CD34+ 干细胞输注增强移植物功能

本研究的目的是研究在最初为患有原发性免疫缺陷病的儿童进行同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 后，注入供体来源的纯化 CD34+ 细胞以增强移植物功能以应对嵌合体下降的有效性。 该方案将用于混合供体嵌合体逐渐减弱的患者，这些嵌合体不足以纠正进行干细胞移植的临床状况或疾病，或增强免疫功能。 将在没有任何准备方案的情况下输注选定的 CD34+ 干细胞。 由于符合此协议条件的儿童免疫功能降低且预先存在供体嵌合体，我们假设干细胞将能够移植并且输注将增强移植物功能。 这种疗法可替代已知与显着发病率和死亡率相关的第二次干细胞移植。 将从用于初始干细胞移植的供体收集 CD34+ 干细胞。 通过使用 CliniMACS 设备 (Miltenyi Biotec) 执行 CD34 选择，细胞将被 T 细胞耗尽 (TCD)，以防止出现新的或现有移植物抗宿主病 (GVHD) 的恶化，因为在非恶性疾病中避免 GVHD 是可取的。 有足够的数据表明混合供体嵌合体足以恢复某些原发性免疫缺陷的疾病表型。 来自欧洲和 CCHMC 的观察表明，在没有任何特定准备方案的情况下，仅通过 CD34+ 干细胞输注可能会促进供体嵌合现象。 由于没有准备方案和没有接触能够引发 GVHD 的新鲜供体细胞，这种疗法可能具有低毒性，并提供潜在的显着益处。