Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа BMN 110 США

31 марта 2014 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Многоцентровая открытая программа расширенного доступа BMN 110 в США (BMN 110 US EAP) для предоставления BMN 110 пациентам с диагнозом MPS IVA

Программа расширенного доступа (EAP) — это открытая многоцентровая программа, предназначенная для:

  1. Предоставлять пациентам с диагнозом мукополисахаридоз IVA (MPS IVA) доступ к BMN 110 до появления коммерческого продукта.
  2. Соберите дополнительную информацию о безопасности и переносимости введения BMN 110 у пациентов с МПС IVA.

Пациенты, включенные в EAP, будут получать внутривенные инфузии 2,0 мг/кг BMN 110 каждую неделю в течение программы.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
      • Santurce, Пуэрто-Рико
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
      • Orange, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New York
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз МПС IVA подтверждается либо ферментативным тестом N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазы (GALNS) (активность GALNS в пределах нормы, активность бета-галактозидазы и второй лизосомальной сульфатазы в пределах нормы), либо молекулярно-диагностическим тестом (выявлены две мутации в GALNS). которые ранее были связаны с дефектом фермента).
  • Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет, предоставить письменное согласие (в соответствии с требованиями IRB) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после того, как характер программы будет определен. объяснены, и до любых оценок или оценок программы.
  • Сексуально активные пациенты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в программе.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный исходный тест на беременность и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время программы.
  • Желание и способность соблюдать все процедуры программы.

Критерий исключения:

  • Беременность или кормление грудью на исходном уровне или планирование беременности (самостоятельно или от партнера) в любое время в течение программы. Пациенты, забеременевшие во время программы, будут исключены из программы.
  • В настоящее время включен в текущее клиническое исследование BMN 110.
  • Исключено из клинического исследования BMN 110 из-за события, связанного с безопасностью.
  • Использование любого исследуемого продукта (кроме BMN 110 в клиническом исследовании) или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до исходного уровня или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных программных оценок.
  • В настоящее время не проживает в США и не планирует поездки за пределы США в течение запланированного периода участия в программе расширенного доступа (EAP), что может помешать режиму дозирования, запланированным посещениям программы и мониторингу безопасности.
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя или спонсора, подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения EAP.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 мая 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 мая 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

2 апреля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 марта 2014 г.

Последняя проверка

1 марта 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 110-503

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться