Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BMN 110 US Expanded Access Program

31 mars 2014 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

Ett multicenter, Open-label BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) för att tillhandahålla BMN 110 till patienter som diagnostiserats med MPS IVA

Expanded Access Program (EAP) är ett multicenterprogram med öppen etikett för att:

  1. Ge patienter som har diagnostiserats med Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA) tillgång till BMN 110 tills kommersiell produkt är tillgänglig
  2. Samla in ytterligare information om säkerheten och tolerabiliteten för administrering av BMN 110 hos patienter med MPS IVA

Patienter som är inskrivna i EAP kommer att få 2,0 mg/kg intravenösa infusioner av BMN 110 varje vecka under programmet.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
      • Orange, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
      • Miami, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
      • New York, New York, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med MPS IVA som bekräftats av antingen N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas (GALNS) enzymtest (GALNS-aktivitet i påverkat område, beta-galaktosidas och en andra lysosomal sulfatasaktivitet inom normalområdet) eller molekylärt diagnostiskt test (två mutationer i GALNS identifierade som tidigare har associerats med en enzymdefekt).
  • Villig och kapabel att ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller i fallet med patienter under 18 år, ge skriftligt samtycke (enligt IRB) och skriftligt informerat samtycke av en juridiskt auktoriserad representant efter att programmets karaktär har blivit förklaras och före eventuella programbedömningar eller utvärderingar.
  • Sexuellt aktiva patienter måste vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod medan de deltar i programmet.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid Baseline och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under programmet.
  • Villig och kan följa alla programprocedurer.

Exklusions kriterier:

  • Gravid eller ammar vid Baseline eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under programmet. Patienter som blir gravida under programmet kommer att avbrytas från programmet.
  • För närvarande inskriven i en pågående klinisk studie av BMN 110.
  • Avbröts från en BMN 110 klinisk studie sekundärt till en säkerhetsrelaterad händelse.
  • Användning av någon prövningsprodukt (andra än BMN 110 i en klinisk studie) eller medicinsk utrustning för prövning inom 30 dagar före Baseline, eller krav på något prövningsmedel innan alla schemalagda programbedömningar slutförs.
  • Inte en nuvarande bosatt i USA eller som förväntar sig att ha resplaner utanför USA under den planerade perioden för deltagande i programmet för utökad åtkomst (EAP) som kan störa doseringsregimen, schemalagda programbesök och säkerhetsövervakning.
  • Varje tillstånd som, enligt utredarens eller sponsorns uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig behandlingsefterlevnad eller att inte slutföra EAP.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2013

Första postat (Uppskatta)

21 maj 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

2 april 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2014

Senast verifierad

1 mars 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 110-503

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera