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Valutare la sicurezza e l'efficacia della profilassi personalizzata con rhFVIII umano-cl in pazienti con emofilia A grave

5 luglio 2017 aggiornato da: Octapharma

Studio prospettico, in aperto, multicentrico di fase 3b per valutare la sicurezza e l'efficacia della profilassi su misura individuale con rhFVIII umano-cl in pazienti adulti precedentemente trattati con grave emofilia A

Confrontare il numero di sanguinamenti da rottura sotto profilassi su misura con fattore VIII ricombinante della linea cellulare umana (Human-cl rhFVIII) con il tasso di sanguinamento storico di pazienti che hanno ricevuto Human-cl rhFVIII come trattamento su richiesta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ci sono state 3 fasi in questo studio: (1) Una valutazione farmacocinetica iniziale (PK) in cui i partecipanti hanno ricevuto una singola infusione di 60 ± 5 UI/kg di Human-cl rhFVIII; i campioni di sangue sono stati raccolti per 72 ore dopo l'infusione. (2) Trattamento profilattico-Fase I durante il quale i partecipanti hanno ricevuto infusioni di 30-40 UI/kg di rhFVIII umano-cl a giorni alterni o 3 volte/settimana per 1-3 mesi. (3) Trattamento profilattico - Fase II durante la quale la dose e l'intervallo tra le somministrazioni sono stati determinati individualmente dai dati raccolti nella valutazione PK iniziale. È stato determinato l'intervallo di somministrazione massimo con una dose di ≤ 60-80 UI/kg che mantiene un livello minimo di ≥ 0,01 UI/mL. I partecipanti sono stati trattati per 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University Vienna
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Germania
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Polonia
      • Białystok, Polonia
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polonia
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polonia
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polonia
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Regno Unito
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Regno Unito
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Regno Unito
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovacchia
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungheria
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia A grave (FVIII:C < 1%) secondo l'anamnesi.
  • Pazienti di sesso maschile di età ≥ 18 anni.
  • Precedente trattamento con un concentrato di FVIII (profilassi regolare con buona compliance o trattamento su richiesta) per almeno 150 giorni di esposizione (DE).
  • Buona documentazione relativa al dosaggio e alla frequenza di sanguinamento nei 6 mesi precedenti l'inizio dello studio.
  • Immunocompetenza (conta CD4+ > 200/microlitro).
  • HIV-negativo, se positivo, carica virale < 200 particelle/microlitro o < 400.000 copie/mL.
  • Consenso informato scritto liberamente prestato

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A.
  • Attività presente o pregressa dell'inibitore del FVIII (> 0,6 Unità Bethesda [BU])
  • Grave malattia del fegato o dei reni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Human-cl rhFVIII
Sono state somministrate fino a 60-80 UI/kg di Human-cl rhFVIII per via endovenosa a una dose ea un intervallo di dose determinati individualmente.
Biologico: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII è stato fornito come concentrato liofilizzato da ricostituire in acqua per preparazioni iniettabili.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento (BE) nella fase II
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il numero annualizzato di BE totali è stato calcolato per ciascun partecipante come segue: d*y/t, dove y = il numero di BE documentati nella Fase II, t = il numero di periodi di trattamento in giorni e d = 365,25, il numero di giorni all'anno. Un episodio emorragico (BE) è stato definito come qualsiasi BE trattato o meno durante la Fase II dello studio; I BE relativi alla chirurgia non sono stati inclusi. Questo studio è stato considerato efficace se il numero annualizzato di BE è stato ridotto del 50% rispetto al numero di BE osservato nello studio GENA-01 in cui i pazienti con emofilia A grave sono stati trattati su richiesta (NCT00989196).
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento spontaneo (BE) nella fase II
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il numero annualizzato di BE spontanee è stato calcolato per ciascun partecipante come segue: d*y/t, dove y = il numero di BE spontanee documentate nella Fase II, t = il numero di periodi di trattamento in giorni e d = 365,25, il numero di giorni all'anno. Un episodio di sanguinamento spontaneo (BE) è stato definito come un BE trattato o meno durante la Fase II dello studio. Non sono stati inclusi i BE correlati a interventi chirurgici e i BE dovuti a traumi o ad altre cause.
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento (BE) nella fase II nei partecipanti con ≤ 2 trattamenti/settimana
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il numero annualizzato di BE è stato calcolato per ciascun partecipante come segue: d*y/t, dove y = il numero di BE documentati nella Fase II, t = il numero di periodi di trattamento in giorni e d = 365,25, il numero di giorni per anno. Un episodio emorragico (BE) è stato definito come BE se trattato o meno durante la Fase II dello studio. I BE relativi alla chirurgia non sono stati inclusi.
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Intervallo di dosaggio mediano durante la profilassi su misura individuale
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Il tempo mediano tra 2 dosi profilattiche di Human-cl rhFVIII nella fase II del trattamento profilattico è stato determinato per paziente
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Dosaggio per settimana nella fase II
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)
Viene riportato il dosaggio medio per settimana durante la Fase II dello studio.
Dall'inizio alla fine della Fase II (6 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

29 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GENA-21

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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