BMN 110 Amerikaans programma voor uitgebreide toegang

Inclusiecriteria:

• Gediagnosticeerd met MPS IVA zoals bevestigd door ofwel N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS) enzymatische test (GALNS-activiteit in aangetast bereik, bèta-galactosidase en een tweede lysosomale sulfatase-activiteit binnen normaal bereik) of moleculaire diagnostische test (twee mutaties in GALNS geïdentificeerd die eerder in verband zijn gebracht met een enzymdefect).
• Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming te geven (zoals vereist door de IRB) en schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het programma is vastgesteld uitgelegd, en voorafgaand aan programmabeoordelingen of -evaluaties.
• Seksueel actieve patiënten moeten bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken tijdens hun deelname aan het programma.
• Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij Baseline en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het programma.
• Bereid en in staat om alle programmaprocedures na te leven.

Uitsluitingscriteria:

• Zwanger of borstvoeding op baseline of van plan om zwanger te worden (zelf of partner) op elk moment tijdens het programma. Patiënten die tijdens het programma zwanger worden, worden uit het programma gestaakt.
• Momenteel ingeschreven in een lopende klinische studie van BMN 110.
• Stopgezet uit een BMN 110 klinische studie als gevolg van een veiligheidsgerelateerd voorval.
• Gebruik van een onderzoeksproduct (anders dan BMN 110 in een klinische studie) of een medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de baseline, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande programmabeoordelingen.
• Geen huidige inwoner van de VS of verwacht geen reisplannen buiten de VS te hebben tijdens de geplande periode van deelname aan het Expanded Access Program (EAP) die het doseringsregime, geplande programmabezoeken en veiligheidsmonitoring kunnen verstoren.
• Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, de patiënt een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het EAP.