Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BMN 110 US Expanded Access Program

maanantai 31. maaliskuuta 2014 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Monikeskus, avoin BMN 110 US Expanded Access -ohjelma (BMN 110 US EAP) BMN 110:n tarjoamiseksi potilaille, joilla on diagnosoitu MPS IVA

The Expanded Access Program (EAP) on avoin monikeskusohjelma, joka:

  1. Tarjoa potilaille, joilla on diagnosoitu Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA) BMN 110, kunnes kaupallinen tuote on saatavilla
  2. Kerää lisätietoja BMN 110:n annon turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on MPS IVA

EAP-potilaat saavat 2,0 mg/kg BMN 110:n suonensisäisenä infuusiona joka viikko ohjelman aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
      • Orange, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
      • Miami, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu MPS IVA, mikä on vahvistettu joko N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi (GALNS) entsymaattisella testillä (GALNS-aktiivisuus vaikutusalueella, beeta-galaktosidaasi ja toinen lysosomaalinen sulfataasiaktiivisuus normaalialueella) tai molekyylidiagnostinen testi (kaksi GALNS-mutaatiota tunnistettu jotka on aiemmin liitetty entsyymivirheeseen).
  • Haluan ja kykenevät antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai alle 18-vuotiaiden potilaiden tapauksessa antamaan kirjallisen suostumuksen (IRB:n vaatimalla tavalla) ja laillisesti valtuutetun edustajan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun ohjelman luonne on selvitetty. ja ennen ohjelman arviointeja.
  • Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden tulee olla halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan ohjelmaan.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä ohjelman aikana.
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia ohjelman menettelytapoja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa ohjelman aikana. Potilaat, jotka tulevat raskaaksi ohjelman aikana, lopetetaan ohjelmasta.
  • Tällä hetkellä mukana meneillään olevassa kliinisessä tutkimuksessa BMN 110.
  • Poistettu kliinisestä BMN 110 -tutkimuksesta turvallisuuteen liittyvän tapahtuman vuoksi.
  • Minkä tahansa tutkimustuotteen (muu kuin BMN 110 kliinisessä tutkimuksessa) tai tutkittavan lääkinnällisen laitteen käyttö 30 päivän kuluessa ennen lähtötilannetta tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen ohjelman arvioiden suorittamista.
  • Ei nykyinen Yhdysvaltain asukas tai hän ei odota matkustavansa Yhdysvaltojen ulkopuolelle suunnitellun Expanded Access Program (EAP) -ohjelman aikana, mikä saattaa häiritä annosteluohjelmaa, suunniteltuja ohjelmakäyntejä ja turvallisuusseurantaa.
  • Mikä tahansa tila, joka tutkijan tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että EAP ei suorita loppuun.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. toukokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. toukokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 21. toukokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 2. huhtikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 110-503

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Morquio A -syndrooma

Kliiniset tutkimukset 110 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa