 설명
이 다기관 전향적 1/2A상 오픈 라벨 시험에서 담도 폐쇄증(BA)이 있는 29명의 영아에서 간문문장절개술(HPE) 후 정맥 면역글로불린(IVIG) 요법의 타당성, 내약성 및 안전성을 평가하고 효능을 추정하고 탐색할 예정입니다. 기계론적 연구 연구가 수행될 것입니다.
부모 또는 보호자로부터 서면 동의를 얻은 후, 피험자는 등록되고 HPE 이후 처음 60일 동안 지정된 간격으로 IVIG의 3회 정맥 투여를 받고 등록 후 360일 동안 추적 관찰됩니다.
IVIG가 담관 염증 및 손상을 변경 또는 감소시키고 담즙 흐름을 개선할 수 있는 잠재적인 메커니즘을 평가하기 위해 이 연구 중에 혈액도 채취됩니다.
이 시험의 모든 영아는 또한 이 시험 기간 동안 BA에 대한 다른 일상적인 표준 치료(우르소데옥시콜산, 트리메토프림-설파메톡사솔 및 지용성 비타민 보충제)의 표준화된 용량으로 치료를 받게 됩니다.
이 일상적인 임상 치료는 본 연구 참여로 수정되지 않습니다.
이 연구의 피험자는 현재로서는 효과가 입증되지 않았기 때문에 담도 폐쇄증 치료를 위한 코르티코스테로이드 요법을 받지 않을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Children's Hospital at Pittsburgh
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3일 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- BA 진단을 받은 생후 120일 미만의 유아. 이 시험의 피험자는 Kasai 시술 후 3~5일 이내에 치료를 시작해야 하며 ChiLDREN(http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?주문=3).
- 이전 3일 이내에 BA에 대해 표준 HPE 작업이 수행되었습니다.
- 등록 시점에 임신 후 연령 ≥ 36주
- 등록 시 체중 ≥ 2000gm
- HPE 완료 후 3일 이내에 얻은 연구 참여에 대한 서면 동의서.
제외 기준:
- 복강경 HPE 또는 "담낭 Kasai"(담낭포-포르토스토미) 수술을 시행했습니다.
- 담도 폐쇄증 비장 기형 증후군(무비증, 다비증 또는 이중 비장의 존재)
- 과응고 장애의 병력
- 등록 전 혈청 크레아티닌 > 1.0 mg/dl로 정의된 신장 질환 또는 영상에서 발견된 복합 신장 이상이 있는 경우
- 울혈성 심부전 또는 체액 과부하의 증거
- 연령에 따른 유의한 전신성 고혈압의 존재(HPE 후 최소 3회 측정된 지속적인 수축기 혈압 ≥112mmHg로 정의됨)
- 산모가 인체면역결핍바이러스 감염이 있는 것으로 알려진 영아
- 산모가 혈청 HBsAg 또는 C형 간염 바이러스 항체 양성인 것으로 알려진 영아
- 정맥 면역글로불린 요법 또는 코르티코스테로이드 요법으로 이전 치료
- 다른 조사 대상 물질을 사용한 이전 치료
- 인간 혈액 제제 주입에 대한 알레르기 반응의 병력
- 연구 수행 및 결과를 방해할 수 있는 신경계, 심혈관, 폐, 대사, 내분비 및 신장 장애와 같은 기타 심각한 병발 질환이 있는 영아
- IVIG 사용이 금기인 기타 모든 임상 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IVIG 액티브 트리트먼트
정맥 면역글로불린(IVIG) 10% 1gm/kg 체중/용량 HPE 게시 후 3-5,30, 60일
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모든 참가자는 피험자가 IVIG 주입에 대한 독성 위험이 증가하지 않는 한 오픈 라벨 방식으로 동일한 간격으로 동일한 용량의 IVIG를 받게 됩니다.
IVIG는 HPE 수술(HPE는 0일) 후 3일(최대 5일)에 1gm/kg 체중의 용량으로 최소 4시간에 걸쳐 천천히 정맥 주입으로 시작됩니다.
HPE 후 30일 및 60일에 동일한 용량(1gm/kg) 및 주입 기간을 반복합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IVIG 치료의 타당성
기간: HPE 이후 60일
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IVIG의 3회 용량 모두의 성공적인 투여(각 용량의 80% 이상)로 정의되는 IVIG 투여가 가능한 대상자의 백분율
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HPE 이후 60일
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IVIG의 수용성
기간: HPE 이후 60일
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피험자의 가족 또는 보호자가 피험자에 대한 정맥 주사선 배치, 채혈 및 기타 연구 절차를 허용할 수 있는 능력으로 정의되는 연구가 허용되는 피험자의 백분율.
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HPE 이후 60일
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심각한 부작용
기간: HPE 이후 360일
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간 이식 전 심각한 부작용(SAE)이 발생한 피험자의 비율
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HPE 이후 360일
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레벨 3-5 독성
기간: HPE 이후 360일
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3, 4 또는 5 수준의 독성이 있는 피험자의 백분율(NCI CTEP 등급 시스템에 따름)
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HPE 이후 360일
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부작용
기간: HPE 이후 360일
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기타 예상되는 부작용이 있는 피험자의 백분율
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HPE 이후 360일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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HPE 90일 후 좋은 담즙 배출
기간: HPE 이후 90일
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HPE 후 90일에 간 및 혈청 총 빌리루빈이 1.5mg/dL 미만인 상태에서 HPE 후 90일 동안 생존한 피험자의 비율
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HPE 이후 90일
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HPE 180일 후 좋은 담즙 배출
기간: HPE 이후 180일
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HPE 후 180일에 간 및 혈청 총 빌리루빈이 1.5mg/dL 미만인 상태에서 HPE 후 180일 동안 생존한 대상자의 백분율
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HPE 이후 180일
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HPE 360일 후 좋은 담즙 배출
기간: HPE 이후 360일
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HPE 후 360일에 간 및 혈청 총 빌리루빈이 1.5mg/dL 미만인 상태에서 HPE 후 360일 동안 생존한 피험자의 비율
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HPE 이후 360일
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무이식 생존
기간: HPE 이후 360일
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HPE 후 360일에 원래의 간으로 생존하는 피험자의 백분율.
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HPE 이후 360일
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순환 조절 T 세포, 염증성 사이토카인 및 특정 자가항체.
기간: HPE 이후 360일 이상
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Treg(CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T 세포, CD3/8 T 세포, NK 세포(CD56), NK T 세포(CD3/56), CD19/20 B 세포, 대식세포(CD14 /11b) 및 호중구; 항에놀라제 항체의 혈장 수준; 및 혈장 사이토카인 수준(Th1/Th2 멀티플렉스 및 IL17)
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HPE 이후 360일 이상
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
- 연구 책임자: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
- 연구 책임자: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 9월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 5월 13일
처음 게시됨 (추정)
2013년 5월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 20일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P007 PRIME
- U01DK062456 (미국 NIH 보조금/계약)
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