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Infusion de cellules souches CD34+ pour augmenter la fonction de greffe

7 novembre 2019 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Infusion de cellules souches sélectionnées CD34+ post-transplantation pour augmenter la fonction du greffon chez les enfants atteints de maladies d'immunodéficience primaire et de syndromes d'insuffisance de la moelle osseuse

Le but de cette étude est de déterminer si l'infusion de cellules de donneurs spéciaux supplémentaires aidera à améliorer la fonction de greffe ou immunitaire chez les enfants déjà transplantés présentant des déficits immunitaires et des insuffisances de la moelle osseuse.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'étudier l'utilité d'infuser des cellules CD34 + purifiées d'origine donneuse afin d'augmenter la fonction du greffon en réponse au déclin du chimérisme après avoir initialement effectué une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) pour les enfants atteints de maladies d'immunodéficience primaire. Ce protocole sera utilisé pour les patients présentant un chimérisme de donneur mixte décroissant qui est inadéquat pour la correction de l'état clinique ou de la maladie pour laquelle une greffe de cellules souches a été effectuée, ou pour l'augmentation de la fonction immunitaire. Une perfusion de cellules souches CD34+ sélectionnées sera administrée sans aucun régime préparatoire. Comme les enfants éligibles à ce protocole ont une fonction immunitaire réduite et un chimérisme préexistant du donneur, nous émettons l'hypothèse que les cellules souches pourront se greffer et que la perfusion augmentera la fonction du greffon. Cette thérapie sert d'alternative à une deuxième greffe de cellules souches qui est connue pour être associée à une morbidité et une mortalité importantes. Les cellules souches CD34+ seront prélevées sur le donneur utilisé pour la greffe initiale de cellules souches. Les cellules seront appauvries en lymphocytes T (TCD) en effectuant une sélection de CD34 à l'aide du dispositif CliniMACS (Miltenyi Biotec) afin d'empêcher le développement de nouvelles ou l'exacerbation d'une maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) existante, car l'évitement de la GVHD dans les maladies non malignes est souhaitable. Il existe suffisamment de données montrant que le chimérisme du donneur mixte est adéquat pour inverser le phénotype de la maladie dans certaines immunodéficiences primaires. Les observations de l'Europe et du CCHMC montrent que le chimérisme du donneur pourrait être stimulé par la perfusion de cellules souches CD34+ seule sans aucun régime de préparation spécifique. Cette thérapie est susceptible d'être associée à une faible toxicité en raison de l'absence d'un régime de préparation et du manque d'exposition à des cellules fraîches du donneur capables d'initier la GVHD, et offre un bénéfice significatif potentiel.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Pour être éligibles à ce protocole, les patients doivent avoir les éléments suivants :

  1. Immunodéficience primaire (par ex. SCID, Wiskott-Aldrich et/ou autres affections plus rares et autres syndromes d'insuffisance médullaire) avec greffe de cellules souches allogéniques préalable.
  2. Chimérisme décroissant du donneur ou fonction immunitaire inadéquate pour corriger sa maladie ou son état clinique, pour lequel une greffe primaire a été administrée, tel que déterminé par son médecin traitant.
  3. Donneur principal disponible.
  4. Ne doit pas avoir d'autres dysfonctionnements d'organes jugés par le médecin traitant pour empêcher cette procédure.
  5. Âge < 35 ans au moment de la greffe

  6. L'une des conditions suivantes doit être vraie :

    • Les patients doivent présenter des signes d'immunodéficience persistante ou récurrente ou de thrombocytopénie.

-OU-

• Maladie d'immunodéficience primaire avec potentiel connu d'évoluer vers une affection maligne si elle n'est pas traitée.

-OU-

• Maladie secondaire débilitante connue pour être la conséquence d'une réponse immunitaire inadéquate à un agent ou pathogène connu, incontrôlable par d'autres thérapies médicales disponibles (par ex. troisième patient décrit à la page 5).

Critère d'exclusion:

  1. Absence de donneur original disponible
  2. Défaut de signer le formulaire de consentement ou incapacité de se soumettre au processus de consentement éclairé
  3. Femelle gestante ou allaitante
  4. GVHD non contrôlée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Infusion de cellules souches sélectionnées CD34+
Une perfusion de cellules souches CD34+ sélectionnées sera administrée sans aucun régime préparatoire.
Biologique: CD34+
Les cellules CD34+ sont sélectionnées à l'aide du système CliniMACS ; sans régime préparatif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant montré une augmentation réussie de la fonction de greffe
Délai: 12 mois
Augmentation réussie de la fonction du greffon obtenue si le chimérisme du donneur est doublé par rapport à la valeur immédiatement avant la perfusion à 12 mois.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaborateurs

Hoxworth Blood Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2010

Achèvement primaire (Réel)

15 août 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

15 août 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2013

Première publication (Estimation)

17 mai 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2019

Dernière vérification

1 décembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2010-2344

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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