BMN 110 Programa de Acesso Expandido dos EUA

Critério de inclusão:

• Diagnosticado com MPS IVA conforme confirmado pelo teste enzimático N-acetilgalactosamina-6-sulfatase (GALNS) (atividade GALNS na faixa afetada, beta-galactosidase e uma segunda atividade lisossomal sulfatase dentro da faixa normal) ou teste de diagnóstico molecular (duas mutações em GALNS identificadas previamente associados a um defeito enzimático).
• Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (conforme exigido pelo IRB) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do programa ter sido explicado, e antes de quaisquer avaliações ou avaliações do programa.
• Pacientes sexualmente ativas devem estar dispostas a usar um método anticoncepcional aceitável durante a participação no programa.
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na linha de base e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o programa.
• Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do programa.

Critério de exclusão:

• Grávida ou amamentando na linha de base ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o programa. As pacientes que engravidam durante o programa serão descontinuadas do programa.
• Atualmente inscrito em um estudo clínico em andamento do BMN 110.
• Descontinuado de um estudo clínico BMN 110 secundário a um evento relacionado à segurança.
• Uso de qualquer produto experimental (que não seja BMN 110 em um estudo clínico) ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da linha de base, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações programadas do programa.
• Não é um residente atual dos EUA ou espera ter planos de viagem para fora dos EUA durante o período planejado de participação no Programa de Acesso Expandido (EAP) que possa interferir no regime de dosagem, visitas programadas programadas e monitoramento de segurança.
• Qualquer condição que, na visão do investigador ou patrocinador, coloque o paciente em alto risco de baixa adesão ao tratamento ou de não completar o EAP.