Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Infuze CD34+ kmenových buněk k posílení funkce štěpu

7. listopadu 2019 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Potransplantační infuze CD34+ vybraných kmenových buněk k posílení funkce štěpu u dětí s primárním onemocněním imunodeficience a syndromy selhání kostní dřeně

Účelem této studie je zjistit, zda infuze dalších speciálních dárcovských buněk pomůže zlepšit funkci štěpu nebo imunitní funkce u dříve transplantovaných dětí s imunitní nedostatečností a selháním kostní dřeně.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je prozkoumat užitečnost infuze purifikovaných CD34+ buněk dárcovského původu za účelem zvýšení funkce štěpu v reakci na klesající chimérismus po počátečním provedení alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro děti s onemocněním primární imunodeficience. Tento protokol bude použit pro pacienty s ubývajícím smíšeným dárcovským chimérismem, který je neadekvátní pro korekci klinického stavu nebo onemocnění, pro které byla transplantace kmenových buněk provedena, nebo pro augmentaci imunitní funkce. Infuze vybraných CD34+ kmenových buněk bude podána bez jakéhokoli preparativního režimu. Protože děti vhodné pro tento protokol mají sníženou imunitní funkci a již existující chimérismus dárců, předpokládáme, že kmenové buňky se budou moci roubovat a infuze rozšíří funkci štěpu. Tato terapie slouží jako alternativa k druhé transplantaci kmenových buněk, o které je známo, že je spojena s významnou morbiditou a mortalitou. CD34+ kmenové buňky budou odebrány od dárce použitého pro počáteční transplantaci kmenových buněk. Buňky budou zbaveny T-buněk (TCD) provedením selekce CD34 pomocí zařízení CliniMACS (Miltenyi Biotec), aby se zabránilo rozvoji nové nebo exacerbaci existující reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), protože vyhýbání se GVHD u nemaligních onemocnění je žádoucí. Existuje dostatek údajů, které ukazují, že smíšený dárcovský chimérismus je adekvátní pro zvrácení fenotypu onemocnění u určitých primárních imunodeficiencí. Pozorování z Evropy a CCHMC ukazují, že dárcovský chimérismus může být podpořen samotnou infuzí CD34+ kmenových buněk bez jakéhokoli specifického preparativního režimu. Tato terapie je pravděpodobně spojena s nízkou toxicitou kvůli absenci preparativního režimu a nedostatku expozice čerstvým dárcovským buňkám schopným iniciovat GVHD a nabízí potenciální významný přínos.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byli pacienti způsobilí pro tento protokol, musí mít následující:

  1. Primární imunodeficience (např. SCID, Wiskott-Aldrich a/nebo jiné vzácnější stavy a jiné syndromy selhání kostní dřeně) s předchozí alogenní transplantací kmenových buněk.
  2. Slábnoucí dárcovský chimérismus nebo imunitní funkce, která není adekvátní k nápravě jejich onemocnění nebo klinického stavu, pro který byla provedena primární transplantace, jak určil jejich ošetřující lékař.
  3. Dostupný primární dárce.
  4. Nesmí mít jinou orgánovou dysfunkci, kterou ošetřující lékař považuje za vyloučení tohoto postupu.
  5. Věk < 35 let v době transplantace

  6. Jedna z následujících musí platit:

    • Pacienti musí mít známky přetrvávající nebo rekurentní imunodeficience nebo trombocytopenie.

-NEBO-

• Primární imunodeficitní onemocnění se známým potenciálem progredovat do maligního stavu, pokud se neléčí.

-NEBO-

• Oslabující sekundární onemocnění, o kterém je známo, že je důsledkem nedostatečné imunitní odpovědi na známé činidlo nebo patogen, neovlivnitelné jinými dostupnými léčebnými postupy (např. třetí pacient je popsán na straně 5).

Kritéria vyloučení:

  1. Absence dostupného původního dárce
  2. Nepodepsání formuláře souhlasu nebo neschopnost podstoupit proces informovaného souhlasu
  3. Těhotná nebo kojící samice
  4. Nekontrolované GVHD

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Infuze vybraných kmenových buněk CD34+
Infuze vybraných CD34+ kmenových buněk bude podána bez jakéhokoli preparativního režimu.
Biologický: CD34+
CD34+ buňky jsou selektovány pomocí systému CliniMACS; bez přípravného režimu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří prokázali úspěšnou augmentaci funkce štěpu
Časové okno: 12 měsíců
Úspěšné augmentace funkce štěpu bylo dosaženo, pokud se chimerismus dárce zdvojnásobil ve srovnání s hodnotou bezprostředně před infuzí po 12 měsících.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Hoxworth Blood Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

15. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

15. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

17. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2010-2344

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Selhání kostní dřeně

Klinické studie na CD34+

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit