CD34+-kantasoluinfuusio siirrännäisen toiminnan tehostamiseksi
torstai 7. marraskuuta 2019 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Elinsiirron jälkeinen CD34+ valikoitujen kantasolujen infuusio siirrännäisen toiminnan parantamiseksi lapsilla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia ja luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymiä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, auttaako muiden erityisten luovuttajasolujen infuusio parantamaan siirteen tai immuunijärjestelmän toimintaa aiemmin siirretyillä lapsilla, joilla on immuunipuutos ja luuytimen vajaatoiminta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia luovuttajaalkuperää olevien puhdistettujen CD34+-solujen infusoinnin hyödyllisyyttä siirteen toiminnan lisäämiseksi vasteena kimerismin heikkenemiseen sen jälkeen, kun alun perin tehtiin allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) lapsille, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia.
Tätä protokollaa käytetään potilailla, joilla on heikkenevä sekaluovuttajakimeria, joka ei ole riittävä kliinisen tilan tai sairauden korjaamiseen, jonka vuoksi kantasolusiirto suoritettiin, tai immuunitoiminnan vahvistamiseen.
Valittujen CD34+-kantasolujen infuusio annetaan ilman valmistelevaa hoito-ohjelmaa.
Koska tähän protokollaan kelpaavilla lapsilla on heikentynyt immuunitoiminta ja olemassa oleva luovuttajan kimerismi, oletamme, että kantasolut pystyvät istuttamaan ja infuusio lisää siirteen toimintaa.
Tämä hoito toimii vaihtoehtona toiselle kantasolusiirrolle, jonka tiedetään liittyvän merkittävään sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen.
CD34+-kantasolut kerätään luovuttajalta, jota käytetään alkuperäiseen kantasolusiirtoon.
Solut tyhjennetään T-soluista (TCD) suorittamalla CD34-valinta CliniMACS-laitteella (Miltenyi Biotec), jotta estetään uuden kehittyminen tai olemassa olevan graft versus host -taudin (GVHD) paheneminen, koska GVHD:n välttäminen ei-pahanlaatuisissa sairauksissa on toivottavaa.
On olemassa riittävästi tietoa, joka osoittaa, että seka-luovuttajakimerismi on riittävä sairauden fenotyypin palauttamiseksi tietyissä primaarisissa immuunivajauksissa.
Euroopasta ja CCHMC:stä saadut havainnot osoittavat, että luovuttajan kimerismia voidaan tehostaa pelkällä CD34+-kantasoluinfuusiolla ilman erityistä valmistelevaa hoito-ohjelmaa.
Tämä hoito liittyy todennäköisesti alhaiseen toksisuuteen, koska valmisteleva hoito-ohjelma puuttuu ja altistuminen tuoreille luovuttajasoluille, jotka kykenevät käynnistämään GVHD:n, puuttuu, ja se tarjoaa mahdollisesti merkittävää hyötyä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ollakseen oikeutettu tähän protokollaan potilailla tulee olla seuraavat:
- Primaarinen immuunipuutos (esim. SCID, Wiskott-Aldrich ja/tai muut harvinaisemmat sairaudet ja muut luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät), joilla on aikaisempi allogeeninen kantasolusiirto.
- Heikentynyt luovuttajan kimerismi tai immuunitoiminta, joka ei riitä korjaamaan heidän sairauttaan tai kliinistä tilaansa, jolle on annettu ensisijainen elinsiirto, hoitavan lääkärin määrityksen mukaan.
- Saatavilla ensisijainen luovuttaja.
- Hänellä ei saa olla muita elinten toimintahäiriöitä, jotka hoitava lääkäri katsoo estävän tämän toimenpiteen.
- Ikä < 35 vuotta siirtohetkellä
Yhden seuraavista on oltava totta:
- Potilailla on oltava todisteita jatkuvasta tai toistuvasta immuunivajauksesta tai trombosytopeniasta.
-TAI-
• Primaarinen immuunipuutosairaus, jonka tiedetään kehittyvän pahanlaatuiseksi, jos sitä ei hoideta.
-TAI-
• Heikentävä toissijainen sairaus, jonka tiedetään olevan seurausta riittämättömästä immuunivasteesta tunnettua ainetta tai taudinaiheuttajaa vastaan ja jota ei voida hallita muilla saatavilla olevilla lääketieteellisillä hoidoilla (esim. kolmas sivulla 5 kuvattu potilas).
Poissulkemiskriteerit:
- Alkuperäisen luovuttajan puuttuminen
- Suostumuslomakkeen allekirjoittamatta jättäminen tai kyvyttömyys käydä läpi tietoisen suostumusprosessin
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
- Hallitsematon GVHD
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CD34+ valikoitu kantasoluinfuusio
Valittujen CD34+-kantasolujen infuusio annetaan ilman valmistelevaa hoito-ohjelmaa.
|
CD34+-solut valitaan käyttämällä CliniMACS-järjestelmää; ilman valmistelevaa hoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka osoittivat siirrännäisen toiminnan onnistuneen lisääntymisen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Siirteen toiminnan onnistunut lisääntyminen saavutettiin, jos luovuttajan kimerismi kaksinkertaistuu arvoon välittömästi ennen infuusiota 12 kuukauden kohdalla.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. lokakuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. elokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. elokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. toukokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. toukokuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 17. toukokuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. marraskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. marraskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2010-2344
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .