移植機能を増強するための CD34+ 幹細胞注入

この研究の目的は、原発性免疫不全症の子供に同種造血幹細胞移植 (HSCT) を最初に行った後、キメリズムの低下に対応して移植片機能を増強するために、ドナー由来の精製 CD34+ 細胞を注入することの有用性を調査することです。 このプロトコルは、幹細胞移植が行われた臨床状態または疾患の修正、または免疫機能の増強には不十分な、混合ドナーキメリズムが衰退している患者に利用されます。 選択された CD34+ 幹細胞の注入は、準備療法なしで行われます。 このプロトコルの対象となる子供は免疫機能が低下しており、既存のドナーキメリズムが存在するため、幹細胞が生着できるようになり、注入によって移植片の機能が増強されるという仮説を立てています。 この治療法は、重大な罹患率と死亡率に関連することが知られている 2 回目の幹細胞移植に代わるものとして機能します。 CD34 + 幹細胞は、最初の幹細胞移植に使用されるドナーから収集されます。 細胞は、非悪性疾患における GVHD の回避が可能であるため、新規の発生または既存の移植片対宿主病 (GVHD) の悪化を防ぐために、CliniMACS デバイス (Miltenyi Biotec) を使用して CD34 選択を実行することにより、T 細胞枯渇 (TCD) されます。望ましい。 特定の原発性免疫不全症の疾患表現型を元に戻すには、混合ドナーキメリズムが適切であることを示す十分なデータがあります。 ヨーロッパと CCHMC からの観察は、ドナーのキメリズムは、特定の準備療法なしで CD34+ 幹細胞の注入だけで促進される可能性があることを示しています。 この治療法は、準備療法がなく、GVHD を開始できる新鮮なドナー細胞への曝露がないため、低毒性と関連している可能性が高く、潜在的に大きな利益をもたらします。