- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01858103
Program rozszerzonego dostępu BMN 110 w USA
31 marca 2014 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Wieloośrodkowy, otwarty program BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) mający na celu zapewnienie BMN 110 pacjentom, u których zdiagnozowano MPS IVA
Program rozszerzonego dostępu (EAP) to otwarty, wieloośrodkowy program mający na celu:
- Zapewnij pacjentom, u których zdiagnozowano mukopolisacharydozę IVA (MPS IVA), dostęp do BMN 110 do czasu udostępnienia produktu komercyjnego
- Zbierz dodatkowe informacje na temat bezpieczeństwa i tolerancji podawania BMN 110 pacjentom z MPS IVA
Pacjenci włączeni do programu EAP będą otrzymywać infuzje dożylne BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg co tydzień podczas trwania programu.
Przegląd badań
Status
Zatwierdzony do celów marketingowych
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Santurce, Portoryko
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
-
Orange, California, Stany Zjednoczone
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano MPS IVA potwierdzone testem enzymatycznym 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (GALNS) (aktywność GALNS w zakresie dotkniętym chorobą, beta-galaktozydaza i druga aktywność sulfatazy lizosomalnej w normalnym zakresie) lub molekularnym testem diagnostycznym (zidentyfikowano dwie mutacje w GALNS które wcześniej były związane z defektem enzymatycznym).
- Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat, pisemnej zgody (zgodnie z wymaganiami IRB) i pisemnej świadomej zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela po ustaleniu charakteru programu wyjaśnione i przed wszelkimi ocenami lub ewaluacjami programów.
- Pacjenci aktywni seksualnie muszą być chętni do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas uczestnictwa w programie.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku programu i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie programu.
- Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur programu.
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią w punkcie wyjścia lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) w dowolnym momencie trwania programu. Pacjentki, które zajdą w ciążę w trakcie programu, zostaną wycofane z programu.
- Obecnie uczestniczy w trwającym badaniu klinicznym BMN 110.
- Wycofany z badania klinicznego BMN 110 wtórnie do zdarzenia związanego z bezpieczeństwem.
- Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (innego niż BMN 110 w badaniu klinicznym) lub eksperymentalnego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen programu.
- Nie jest aktualnym rezydentem USA ani nie planuje podróży poza USA w planowanym okresie uczestnictwa w Programie Rozszerzonego Dostępu (EAP), który może kolidować ze schematem dawkowania, zaplanowanymi wizytami w ramach programu i monitorowaniem bezpieczeństwa.
- Każdy stan, który zdaniem badacza lub sponsora naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieuzupełnienia EAP.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 maja 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 maja 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 maja 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
2 kwietnia 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 marca 2014
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 110-503
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Syndrom Morquio A
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydozy | Mukopolisacharydoza VI | Syndrom Morquio A | Mukopolisacharydoza IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolisacharydoza | Zespół Morquio A | Syndrom MorquioBrazylia
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyMukopolisacharydoza IVA (zespół Morquio A)Australia
-
CENTOGENE GmbH RostockWycofaneZespół Morquio A | Syndrom Morquio | Choroba Morquio B | Akumulacja mukopolisacharydówNiemcy, Indie, Sri Lanka, Egipt
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV A | Mukopolisacharydoza IVAFrancja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Stany Zjednoczone, Argentyna, Holandia, Kanada, Brazylia, Niemcy, Włochy
-
Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalZakończonyMPS IV | Zespół Maroteaux-Lamy'ego | MPS VI | Zespół Morquio AStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyMPS IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Niemcy, Portugalia, Włochy, Katar
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcZakończonyMukopolisacharydoza IV typu A | Syndrom Morquio A | MPS IVStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia, Tajwan, Belgia, Malezja, Austria, Kanada, Portugalia, Francja, Irlandia, Czechy, Dania, Włochy, Holandia, Polska, Portoryko
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV A | Mukopolisacharydoza IVAZjednoczone Królestwo
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | Mukopolisacharydoza IV AStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Hiszpania, Indyk, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Norwegia, Portugalia, Włochy, Katar
Badania kliniczne na BM 110
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyMPS IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Niemcy, Portugalia, Włochy, Katar
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Hiszpania, Indyk, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Norwegia, Portugalia, Włochy, Katar
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | HAEStany Zjednoczone, Hiszpania, Australia
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba PompegoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja, Australia, Niemcy
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba PompegoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia, Francja, Niemcy, Nowa Zelandia
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyDystrofia mięśniowa Duchenne'aHolandia, Belgia, Włochy, Szwecja
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba Pompego o późnym początkuStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Francja, Włochy, Portugalia, Belgia, Holandia
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDystrofia mięśniowa Duchenne'aHiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
4D Molecular TherapeuticsAktywny, nie rekrutującyChoroideremiaStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyObturacyjny bezdech sennyStany Zjednoczone, Finlandia, Niemcy, Francja, Szwecja