Programa de acceso ampliado BMN 110 EE. UU.
31 de marzo de 2014 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un programa de acceso ampliado multicéntrico y abierto BMN 110 US (BMN 110 US EAP) para proporcionar BMN 110 a pacientes diagnosticados con MPS IVA
El Programa de Acceso Expandido (EAP) es un programa multicéntrico de etiqueta abierta para:
- Proporcionar acceso a BMN 110 a los pacientes que han sido diagnosticados con mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA) hasta que el producto comercial esté disponible
- Recopilar información adicional sobre la seguridad y tolerabilidad de la administración de BMN 110 en pacientes con MPS IVA
Los pacientes inscritos en el EAP recibirán infusiones intravenosas de 2,0 mg/kg de BMN 110 cada semana durante el programa.
Descripción general del estudio
Estado
Aprobado para la comercialización
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
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Orange, California, Estados Unidos
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
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Miami, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30033
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
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New York, New York, Estados Unidos
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
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Santurce, Puerto Rico
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con MPS IVA confirmado por la prueba enzimática de N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa (GALNS) (actividad de GALNS en el rango afectado, actividad de beta-galactosidasa y una segunda sulfatasa lisosomal dentro del rango normal) o prueba de diagnóstico molecular (identificación de dos mutaciones en GALNS que previamente se han asociado con un defecto enzimático).
- Estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de pacientes menores de 18 años, proporcionar un asentimiento por escrito (según lo requiera el IRB) y un consentimiento informado por escrito por parte de un representante legalmente autorizado después de que se haya determinado la naturaleza del programa. explicado, y antes de cualquier valoración o evaluación del programa.
- Los pacientes sexualmente activos deben estar dispuestos a usar un método anticonceptivo aceptable mientras participan en el programa.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio y estar dispuestas a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el programa.
- Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del programa.
Criterio de exclusión:
- Embarazada o amamantando en Baseline o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el programa. Las pacientes que queden embarazadas durante el programa serán descontinuadas del programa.
- Actualmente inscrito en un estudio clínico en curso de BMN 110.
- Descontinuado de un estudio clínico BMN 110 secundario a un evento relacionado con la seguridad.
- Uso de cualquier producto en investigación (que no sea BMN 110 en un estudio clínico) o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores al inicio, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del programa.
- No es residente actual de los EE. UU. o espera tener planes de viaje fuera de los EE. UU. durante el período planificado de participación en el Programa de acceso ampliado (EAP) que pueda interferir con el régimen de dosificación, las visitas programadas al programa y el control de seguridad.
- Cualquier condición que, a juicio del Investigador o patrocinador, coloque al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el PAE.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de mayo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de mayo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
2 de abril de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de marzo de 2014
Última verificación
1 de marzo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 110-503
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