Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Инфузия стволовых клеток CD34+ для усиления функции трансплантата

7 ноября 2019 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Посттрансплантационная инфузия CD34+ отобранных стволовых клеток для усиления функции трансплантата у детей с первичными иммунодефицитами и синдромами недостаточности костного мозга

Цель этого исследования — определить, поможет ли введение дополнительных специальных донорских клеток улучшить трансплантат или иммунную функцию у ранее пересаженных детей с иммунодефицитом и недостаточностью костного мозга.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования является изучение полезности инфузии очищенных клеток CD34+ донорского происхождения для усиления функции трансплантата в ответ на снижение химеризма после первоначального выполнения аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) детям с первичными иммунодефицитными заболеваниями. Этот протокол будет использоваться для пациентов с ослабевающим смешанным донорским химеризмом, который неадекватен для коррекции клинического состояния или заболевания, по поводу которого была выполнена трансплантация стволовых клеток, или для усиления иммунной функции. Инфузия выбранных стволовых клеток CD34+ будет проводиться без какого-либо подготовительного режима. Поскольку у детей, подходящих для этого протокола, снижена иммунная функция и ранее существовавший донорский химеризм, мы предполагаем, что стволовые клетки смогут приживаться, а инфузия усилит функцию трансплантата. Эта терапия служит альтернативой второй трансплантации стволовых клеток, которая, как известно, связана со значительной заболеваемостью и смертностью. Стволовые клетки CD34+ будут взяты у донора, используемого для первоначальной трансплантации стволовых клеток. Клетки будут истощены по Т-клеткам (TCD) путем проведения селекции CD34 с использованием устройства CliniMACS (Miltenyi Biotec), чтобы предотвратить развитие новой или обострение существующей реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), поскольку предотвращение РТПХ при незлокачественных заболеваниях желательно. Имеется достаточно данных, показывающих, что смешанный донорский химеризм адекватен для реверсии фенотипа заболевания при некоторых первичных иммунодефицитах. Наблюдения из Европы и CCHMC показывают, что донорский химеризм может быть усилен только инфузией стволовых клеток CD34+ без какого-либо специального подготовительного режима. Эта терапия, вероятно, будет связана с низкой токсичностью из-за отсутствия подготовительного режима и отсутствия контакта со свежими донорскими клетками, способными инициировать РТПХ, и предлагает потенциально значительные преимущества.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Чтобы иметь право на этот протокол, пациенты должны иметь следующее:

  1. Первичный иммунодефицит (например, SCID, синдром Вискотта-Олдрича и/или другие более редкие состояния и другие синдромы недостаточности костного мозга) с предшествующей трансплантацией аллогенных стволовых клеток.
  2. Ослабевающий донорский химеризм или иммунная функция, неадекватная для коррекции их заболевания или клинического состояния, по поводу которого был сделан первичный трансплантат, по определению их лечащего врача.
  3. Доступный первичный донор.
  4. Не должно быть нарушений других органов, которые, по мнению лечащего врача, исключают эту процедуру.
  5. Возраст < 35 лет на момент трансплантации

  6. Одно из следующего должно быть правдой:

    • У пациентов должны быть признаки стойкого или рецидивирующего иммунодефицита или тромбоцитопении.

-ИЛИ-

• Первичный иммунодефицит с известным потенциалом развития злокачественных новообразований при отсутствии лечения.

-ИЛИ-

• Ослабляющее вторичное заболевание, которое, как известно, является следствием неадекватного иммунного ответа на известный агент или патоген, неконтролируемое другими доступными медицинскими методами лечения (например, третий пациент описан на странице 5).

Критерий исключения:

  1. Отсутствие доступного исходного донора
  2. Неспособность подписать форму согласия или невозможность пройти процесс получения информированного согласия
  3. Беременная или кормящая женщина
  4. Неконтролируемая РТПХ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инфузия отобранных CD34+ стволовых клеток
Инфузия выбранных стволовых клеток CD34+ будет проводиться без какого-либо подготовительного режима.
Биологический: CD34+
Клетки CD34+ отбирают с использованием системы CliniMACS; без подготовительного режима

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, показавших успешное увеличение функции трансплантата
Временное ограничение: 12 месяцев
Успешное увеличение функции трансплантата достигается, если донорский химеризм удваивается по сравнению со значением непосредственно перед инфузией через 12 месяцев.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

Hoxworth Blood Center

Следователи

  • Главный следователь: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 мая 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 мая 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 ноября 2019 г.

Последняя проверка

1 декабря 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2010-2344

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования CD34+

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Nigeria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться