Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedöm säkerheten och effekten av individuellt anpassad profylax med human-cl rhFVIII hos patienter med svår hemofili A

5 juli 2017 uppdaterad av: Octapharma

Prospektiv, öppen, multicenter fas 3b-studie för att bedöma säkerheten och effekten av individuellt anpassad profylax med human-cl rhFVIII hos tidigare behandlade vuxna patienter med svår hemofili A

Att jämföra antalet genombrottsblödningar under skräddarsydd profylax med human cellinje rekombinant faktor FVIII (Human-cl rhFVIII) med den historiska blödningsfrekvensen från patienter som fick Human-cl rhFVIII som behandling på begäran.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det fanns 3 faser i denna studie: (1) En initial farmakokinetisk (PK) bedömning där deltagarna fick en enda infusion av 60±5 IE/kg Human-cl rhFVIII; blodprover togs under 72 timmar efter infusionen. (2) Profylaktisk behandling-fas I under vilken deltagarna fick infusioner av 30-40 IE/kg human-cl rhFVIII varannan dag eller 3 gånger/vecka under 1-3 månader. (3) Profylaktisk behandling-fas II under vilken dos och doseringsintervall bestämdes individuellt från data som samlats in i den första farmakokinetiska bedömningen. Det maximala doseringsintervallet med en dos på ≤ 60-80 IE/kg som upprätthåller en dalnivå på ≥ 0,01 IE/ml bestämdes. Deltagarna behandlades i 6 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

66

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polen
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovakien
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Storbritannien
      • Basingstoke, Storbritannien
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Storbritannien
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Storbritannien
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Storbritannien
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Tyskland
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungern
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Medical University Vienna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Svår hemofili A (FVIII:C < 1%) enligt medicinsk historia.
  • Manliga patienter ≥ 18 år.
  • Tidigare behandling med ett FVIII-koncentrat (regelbunden profylax med god följsamhet eller on-demand-behandling) under minst 150 exponeringsdagar (EDs).
  • Bra dokumentation angående dosering och blödningsfrekvens under de 6 månaderna före studiestart.
  • Immunokompetens (CD4+-antal > 200/mikroliter).
  • HIV-negativ, om positiv, virusmängd < 200 partiklar/mikroliter eller < 400 000 kopior/ml.
  • Fritt givet skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Alla koagulationsstörningar förutom hemofili A.
  • Nuvarande eller tidigare FVIII-hämmaraktivitet (> 0,6 Bethesda-enhet [BU])
  • Allvarlig lever- eller njursjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Human-cl rhFVIII
Upp till 60-80 IE/kg intravenös Human-cl rhFVIII administrerades med en individuellt bestämd dos och dosintervall.
Biologisk: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII tillhandahölls som ett frystorkat koncentrat för att rekonstitueras i vatten för injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årligt antal blödningsepisoder (BE) i fas II
Tidsram: Början till slutet av fas II (6 månader)
Det årliga antalet totala BEs beräknades för varje deltagare enligt följande: d*y/t, där y = antalet BE som dokumenterats i fas II, t = antalet behandlingsperioder i dagar och d = 365,25, antalet dagar per år. En blödningsepisod (BE) definierades som varje BE oavsett om den behandlades eller inte under fas II av studien; BE relaterade till kirurgi inkluderades inte. Denna studie ansågs visa effekt om det årliga antalet BE minskades med 50 % jämfört med antalet BE som observerades i studie GENA-01 där patienter med svår hemofili A-patienter behandlades på begäran (NCT00989196).
Början till slutet av fas II (6 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årligt antal spontana blödningsepisoder (BE) i fas II
Tidsram: Början till slutet av fas II (6 månader)
Det årliga antalet spontana BEs beräknades för varje deltagare enligt följande: d*y/t, där y = antalet spontana BEs dokumenterade i fas II, t = antalet behandlingsperioder i dagar och d = 365,25, antalet dagar per år. En spontan blödningsepisod (BE) definierades som en BE oavsett om den behandlades eller inte under fas II av studien. BE relaterade till kirurgi och BE på grund av trauma eller på grund av andra orsaker inkluderades inte.
Början till slutet av fas II (6 månader)
Årligt antal blödningsepisoder (BE) i fas II hos deltagare med ≤ 2 behandlingar/vecka
Tidsram: Början till slutet av fas II (6 månader)
Det årliga antalet BEs beräknades för varje deltagare enligt följande: d*y/t, där y = antalet BEs dokumenterade i fas II, t = antalet behandlingsperioder i dagar och d = 365,25, antalet dagar per år. En blödningsepisod (BE) definierades som en BE oavsett om den behandlades eller inte under fas II av studien. BE relaterade till kirurgi inkluderades inte.
Början till slutet av fas II (6 månader)
Mediandoseringsintervall under individuellt anpassad profylax
Tidsram: Början till slutet av fas II (6 månader)
Mediantiden mellan 2 profylaktiska doser av Human-cl rhFVIII i den profylaktiska behandlingsfasen II bestämdes per patient
Början till slutet av fas II (6 månader)
Dosering per vecka i fas II
Tidsram: Början till slutet av fas II (6 månader)
Medeldosen per vecka under fas II av studien rapporteras.
Början till slutet av fas II (6 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octapharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 maj 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2013

Första postat (Uppskatta)

29 maj 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 januari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GENA-21

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera