Оценить безопасность и эффективность индивидуально подобранной профилактики с помощью rhFVIII человека-cl у пациентов с тяжелой формой гемофилии А
5 июля 2017 г. обновлено: Octapharma
Проспективное, открытое, многоцентровое исследование фазы 3b для оценки безопасности и эффективности индивидуально подобранной профилактики с использованием rhFVIII человека-cl у ранее леченных взрослых пациентов с тяжелой гемофилией А
Сравнить количество прорывных кровотечений при индивидуальной профилактике рекомбинантным фактором FVIII линии клеток человека (Human-cl rhFVIII) с частотой кровотечений в анамнезе у пациентов, получавших rhFVIII Human-cl в качестве лечения по требованию.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании было 3 фазы: (1) начальная фармакокинетическая (ФК) оценка, в ходе которой участники получали однократную инфузию 60 ± 5 МЕ/кг rhFVIII человека-cl; образцы крови собирали в течение 72 часов после инфузии.
(2) Профилактическое лечение — Фаза I, во время которой участники получали инфузии 30–40 МЕ/кг rhFVIII человека через день или 3 раза в неделю в течение 1–3 месяцев.
(3) Профилактическое лечение — Фаза II, во время которой доза и интервал дозирования определялись индивидуально на основе данных, собранных при первоначальной оценке фармакокинетики.
Был определен максимальный интервал дозирования с дозой ≤ 60–80 МЕ/кг, при котором сохраняется минимальный уровень ≥ 0,01 МЕ/мл.
Участники лечились в течение 6 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
66
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия
- Medical University Vienna
-
-
-
-
-
Plovdiv, Болгария
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
-
Sofia, Болгария
- Specialized Hospital for Active Treatment
-
Varna, Болгария
- Multiprofile Hospital for active treatment
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Hungarian National Healthcare Center
-
Debrecen, Венгрия
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
-
Heidelberg, Германия
- SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
-
-
-
-
-
Białystok, Польша
- University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
-
Gdańsk, Польша
- University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
-
Torun, Польша
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
-
Warsaw, Польша
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния
- Sanador SRL
-
Timisoara, Румыния
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия
- University Hospital Saint Cyril and Metod
-
Martin, Словакия
- University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Basingstoke, Соединенное Королевство
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
-
London, Соединенное Королевство
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
-
Sheffield, Соединенное Королевство
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Тяжелая гемофилия А (FVIII:C < 1%), по данным анамнеза.
- Пациенты мужского пола ≥ 18 лет.
- Предшествующее лечение концентратом FVIII (регулярная профилактика с соблюдением режима лечения или лечение по требованию) в течение не менее 150 дней воздействия (ЭД).
- Хорошая документация по дозировке и частоте кровотечений за 6 месяцев до начала исследования.
- Иммунокомпетентность (количество CD4+ > 200/мкл).
- ВИЧ-отрицательный, если положительный, вирусная нагрузка < 200 частиц/мкл или < 400 000 копий/мл.
- Свободно данное письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Любое нарушение свертывания крови, кроме гемофилии А.
- Активность ингибитора FVIII в настоящее время или в прошлом (> 0,6 единиц Бетесда [BU])
- Тяжелые заболевания печени или почек.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: RhFVIII человека-cl
До 60-80 МЕ/кг человеческого cl rhFVIII вводили внутривенно в индивидуально определенной дозе и с интервалом между дозами.
|
RhFVIII человека был предоставлен в виде лиофилизированного концентрата для восстановления в воде для инъекций.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовое количество эпизодов кровотечения (BE) в фазе II
Временное ограничение: От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
Годовое количество общих BE было рассчитано для каждого участника следующим образом: d*y/t, где y = количество BE, задокументированных на этапе II, t = количество периодов лечения в днях, а d = 365,25, количество дней в году.
Эпизод кровотечения (BE) определялся как любой BE независимо от того, лечился он или нет во время фазы II исследования; БЭ, связанные с хирургией, не были включены.
Это исследование считалось показавшим эффективность, если годовое количество BE уменьшалось на 50% по сравнению с количеством BE, наблюдаемым в исследовании GENA-01, в котором пациентов с тяжелой формой гемофилии А лечили по требованию (NCT00989196).
|
От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовое количество эпизодов спонтанных кровотечений (BE) в фазе II
Временное ограничение: От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
Годовое количество спонтанных ПР было рассчитано для каждого участника следующим образом: d*y/t, где y = количество спонтанных ПР, зарегистрированных в фазе II, t = количество периодов лечения в днях и d = 365,25, количество дней в году.
Эпизод спонтанного кровотечения (БЭ) определяли как БЭ, независимо от того, лечились или нет в течение фазы II исследования.
ПБ, связанные с хирургическим вмешательством, и ПБ, вызванные травмой или другими причинами, не были включены.
|
От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
|
Годовое количество эпизодов кровотечения (BE) в фазе II у участников с ≤ 2 процедурами в неделю
Временное ограничение: От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
Годовое количество BE было рассчитано для каждого участника следующим образом: d*y/t, где y = количество BE, задокументированных на этапе II, t = количество периодов лечения в днях и d = 365,25, количество дней. в год.
Эпизод кровотечения (ЭП) определяли как ЭП независимо от того, лечился он или нет во время фазы II исследования.
БЭ, связанные с хирургией, не были включены.
|
От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
|
Средний интервал дозирования во время индивидуально подобранной профилактики
Временное ограничение: От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
Среднее время между двумя профилактическими дозами rhFVIII человека-cl в фазе II профилактического лечения определяли на пациента.
|
От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
|
Дозировка в неделю на этапе II
Временное ограничение: От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
Сообщается о средней дозе в неделю во время фазы II исследования.
|
От начала до конца фазы II (6 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 мая 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 мая 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
29 мая 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 января 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 июля 2017 г.
Последняя проверка
1 июля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GENA-21
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .