Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van intraveneuze immunoglobuline (IVIG) post-portoenterostomie bij zuigelingen met galgangatresie (PRIME)

20 september 2019 bijgewerkt door: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Een fase 1/2A-onderzoek naar intraveneuze immunoglobulinetherapie (IVIG) na een portofenterostomie bij zuigelingen met galgangatresie

Het Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) voert een klinisch onderzoek uit om de haalbaarheid, aanvaardbaarheid, verdraagbaarheid en veiligheidsprofiel te bepalen van IVIG-behandeling die wordt toegediend aan zuigelingen na hepatische porto-enterostomie (HPE) voor galgangatresie, en onderzoekt voorlopig bewijs van activiteit en ontdek werkingsmechanismen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze multicenter prospectieve fase 1/2A open-label studie zullen de haalbaarheid, verdraagbaarheid en veiligheid van intraveneuze immunoglobuline (IVIG)-therapie na hepatische portoenterostomie (HPE) worden beoordeeld bij 29 zuigelingen met galgangatresie (BA), de werkzaamheid zal worden geschat en verkennend mechanistische onderzoeken zullen worden uitgevoerd. Nadat schriftelijke toestemming is verkregen van de ouder of voogd, wordt de proefpersoon ingeschreven en krijgt hij gedurende de eerste 60 dagen na HPE drie intraveneuze doses IVIG met vastgestelde tussenpozen en wordt hij gedurende 360 ​​dagen na inschrijving gevolgd. Tijdens deze studie zal ook bloed worden verkregen om mogelijke mechanismen te beoordelen waarmee de IVIG de ontsteking en verwonding van de galwegen kan veranderen of verminderen en de galstroom kan verbeteren. Alle baby's in dit onderzoek zullen tijdens dit onderzoek ook worden behandeld met gestandaardiseerde doses van andere routinematige standaardbehandelingen voor BA (ursodeoxycholzuur, trimethoprim-sulfamethoxasol en in vet oplosbare vitaminesupplementen). Deze routinematige klinische zorg zal niet worden gewijzigd door deelname aan dit onderzoek. Proefpersonen in deze studie zullen geen behandeling met corticosteroïden krijgen voor de behandeling van galgangatresie, aangezien dit op dit moment van onbewezen voordeel is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 dagen tot 3 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Zuigeling jonger dan 120 dagen met vastgestelde diagnose van BA. Proefpersonen in dit onderzoek moeten binnen 3-5 dagen na de Kasai-procedure met de behandeling beginnen en deelnemen aan een prospectief onderzoek naar het natuurlijke beloop van galgangatresie, ook uitgevoerd door kinderen (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?bestelling=3).
  • Standaard HPE-bewerking is uitgevoerd voor BA in de afgelopen 3 dagen
  • Leeftijd na conceptie ≥ 36 weken op het moment van inschrijving
  • Gewicht bij inschrijving ≥ 2000 gram
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek verkregen binnen 3 dagen na voltooiing van HPE.

Uitsluitingscriteria:

  • Laparoscopische HPE of "galblaas Kasai" (cholecysto-portostomie) operatie werd uitgevoerd
  • Biliaire atresie miltmalformatiesyndroom (aanwezigheid van asplenie, polysplenie of dubbele milt)
  • Geschiedenis van een hypercoaguleerbare aandoening
  • Nierziekte gedefinieerd als serumcreatinine > 1,0 mg/dl voorafgaand aan inschrijving of aanwezigheid van complexe nierafwijkingen gevonden op beeldvorming
  • Bewijs van congestief hartfalen of vochtophoping
  • Aanwezigheid van significante systemische hypertensie voor leeftijd (gedefinieerd als aanhoudende systolische bloeddruk ≥112 mmHg gemeten bij ten minste 3 gelegenheden na HPE)
  • Zuigelingen van wie bekend is dat de moeder een infectie met het humaan immunodeficiëntievirus heeft
  • Zuigelingen van wie bekend is dat de moeder serum-HBsAg- of hepatitis C-virusantilichaampositief is
  • Eerdere behandeling met intraveneuze immunoglobulinetherapie of corticosteroïdtherapie
  • Eerdere behandeling met een ander onderzoeksmiddel
  • Voorgeschiedenis van allergische reactie op infusie van menselijke bloedproducten
  • Zuigelingen met andere ernstige gelijktijdige ziekten, zoals neurologische, cardiovasculaire, long-, stofwisselings-, endocriene en nieraandoeningen, die de uitvoering en resultaten van het onderzoek zouden kunnen verstoren
  • Elke andere klinische aandoening die een contra-indicatie vormt voor het gebruik van IVIG

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IVIG actieve behandeling
Intraveneus immunoglobuline (IVIG) 10% 1 g/kg lichaamsgewicht/dosis Dag 3-5,30, 60 na HPE
Geneesmiddel: Intraveneus immunoglobuline (IVIG)
Alle deelnemers krijgen dezelfde dosis IVIG met dezelfde tussenpozen op een open-label manier, zolang de proefpersoon geen verhoogd risico op toxiciteit heeft voor een IVIG-infusie. IVIG wordt gestart op dag 3 (tot dag 5) na een HPE-operatie (HPE is dag 0) met een dosis van 1 g/kg lichaamsgewicht door langzame intraveneuze infusie gedurende ten minste 4 uur. Dezelfde dosis (1 g/kg) en infusieduur worden herhaald op dag 30 en dag 60 na HPE.
Andere namen:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Haalbaarheid van IVIG-behandeling
Tijdsspanne: 60 dagen na HPE
Percentage proefpersonen bij wie toediening van IVIG mogelijk is, gedefinieerd als de succesvolle toediening (ten minste 80% van elke dosis) van alle 3 de doses IVIG
60 dagen na HPE
Aanvaardbaarheid van IVIG
Tijdsspanne: 60 dagen na HPE
Percentage proefpersonen voor wie de studie acceptabel is, gedefinieerd als het vermogen van de familie of voogd van de proefpersoon om intraveneuze lijnplaatsingen, bloedafnames en andere onderzoeksprocedures voor de proefpersonen toe te staan.
60 dagen na HPE
Ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 360 dagen na HPE
Percentage proefpersonen met ernstige bijwerkingen (SAE's) voorafgaand aan levertransplantatie
360 dagen na HPE
Niveau 3-5 Toxiciteit
Tijdsspanne: 360 dagen na HPE
Percentage proefpersonen met toxiciteit van niveau 3, 4 of 5 (volgens NCI CTEP-beoordelingssysteem)
360 dagen na HPE
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 360 dagen na HPE
Percentage proefpersonen met andere verwachte bijwerkingen
360 dagen na HPE

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Goede galafvoer 90 dagen na HPE
Tijdsspanne: 90 dagen na HPE
Percentage proefpersonen dat 90 dagen na HPE overleeft met zowel hun oorspronkelijke lever- als serumtotaalbilirubine <1,5 mg/dL 90 dagen na HPE
90 dagen na HPE
Goede galafvoer na 180 dagen na HPE
Tijdsspanne: 180 dagen na HPE
Percentage proefpersonen dat 180 dagen na HPE overleeft met zowel hun eigen lever als serum totaal bilirubine <1,5 mg/dL 180 dagen na HPE
180 dagen na HPE
Goede galafvoer 360 dagen na HPE
Tijdsspanne: 360 dagen na HPE
Percentage proefpersonen dat 360 dagen na HPE overleeft met zowel hun oorspronkelijke lever- als serumtotaalbilirubine <1,5 mg/dL 360 dagen na HPE
360 dagen na HPE
Transplantatievrije overleving
Tijdsspanne: 360 dagen na HPE
Percentage proefpersonen dat 360 dagen na HPE overleeft met hun eigen lever.
360 dagen na HPE
Circulerende regulerende T-cellen, inflammatoire cytokines en specifieke auto-antilichamen.
Tijdsspanne: Meer dan 360 dagen na HPE
Percentage en absoluut aantal Tregs (CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T-cellen, CD3/8 T-cellen, NK-cellen (CD56), NK T-cellen (CD3/56), CD19/20 B-cellen, macrofagen (CD14 /11b), en neutrofielen; plasmaspiegels van anti-enolase-antilichaam; en plasma cytokine niveaus (Th1/Th2 multiplex en IL17)
Meer dan 360 dagen na HPE

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Studie directeur: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Studie directeur: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

16 mei 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Biliaire atresie

Klinische onderzoeken op Intraveneus immunoglobuline (IVIG)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren