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BMN 110 美国扩展访问计划

2014年3月31日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

一项多中心、开放标签 BMN 110 US 扩展访问计划 (BMN 110 US EAP) 为诊断为 MPS IVA 的患者提供 BMN 110

扩展访问计划 (EAP) 是一个开放标签的多中心计划，用于：

  1. 为被诊断患有粘多糖贮积症 IVA (MPS IVA) 的患者提供 BMN 110，直到商业产品上市
  2. 收集有关 MPS IVA 患者 BMN 110 给药的安全性和耐受性的更多信息

参加 EAP 的患者将在计划期间每周接受 2.0 mg/kg 的 BMN 110 静脉输注。

研究概览

地位

批准上市

条件

干预/治疗

研究类型

扩展访问

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波多黎各
      • Santurce、波多黎各
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
      • Orange、California、美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
    • Florida
      • Hollywood、Florida、美国、33021
      • Miami、Florida、美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30033
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
    • New Jersey
      • Paterson、New Jersey、美国
    • New York
      • Manhasset、New York、美国、11030
      • New York、New York、美国
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
      • Tacoma、Washington、美国、98405

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 通过 N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶 (GALNS) 酶学检测（受影响范围内的 GALNS 活性、β-半乳糖苷酶和正常范围内的第二种溶酶体硫酸酯酶活性）或分子诊断检测（发现 GALNS 中的两个突变），诊断为 MPS IVA以前与酶缺陷有关）。
  • 愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者对于 18 岁以下的患者，在项目性质确定后，提供书面同意书（根据 IRB 的要求）和合法授权代表的书面知情同意书解释，并在任何计划评估或评估之前。
  • 性活跃的患者在参与该计划时必须愿意使用可接受的避孕方法。
  • 具有生育潜力的女性必须在基线时进行阴性妊娠试验，并愿意在项目期间进行额外的妊娠试验。
  • 愿意并能够遵守所有计划程序。

排除标准：

  • 在计划期间的任何时间在基线时怀孕或哺乳或计划怀孕（自己或伴侣）。 在计划期间怀孕的患者将停止参加该计划。
  • 目前正在参加一项正在进行的 BMN 110 临床研究。
  • 因安全相关事件而退出 BMN 110 临床研究。
  • 在基线之前 30 天内使用任何研究产品（临床研究中的 BMN 110 除外）或研究医疗设备，或在完成所有计划的计划评估之前需要任何研究药物。
  • 目前不是美国居民，或者预计在计划参与扩展访问计划 (EAP) 期间有美国境外的旅行计划，这可能会干扰给药方案、计划的计划访问和安全监测。
  • 在研究者或申办者看来，使患者处于治疗依从性差或未完成 EAP 的高风险中的任何情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2013年5月15日

首先提交符合 QC 标准的

2013年5月16日

首次发布 (估计)

2013年5月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年4月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年3月31日

最后验证

2014年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 110-503

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