Programme d'accès étendu BMN 110 US
31 mars 2014 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Un programme d'accès élargi multicentrique et ouvert au BMN 110 US (BMN 110 US EAP) pour fournir le BMN 110 aux patients diagnostiqués avec la MPS IVA
Le programme d'accès élargi (EAP) est un programme multicentrique ouvert pour :
- Fournir aux patients qui ont reçu un diagnostic de mucopolysaccharidose IVA (MPS IVA) un accès au BMN 110 jusqu'à ce que le produit commercial soit disponible
- Recueillir des informations supplémentaires sur l'innocuité et la tolérabilité de l'administration de BMN 110 chez les patients atteints de MPS IVA
Les patients inscrits au PAE recevront des perfusions intraveineuses de 2,0 mg/kg de BMN 110 chaque semaine pendant le programme.
Aperçu de l'étude
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Accès étendu
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Santurce, Porto Rico
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
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Orange, California, États-Unis
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
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Florida
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Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
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Miami, Florida, États-Unis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30033
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, États-Unis
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New York
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Manhasset, New York, États-Unis, 11030
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New York, New York, États-Unis
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis
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Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec MPS IVA comme confirmé soit par un test enzymatique N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS) (activité GALNS dans la plage affectée, bêta-galactosidase et une deuxième activité sulfatase lysosomale dans la plage normale) ou test de diagnostic moléculaire (deux mutations dans GALNS identifiées qui ont été précédemment associés à un défaut enzymatique).
- Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou dans le cas de patients de moins de 18 ans, fournir un consentement écrit (comme l'exige la CISR) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature du programme a été expliquées et avant toute évaluation ou évaluation de programme.
- Les patientes sexuellement actives doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant au programme.
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif au départ et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant le programme.
- Volonté et capable de se conformer à toutes les procédures du programme.
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante au départ ou prévoyant de devenir enceinte (elle-même ou partenaire) à tout moment pendant le programme. Les patientes qui tombent enceintes pendant le programme seront retirées du programme.
- Actuellement inscrit dans une étude clinique en cours sur le BMN 110.
- Abandon d'une étude clinique BMN 110 en raison d'un événement lié à la sécurité.
- Utilisation de tout produit expérimental (autre que BMN 110 dans une étude clinique) ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant la référence, ou exigence d'un agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations de programme prévues.
- Ne pas résider actuellement aux États-Unis ou s'attendre à avoir des plans de voyage en dehors des États-Unis pendant la période prévue de participation au programme d'accès élargi (EAP) qui pourrait interférer avec le schéma posologique, les visites programmées du programme et la surveillance de la sécurité.
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer le PAE.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 mai 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mai 2013
Première publication (Estimation)
21 mai 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
2 avril 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 mars 2014
Dernière vérification
1 mars 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 110-503
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