Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

BMN 110 US-Programm für erweiterten Zugriff

31. März 2014 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Ein multizentrisches, offenes BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) zur Bereitstellung von BMN 110 für Patienten, bei denen MPS IVA diagnostiziert wurde

Das Expanded Access Program (EAP) ist ein offenes, multizentrisches Programm für:

  1. Bieten Sie Patienten, bei denen Mukopolysaccharidose IVA (MPS IVA) diagnostiziert wurde, Zugang zu BMN 110, bis das kommerzielle Produkt verfügbar ist
  2. Sammeln Sie zusätzliche Informationen zur Sicherheit und Verträglichkeit der Verabreichung von BMN 110 bei Patienten mit MPS IVA

Patienten, die in das EAP eingeschrieben sind, erhalten während des Programms wöchentlich 2,0 mg/kg intravenöse Infusionen von BMN 110.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
      • Orange, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit MPS IVA, bestätigt entweder durch enzymatischen N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase (GALNS)-Test (GALNS-Aktivität im betroffenen Bereich, Beta-Galactosidase und eine zweite lysosomale Sulfatase-Aktivität im normalen Bereich) oder molekulardiagnostischer Test (zwei Mutationen in GALNS identifiziert die zuvor mit einem Enzymdefekt in Verbindung gebracht wurden).
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, oder im Falle von Patienten unter 18 Jahren, eine schriftliche Einverständniserklärung (wie vom IRB gefordert) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters nach Art des Programms abzugeben erklärt und vor Programmbeurteilungen oder -auswertungen.
  • Sexuell aktive Patienten müssen bereit sein, während der Teilnahme am Programm eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während des Programms zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen.
  • Bereit und in der Lage, alle Programmverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend zu Studienbeginn oder geplant, zu irgendeinem Zeitpunkt während des Programms schwanger zu werden (selbst oder Partnerin). Patientinnen, die während des Programms schwanger werden, werden vom Programm ausgeschlossen.
  • Derzeit in eine laufende klinische Studie mit BMN 110 eingeschrieben.
  • Abbruch einer klinischen BMN 110-Studie aufgrund eines sicherheitsrelevanten Ereignisses.
  • Verwendung eines Prüfpräparats (außer BMN 110 in einer klinischen Studie) oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 30 Tagen vor Baseline oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Programmbewertungen.
  • Kein derzeitiger US-Bürger oder voraussichtlicher Reiseplan außerhalb der USA während des geplanten Zeitraums der Teilnahme am Expanded Access Program (EAP), der das Dosierungsschema, die geplanten Programmbesuche und die Sicherheitsüberwachung beeinträchtigen könnte.
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors den Patienten einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue oder des Nichtabschlusses des EAP aussetzt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. April 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2014

Zuletzt verifiziert

1. März 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 110-503

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morquio-A-Syndrom

Klinische Studien zur BMN 110

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mauritius

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren