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BMN 110 US 확장 액세스 프로그램

2014년 3월 31일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

MPS IVA 진단을 ​​받은 환자에게 BMN 110을 제공하는 다기관 오픈 라벨 BMN 110 US 확장 액세스 프로그램(BMN 110 US EAP)

확장 액세스 프로그램(EAP)은 다음을 수행하기 위한 오픈 라벨, 다기관 프로그램입니다.

  1. 점액다당증 IVA(MPS IVA) 진단을 받은 환자에게 상용 제품이 출시될 때까지 BMN 110에 대한 액세스를 제공합니다.
  2. MPS IVA 환자에서 BMN 110 투여의 안전성 및 내약성에 대한 추가 정보 수집

EAP에 등록된 환자는 프로그램 기간 동안 매주 BMN 110을 2.0mg/kg 정맥 주사합니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

연구 유형

확장된 액세스

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
      • Orange, California, 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, 미국, 33021
      • Miami, Florida, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, 미국
    • New York
      • Manhasset, New York, 미국, 11030
      • New York, New York, 미국
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
  • 푸에르토 리코
      • Santurce, 푸에르토 리코

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • N-아세틸갈락토사민-6-설파타제(GALNS) 효소 테스트(영향을 받는 범위의 GALNS 활성, 정상 범위 내의 베타-갈락토시다제 및 두 번째 리소좀 설파타제 활성) 또는 분자 진단 테스트(확인된 GALNS의 두 돌연변이 이전에 효소 결함과 관련되었던).
  • 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나 18세 미만 환자의 경우 프로그램의 특성이 완료된 후 서면 동의서(IRB에서 요구하는 대로)와 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 프로그램 평가나 평가 전에 설명해야 합니다.
  • 성적으로 활발한 환자는 프로그램에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  • 가임 여성은 베이스라인에서 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 프로그램 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
  • 모든 프로그램 절차를 준수할 의향과 능력이 있습니다.

제외 기준:

  • 베이스라인에서 임신 또는 모유 수유 중이거나 프로그램 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 배우자). 프로그램 기간 동안 임신한 환자는 프로그램에서 제외됩니다.
  • 현재 진행 중인 BMN 110 임상 연구에 등록되어 있습니다.
  • 안전 관련 사건에 부차적인 BMN 110 임상 연구에서 중단되었습니다.
  • 베이스라인 이전 30일 이내에 조사 제품(임상 연구에서 BMN 110 제외) 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 프로그램 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
  • 현재 미국 거주자가 아니거나 투약 요법, 예정된 프로그램 방문 및 안전 모니터링을 방해할 수 있는 확장 액세스 프로그램(EAP) 참여 계획 기간 동안 미국 외 여행 계획이 있을 것으로 예상되지 않습니다.
  • 조사자 또는 스폰서의 관점에서 환자가 치료 순응도가 낮거나 EAP를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 16일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 3월 31일

마지막으로 확인됨

2014년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 110-503

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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