重症血友病A患者におけるヒトcl rhFVIIIによる個別に調整された予防法の安全性と有効性を評価する
2017年7月5日 更新者：Octapharma
治療歴のある重症血友病A成人患者におけるヒトcl rhFVIIIによる個別に調整された予防法の安全性と有効性を評価するための前向き非盲検多施設第3b相試験
ヒト細胞株組換え因子 FVIII (Human-cl rhFVIII) によるオーダーメイド予防下での突出出血の数を、オンデマンド治療として Human-cl rhFVIII を受けた患者からの過去の出血率と比較する。
調査の概要
詳細な説明
この研究には 3 つのフェーズがありました: (1) 参加者が 60±5 IU/kg のヒト cl rhFVIII を単回注入する初期薬物動態 (PK) 評価。血液サンプルは注入後 72 時間採取されました。
（２）予防的治療－第Ｉ相では、参加者は１～３か月間、隔日または週３回、３０～４０ＩＵ／ｋｇのヒト－ｃｌ ｒｈＦＶＩＩＩの注入を受けた。
(3) 予防的治療 - 第 II 相では、最初の PK 評価で収集されたデータから用量と投与間隔が個別に決定されました。
トラフレベル≧0.01 IU/mLを維持する用量≦60～80 IU/kgの最大投与間隔が決定された。
参加者は6か月間治療を受けました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Basingstoke、イギリス
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
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London、イギリス
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
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Manchester、イギリス
- Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
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Sheffield、イギリス
- Royal Hallamshire Hospital
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Vienna、オーストリア
- Medical University Vienna
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Bratislava、スロバキア
- University Hospital Saint Cyril and Metod
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Martin、スロバキア
- University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
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Berlin、ドイツ
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
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Heidelberg、ドイツ
- SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
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Budapest、ハンガリー
- Hungarian National Healthcare Center
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Debrecen、ハンガリー
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center
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Plovdiv、ブルガリア
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
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Sofia、ブルガリア
- Specialized Hospital for Active Treatment
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Varna、ブルガリア
- Multiprofile Hospital for active treatment
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Białystok、ポーランド
- University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
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Gdańsk、ポーランド
- University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
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Torun、ポーランド
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
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Warsaw、ポーランド
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
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Bucharest、ルーマニア
- Sanador SRL
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Timisoara、ルーマニア
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 病歴による重度の血友病 A (FVIII:C < 1%)。
- 18歳以上の男性患者。
- -少なくとも150曝露日（ED）にわたるFVIII濃縮物による以前の治療（良好なコンプライアンスを伴う定期的な予防またはオンデマンド治療）。
- 研究開始前の6か月間の投与量と出血頻度に関する適切な文書。
- 免疫能力 (CD4+ 数 > 200/マイクロリットル)。
- HIV 陰性、陽性の場合、ウイルス量 < 200 粒子/マイクロリットルまたは < 400,000 コピー/mL。
- 自由に与えられる書面によるインフォームド・コンセント
除外基準:
- 血友病 A 以外の凝固障害。
- 現在または過去の FVIII 阻害剤活性 (> 0.6 Bethesda Unit [BU])
- 重度の肝臓病または腎臓病。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒトcl rhFVIII
最大60～80 IU/kgのヒト-cl rhFVIIIの静脈内投与を、個別に決定された用量および投与間隔で投与した。
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ヒト-cl rhFVIII は、注射用に水で再構成される凍結乾燥濃縮物として提供されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ II の年間出血エピソード (BE) 数
時間枠：フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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各参加者について年換算の合計 BE 数は次のように計算されました: d*y/t、ここで、y = フェーズ II で記録された BE の数、t = 治療期間の日数、d = 365.25、治療期間の数年間の日数。
出血エピソード（BE）は、研究の第 II 相中に治療を受けたかどうかに関係なく、あらゆる BE として定義されました。手術に関連する BE は含まれていません。
この研究は、重症血友病A患者がオンデマンドで治療された研究GENA-01（NCT00989196）で観察されたBEの数と比較して、年換算のBEの数が50％減少した場合に有効性を示すとみなされた。
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フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ II における自然出血エピソード (BE) の年間換算数
時間枠：フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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自発的 BE の年換算数は、各参加者について次のように計算されました: d*y/t、ここで、y = フェーズ II で記録された自発的 BE の数、t = 治療期間の日数、d = 365.25、その数年間の日数。
自然出血エピソード (BE) は、研究の第 II 相中に治療を受けたかどうかに関係なく、BE として定義されました。
手術に関連した BE および外傷またはその他の原因による BE は含まれていません。
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フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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週2回以下の治療を受けた参加者の第II相における出血エピソード（BE）の年間発生数
時間枠：フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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各参加者について年換算の BE 数は次のように計算されました: d*y/t、ここで y = フェーズ II で記録された BE の数、t = 治療期間の日数、d = 365.25、日数1年当たり。
出血エピソード（BE）は、研究の第 II 相中に治療を受けたかどうかに関係なく、BE として定義されました。
手術に関連する BE は含まれていません。
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フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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個別に調整された予防中の投与間隔の中央値
時間枠：フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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予防治療フェーズ II におけるヒト cl rhFVIII の 2 回の予防用量間の中央時間は患者ごとに決定されました。
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フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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フェーズ II における 1 週間あたりの投与量
時間枠：フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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研究の第 II 相中の 1 週間あたりの平均投与量が報告されています。
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フェーズ II の開始から終了まで (6 か月)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (実際)
2015年1月1日
研究の完了 (実際)
2015年1月1日
試験登録日
最初に提出
2013年5月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年5月23日
最初の投稿 (見積もり)
2013年5月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年7月5日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。