CD34+ stamcelinfusie om de transplantaatfunctie te verbeteren
7 november 2019 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Post-transplantatie CD34+ geselecteerde stamcelinfusie om de transplantaatfunctie te vergroten bij kinderen met primaire immunodeficiëntieziekten en beenmergfalensyndromen
Het doel van deze studie is om te bepalen of het infunderen van extra speciale donorcellen zal helpen om de transplantaat- of immuunfunctie te verbeteren bij eerder getransplanteerde kinderen met immuundeficiënties en beenmergfalen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze studie is om het nut te onderzoeken van het infunderen van gezuiverde CD34+-cellen van donoroorsprong om de transplantaatfunctie te vergroten als reactie op afnemend chimerisme na aanvankelijk een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) te hebben uitgevoerd bij kinderen met primaire immunodeficiëntieziekten.
Dit protocol zal worden gebruikt voor patiënten met afnemend gemengd donorchimerisme dat onvoldoende is voor correctie van de klinische toestand of ziekte waarvoor stamceltransplantatie is uitgevoerd, of voor versterking van de immuunfunctie.
Een infusie van geselecteerde CD34+-stamcellen zal worden gegeven zonder enig voorbereidend regime.
Aangezien de kinderen die in aanmerking komen voor dit protocol een verminderde immuunfunctie en reeds bestaand donorchimerisme hebben, veronderstellen we dat stamcellen in staat zullen zijn om te transplanteren en dat de infusie de transplantaatfunctie zal vergroten.
Deze therapie dient als alternatief voor een tweede stamceltransplantatie waarvan bekend is dat deze gepaard gaat met aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit.
CD34+-stamcellen worden verzameld van de donor die wordt gebruikt voor de initiële stamceltransplantatie.
Cellen zullen T-cel-depletie (TCD) zijn door een CD34-selectie uit te voeren met behulp van het CliniMACS-apparaat (Miltenyi Biotec) om de ontwikkeling van nieuwe of verergering van bestaande graft-versus-host-ziekte (GVHD) te voorkomen, aangezien het vermijden van GVHD bij niet-kwaadaardige ziekten is wenselijk.
Er zijn voldoende gegevens die aantonen dat chimerisme van gemengde donoren geschikt is voor het omkeren van het ziektefenotype bij bepaalde primaire immunodeficiënties.
Waarnemingen uit Europa en CCHMC laten zien dat donorchimerisme alleen kan worden gestimuleerd door CD34+-stamcelinfusie zonder enig specifiek voorbereidend regime.
Deze therapie gaat waarschijnlijk gepaard met een lage toxiciteit vanwege de afwezigheid van een preparatief regime en het gebrek aan blootstelling aan verse donorcellen die GVHD kunnen initiëren, en biedt mogelijk een aanzienlijk voordeel.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 35 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Om in aanmerking te komen voor dit protocol, moeten patiënten het volgende hebben:
- Primaire immunodeficiëntie (bijv. SCID, Wiskott-Aldrich en/of andere meer zeldzame aandoeningen en andere beenmergfalensyndromen) met eerdere allogene stamceltransplantatie.
- Afnemend donorchimerisme of immuunfunctie die onvoldoende is om hun ziekte of klinische toestand waarvoor primaire transplantatie werd gegeven te corrigeren, zoals bepaald door hun behandelend arts.
- Beschikbare primaire donor.
- Mag geen andere orgaandisfunctie hebben die door de behandelend arts wordt geacht deze procedure uit te sluiten.
- Leeftijd < 35 jaar op het moment van transplantatie
Een van de volgende moet waar zijn:
- Patiënten moeten bewijs hebben van aanhoudende of terugkerende immunodeficiëntie of trombocytopenie.
-OF-
• Primaire immunodeficiëntieziekte waarvan bekend is dat deze zich kan ontwikkelen tot een kwaadaardige aandoening als deze niet wordt behandeld.
-OF-
• Slopende secundaire ziekte waarvan bekend is dat het een gevolg is van een ontoereikende immuunrespons op een bekend agens of pathogeen, oncontroleerbaar door andere beschikbare medische therapieën (bijv. derde patiënt beschreven op pagina 5).
Uitsluitingscriteria:
- Afwezigheid van een beschikbare originele donor
- Het niet ondertekenen van het toestemmingsformulier of het niet kunnen doorlopen van het geïnformeerde toestemmingsproces
- Zwangere of zogende vrouw
- Ongecontroleerde GVHD
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CD34+ geselecteerde stamcelinfusie
Een infusie van geselecteerde CD34+-stamcellen zal worden gegeven zonder enig voorbereidend regime.
|
CD34+-cellen worden geselecteerd met behulp van het CliniMACS-systeem; zonder voorbereidend regime
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat een succesvolle augmentatie van de transplantaatfunctie vertoonde
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Succesvolle vergroting van de transplantaatfunctie wordt bereikt als het chimerisme van de donor wordt verdubbeld in vergelijking met de waarde direct vóór de infusie na 12 maanden.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 augustus 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 augustus 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 mei 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 mei 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
17 mei 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 november 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 november 2019
Laatst geverifieerd
1 december 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2010-2344
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .