Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BMN 110 US udvidet adgangsprogram

31. marts 2014 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, åbent BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) til at levere BMN 110 til patienter diagnosticeret med MPS IVA

Expanded Access Program (EAP) er et åbent, multicenter-program til:

  1. Giv patienter, der er blevet diagnosticeret med Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA) adgang til BMN 110, indtil kommercielt produkt er tilgængeligt
  2. Indsaml yderligere information om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BMN 110-administration hos patienter med MPS IVA

Patienter indskrevet i EAP vil modtage 2,0 mg/kg intravenøse infusioner af BMN 110 hver uge under programmet.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
      • Orange, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
      • Miami, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med MPS IVA som bekræftet af enten N-acetylgalactosamin-6-sulfatase (GALNS) enzymatisk test (GALNS-aktivitet i påvirket område, beta-galactosidase og en anden lysosomal sulfataseaktivitet inden for normalområdet) eller molekylær diagnostisk test (to mutationer i GALNS identificeret som tidligere har været forbundet med en enzymdefekt).
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af patienter under 18 år, give skriftligt samtykke (som krævet af IRB) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter programmets art er blevet forklaret, og forud for eventuelle programvurderinger eller -evalueringer.
  • Seksuelt aktive patienter skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i programmet.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under programmet.
  • Villig og i stand til at overholde alle programprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af programmet. Patienter, der bliver gravide under programmet, vil blive afbrudt fra programmet.
  • I øjeblikket tilmeldt et igangværende klinisk studie af BMN 110.
  • Afbrudt fra et BMN 110 klinisk studie sekundært til en sikkerhedsrelateret hændelse.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt (bortset fra BMN 110 i en klinisk undersøgelse) eller medicinsk forsøgsudstyr inden for 30 dage før baseline, eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte programvurderinger.
  • Ikke en nuværende amerikansk bosiddende eller forventer at have rejseplaner uden for USA i løbet af den planlagte periode for deltagelse i Expanded Access Program (EAP), som kan forstyrre doseringsregimen, planlagte programbesøg og sikkerhedsovervågning.
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens eller sponsorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at gennemføre EAP.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2013

Først opslået (Skøn)

21. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2014

Sidst verificeret

1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 110-503

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Morquio A syndrom

Kliniske forsøg med BMN 110

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner