Ocena bezpieczeństwa i skuteczności indywidualnie dostosowanej profilaktyki z ludzkim cl rhFVIII u pacjentów z ciężką hemofilią A
5 lipca 2017 zaktualizowane przez: Octapharma
Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3b oceniające bezpieczeństwo i skuteczność indywidualnie dostosowanej profilaktyki ludzkim cl rhFVIII u wcześniej leczonych dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A
Porównanie liczby krwawień międzymiesiączkowych w profilaktyce dostosowanej z użyciem rekombinowanego czynnika FVIII linii ludzkich komórek (ludzki rhFVIII) z historyczną częstością krwawień u pacjentów, którzy otrzymywali ludzki rhFVIII jako leczenie na żądanie.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
W tym badaniu były 3 fazy: (1) wstępna ocena farmakokinetyczna (PK), w której uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję 60 ± 5 IU/kg Human-cl rhFVIII; próbki krwi pobierano przez 72 godziny po infuzji.
(2) Leczenie profilaktyczne - faza I, podczas której uczestnicy otrzymywali infuzje 30-40 IU/kg ludzkiego-cl rhFVIII co drugi dzień lub 3x/tydzień przez 1-3 miesiące.
(3) Leczenie profilaktyczne - faza II, podczas której dawkę i odstępy między kolejnymi dawkami ustalano indywidualnie na podstawie danych zebranych podczas wstępnej oceny farmakokinetycznej.
Określono maksymalny odstęp między dawkami przy dawce ≤ 60-80 j.m./kg, który utrzymuje stężenie minimalne ≥ 0,01 j.m./ml.
Uczestnicy byli leczeni przez 6 miesięcy.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
66
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria
- Medical University Vienna
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bułgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
-
Sofia, Bułgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment
-
Varna, Bułgaria
- Multiprofile Hospital for active treatment
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
-
Heidelberg, Niemcy
- SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
-
-
-
-
-
Białystok, Polska
- University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
-
Gdańsk, Polska
- University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
-
Torun, Polska
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
-
Warsaw, Polska
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia
- Sanador SRL
-
Timisoara, Rumunia
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja
- University Hospital Saint Cyril and Metod
-
Martin, Słowacja
- University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- Hungarian National Healthcare Center
-
Debrecen, Węgry
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center
-
-
-
-
-
Basingstoke, Zjednoczone Królestwo
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciężka hemofilia A (FVIII:C < 1%) na podstawie wywiadu.
- Pacjenci płci męskiej w wieku ≥ 18 lat.
- Wcześniejsze leczenie koncentratem czynnika VIII (regularna profilaktyka z dobrym przestrzeganiem zaleceń lekarskich lub leczenie na żądanie) przez co najmniej 150 dni ekspozycji (ED).
- Dobra dokumentacja dotycząca dawkowania i częstości krwawień w ciągu 6 miesięcy poprzedzających rozpoczęcie badania.
- Immunokompetencja (liczba CD4+ > 200/mikrolitr).
- HIV-ujemny, jeśli dodatni, miano wirusa < 200 cząstek/mikrolitr lub < 400 000 kopii/ml.
- Dobrowolna pisemna świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A.
- Obecna lub przebyta aktywność inhibitora FVIII (> 0,6 jednostki Bethesda [BU])
- Ciężka choroba wątroby lub nerek.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ludzki cl rhFVIII
Podawano do 60-80 IU/kg dożylnego Human-cl rhFVIII w indywidualnie określonej dawce i odstępach między dawkami.
|
Ludzki cl rhFVIII dostarczono w postaci liofilizowanego koncentratu do odtworzenia w wodzie do iniekcji.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna liczba epizodów krwawienia (BE) w fazie II
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
Roczną liczbę wszystkich BE obliczono dla każdego uczestnika w następujący sposób: d*y/t, gdzie y = liczba BE udokumentowanych w fazie II, t = liczba okresów leczenia w dniach, a d = 365,25, liczba dni w roku.
Epizod krwawienia (BE) zdefiniowano jako każdy epizod krwawienia, niezależnie od tego, czy był leczony, czy nie, podczas fazy II badania; Nie uwzględniono BE związanych z operacją.
Badanie to uznano za wykazujące skuteczność, jeśli roczna liczba BE została zmniejszona o 50% w porównaniu z liczbą BE obserwowaną w badaniu GENA-01, w którym pacjenci z ciężką postacią hemofilii A byli leczeni na żądanie (NCT00989196).
|
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna liczba epizodów samoistnego krwawienia (BE) w fazie II
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
Roczna liczba spontanicznych BE została obliczona dla każdego uczestnika w następujący sposób: d*y/t, gdzie y = liczba spontanicznych BE udokumentowanych w fazie II, t = liczba okresów leczenia w dniach, a d = 365,25, liczba dni w roku.
Epizod samoistnego krwawienia (BE) zdefiniowano jako BE, niezależnie od tego, czy był leczony, czy nie, podczas fazy II badania.
Nie uwzględniono BE związanych z operacją i BE z powodu urazu lub z innych przyczyn.
|
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
|
Roczna liczba epizodów krwawienia (BE) w fazie II u uczestników z ≤ 2 zabiegami/tydzień
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
Roczna liczba BE została obliczona dla każdego uczestnika w następujący sposób: d*y/t, gdzie y = liczba BE udokumentowanych w fazie II, t = liczba okresów leczenia w dniach, a d = 365,25, liczba dni na rok.
Epizod krwawienia (BE) zdefiniowano jako BE, niezależnie od tego, czy był leczony, czy nie, podczas fazy II badania.
Nie uwzględniono BE związanych z operacją.
|
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
|
Mediana odstępu między dawkami podczas indywidualnie dopasowanej profilaktyki
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
Medianę czasu pomiędzy 2 profilaktycznymi dawkami Human-cl rhFVIII w fazie II leczenia profilaktycznego określono na pacjenta
|
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
|
Dawkowanie na tydzień w fazie II
Ramy czasowe: Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
Podano średnie dawkowanie na tydzień podczas fazy II badania.
|
Od początku do końca fazy II (6 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 maja 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 maja 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
29 maja 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 stycznia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 lipca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GENA-21
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .