CD34+ őssejt-infúzió a graft funkciójának fokozására

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja a donor eredetű tisztított CD34+ sejtek infúziójának hasznosságát a graft funkciójának fokozása érdekében a hanyatló kimérizmus hatására, miután kezdetben allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) végeztek elsődleges immunhiányos betegségben szenvedő gyermekek számára. Ezt a protokollt azoknál a betegeknél alkalmazzák, akiknél a vegyes donor kimérizmusa gyengül, és amely nem megfelelő a klinikai állapot vagy olyan betegség korrekciójához, amely miatt őssejt-transzplantációt végeztek, vagy az immunfunkciók fokozására. A kiválasztott CD34+ őssejtek infúzióját előkészítő kezelés nélkül adják be. Mivel az erre a protokollra jogosult gyermekek immunrendszere csökkent, és donor kimérizmusa már korábban is fennáll, feltételezzük, hogy az őssejtek képesek lesznek beültetni, és az infúzió fokozni fogja a graft funkcióját. Ez a terápia a második őssejt-transzplantáció alternatívájaként szolgál, amelyről ismert, hogy jelentős morbiditással és mortalitással jár. A CD34+ őssejteket a kezdeti őssejt-transzplantációhoz használt donortól gyűjtik. A CliniMACS eszközzel (Miltenyi Biotec) CD34-szelekcióval a sejtek T-sejt-kiürítését (TCD) végzik, hogy megakadályozzák az új kialakulását vagy a meglévő graft versus host betegség (GVHD) súlyosbodását, mivel a GVHD elkerülése nem rosszindulatú betegségekben kívánatos. Elegendő adat áll rendelkezésre arra vonatkozóan, hogy a kevert donor kimérizmus megfelelő a betegség fenotípusának visszaállítására bizonyos elsődleges immunhiányos állapotokban. Az Európából és a CCHMC-ből származó megfigyelések azt mutatják, hogy a donor kimérizmust csak CD34+ őssejt-infúzióval lehet fokozni, specifikus preparatív kezelés nélkül. Ez a terápia valószínűleg alacsony toxicitással jár a preparatív kezelési rend hiánya és a GVHD elindítására képes friss donorsejtekkel való érintkezés hiánya miatt, és potenciálisan jelentős előnyökkel jár.