Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

BMN 110 Programma di accesso esteso negli Stati Uniti

31 marzo 2014 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Un programma multicentrico, in aperto BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) per fornire BMN 110 ai pazienti con diagnosi di MPS IVA

L'Expanded Access Program (EAP) è un programma multicentrico open-label per:

  1. Fornire ai pazienti a cui è stata diagnosticata la Mucopolisaccaridosi IVA (MPS IVA) l'accesso a BMN 110 fino a quando il prodotto commerciale non sarà disponibile
  2. Raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità della somministrazione di BMN 110 nei pazienti con MPS IVA

I pazienti arruolati nell'EAP riceveranno infusioni endovenose di 2,0 mg/kg di BMN 110 ogni settimana durante il programma.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • Santurce, Porto Rico
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
      • Orange, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
      • Miami, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MPS IVA confermata dal test enzimatico N-acetilgalattosammina-6-solfatasi (GALNS) (attività GALNS nell'intervallo interessato, beta-galattosidasi e una seconda attività della solfatasi lisosomiale entro l'intervallo normale) o dal test diagnostico molecolare (sono state identificate due mutazioni in GALNS precedentemente associati a un difetto enzimatico).
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (come richiesto dall'IRB) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura del programma è stata definita spiegato, e prima di qualsiasi verifica o valutazione del programma.
  • I pazienti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione al programma.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante il programma.
  • Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure del programma.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento al basale o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante il programma. Le pazienti che rimangono incinte durante il programma verranno interrotte dal programma.
  • Attualmente arruolato in uno studio clinico in corso su BMN 110.
  • Interruzione da uno studio clinico BMN 110 in seguito a un evento correlato alla sicurezza.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (diverso da BMN 110 in uno studio clinico) o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima del basale o requisito di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni programmate del programma.
  • Non è attualmente residente negli Stati Uniti o prevede di avere piani di viaggio al di fuori degli Stati Uniti durante il periodo pianificato di partecipazione al programma di accesso allargato (EAP) che potrebbero interferire con il regime di dosaggio, le visite programmate del programma e il monitoraggio della sicurezza.
  • Qualsiasi condizione che, dal punto di vista dello sperimentatore o dello sponsor, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dell'EAP.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

21 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 aprile 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 marzo 2014

Ultimo verificato

1 marzo 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 110-503

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su BMN 110

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Israel

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi