Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BMN 110 US Expanded Access Program

31. mars 2014 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

Et multisenter, åpent BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) for å gi BMN 110 til pasienter diagnostisert med MPS IVA

The Expanded Access Program (EAP) er et åpent, multisenterprogram for å:

  1. Gi pasienter som har blitt diagnostisert med Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA) tilgang til BMN 110 inntil kommersielt produkt er tilgjengelig
  2. Samle inn tilleggsinformasjon om sikkerhet og tolerabilitet ved BMN 110-administrasjon hos pasienter med MPS IVA

Pasienter som er registrert i EAP vil motta 2,0 mg/kg intravenøse infusjoner av BMN 110 hver uke under programmet.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
      • Orange, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
      • Miami, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
      • New York, New York, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med MPS IVA som bekreftet av enten N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase (GALNS) enzymatisk test (GALNS-aktivitet i berørt område, beta-galaktosidase og en andre lysosomal sulfataseaktivitet innenfor normalområdet) eller molekylær diagnostisk test (to mutasjoner i GALNS identifisert som tidligere har vært assosiert med en enzymdefekt).
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke, eller i tilfelle av pasienter under 18 år, gi skriftlig samtykke (som kreves av IRB) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter at programmets natur har blitt forklart, og før eventuelle programvurderinger eller evalueringer.
  • Seksuelt aktive pasienter må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens de deltar i programmet.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til å ha flere graviditetstester i løpet av programmet.
  • Villig og i stand til å overholde alle programprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammer ved baseline eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av programmet. Pasienter som blir gravide i løpet av programmet vil bli avbrutt fra programmet.
  • For tiden registrert i en pågående klinisk studie av BMN 110.
  • Avbrutt fra en BMN 110 klinisk studie sekundært til en sikkerhetsrelatert hendelse.
  • Bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (annet enn BMN 110 i en klinisk studie) eller medisinsk utstyr innen 30 dager før baseline, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte programvurderinger.
  • Ikke en nåværende bosatt i USA eller forventer å ha reiseplaner utenfor USA i løpet av den planlagte perioden for deltakelse i Expanded Access Program (EAP) som kan forstyrre doseringsregimet, planlagte programbesøk og sikkerhetsovervåking.
  • Enhver tilstand som, etter etterforskerens eller sponsorens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre EAP.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2013

Først lagt ut (Anslag)

21. mai 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

2. april 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2014

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 110-503

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere