このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

BMN 110 US 拡張アクセス プログラム

2014年3月31日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

MPS IVAと診断された患者にBMN 110を提供するための多施設オープンラベルBMN 110 US拡張アクセスプログラム（BMN 110 US EAP）

Expanded Access Program (EAP) は、以下を行うオープンラベルの多施設プログラムです。

  1. 商用製品が利用可能になるまで、ムコ多糖症 IVA (MPS IVA) と診断された患者に BMN 110 へのアクセスを提供します。
  2. MPS IVA患者におけるBMN 110投与の安全性と忍容性に関する追加情報を収集する

EAP に登録された患者は、プログラム期間中、毎週 2.0 mg/kg の BMN 110 の静脈内注入を受けます。

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

条件

介入・治療

研究の種類

アクセスの拡大

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
      • Orange、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
    • Florida
      • Hollywood、Florida、アメリカ、33021
      • Miami、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30033
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
    • New Jersey
      • Paterson、New Jersey、アメリカ
    • New York
      • Manhasset、New York、アメリカ、11030
      • New York、New York、アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
  • プエルトリコ
      • Santurce、プエルトリコ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）酵素テスト（影響を受ける範囲のGALNS活性、ベータガラクトシダーゼおよび正常範囲内の2番目のリソソームスルファターゼ活性）または分子診断テスト（GALNSの2つの変異が特定された）のいずれかによって確認されるMPS IVAと診断された以前は酵素欠損に関連していた）。
  • -書面による署名済みのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の患者の場合は、書面による同意（IRBの要求に応じて）およびプログラムの性質が決定された後、法的に権限を与えられた代表者による書面によるインフォームドコンセントを提供する説明し、プログラムの評価または評価の前に。
  • 性的に活発な患者は、プログラムに参加している間、容認できる避妊方法を喜んで使用する必要があります。
  • 出産の可能性のある女性は、ベースラインで妊娠検査が陰性であり、プログラム中に追加の妊娠検査を受ける意思がある必要があります。
  • すべてのプログラム手順を喜んで順守できること。

除外基準:

  • -ベースラインで妊娠中または授乳中、またはプログラム中の任意の時点で妊娠する予定（自分またはパートナー）。 プログラム中に妊娠した患者は、プログラムから中止されます。
  • 現在進行中の BMN 110 の臨床試験に登録されています。
  • 安全性関連の事象により、BMN 110 臨床試験が中止されました。
  • ベースライン前の30日以内の治験薬（臨床研究におけるBMN 110以外）または治験医療機器の使用、または予定されたすべてのプログラム評価の完了前の治験薬の必要性。
  • 現在の米国居住者ではない、または拡張アクセスプログラム（EAP）への参加予定期間中に米国外への旅行計画があると予想されていないため、投薬計画、予定されたプログラムの訪問、および安全性監視が妨げられる可能性があります。
  • -治験責任医師または治験依頼者の観点から、患者を治療コンプライアンス不良またはEAPを完了しないリスクの高い状態に置く状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2013年5月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年5月16日

最初の投稿 (見積もり)

2013年5月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年4月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年3月31日

最終確認日

2014年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 110-503

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する